uniQure annonce une réunion avec la FDA

9 janvier 2026 7:05 AM EST

uniQure annonce la tenue d'une réunion de type A avec la FDA

LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM, 09 janvier 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ : QURE), une société de thérapie génique de premier plan qui développe des thérapies transformatrices pour les patients ayant de graves besoins médicaux, a annoncé aujourd'hui qu'une réunion de type A avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a été programmée pour discuter du dossier de demande de licence biologique (BLA) visant à soutenir l'approbation accélérée de l'AMT-130, la thérapie génique expérimentale de la Société pour le traitement de la maladie de Huntington. Une réunion de type A avec la Food and Drug Administration (FDA) a été programmée pour discuter de l'ensemble des données de la demande de licence biologique (BLA) pour soutenir l'approbation accélérée de l'AMT-130, la thérapie génique expérimentale de la société pour le traitement de la maladie de Huntington.

“Nous attendons avec impatience une discussion constructive avec la FDA afin de parvenir à une résolution rapide concernant une voie d'approbation accélérée pour l'AMT-130”, a déclaré Matt Kapusta, directeur général d'uniQure. “La communauté de la maladie de Huntington, y compris les patients et les cliniciens, a souligné le profond besoin médical non satisfait et l'importance d'un accès rapide à des thérapies potentiellement modificatrices de la maladie telles que l'AMT-130. Nous restons profondément attachés à l'accès des patients tout en continuant à collaborer étroitement avec la FDA.”

La société prévoit de fournir une mise à jour réglementaire après réception du procès-verbal officiel de la réunion.

À propos d'uniQure

uniQure tient les promesses de la thérapie génique - des traitements uniques avec des résultats potentiellement curatifs. L'approbation de la thérapie génique de l'uniQure pour l'hémophilie B - une réalisation historique basée sur plus d'une décennie de recherche et de développement clinique - représente une étape majeure dans le domaine de la médecine génomique et inaugure une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d'hémophilie. L'uniQure développe actuellement un pipeline de thérapies géniques brevetées pour le traitement de patients atteints de la maladie de Huntington, d'épilepsie réfractaire du lobe temporal, de SLA, de la maladie de Fabry et d'autres maladies sévères. www.uniQure.com

Déclarations prospectives d'uniQure

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives, qui sont souvent indiquées par des termes tels que “ anticiper ”, “ croire ”, “ pouvoir ”, “ établir ”, “ estimer ”, “ s'attendre à ”, “ objectif ”, “ avoir l'intention ”, “ attendre avec impatience ”, “ pouvoir ”, “ planifier ”, “ potentiel ”, “ prédire ”, “ projeter ”, “ chercher ”, “ devrait ”, “ sera ” et autres expressions similaires, ainsi que par la forme négative de ces termes. Les déclarations prospectives sont fondées sur les convictions et les hypothèses de la direction et sur les informations dont elle dispose à la date du présent communiqué de presse. Des exemples de ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations concernant : les plans de la société pour avoir une réunion de type A avec la FDA et travailler à une résolution rapide concernant une voie d'approbation accélérée pour l'AMT-130 ; l'AMT-130 en tant que thérapie potentiellement modificatrice de la maladie ; et les plans de la société pour fournir une mise à jour réglementaire après réception du compte-rendu officiel de la réunion de type A prévue. Les résultats réels de la société pourraient différer matériellement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons. Ces risques et incertitudes comprennent notamment les risques liés aux essais cliniques de phase I/ll de l'AMT-130 de la Société, y compris le risque que ces essais ne soient pas en mesure de démontrer des données suffisantes pour soutenir la poursuite du développement clinique ou l'approbation réglementaire ; le risque que la FDA conclue finalement que ces essais ne sont pas adéquats et bien contrôlés pour fournir les preuves primaires pour soutenir une BLA ; le risque que d'autres données sur les patients deviennent disponibles et donnent lieu à une interprétation différente de celle dérivée des données de base ; les risques liés aux interactions de la société avec les autorités réglementaires, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et le progrès des essais cliniques et les voies vers l'approbation réglementaire ; la question de savoir si les mesures que la société évalue sont considérées comme des mesures robustes et sensibles de la progression de la maladie ; la capacité de la Société à mener et à financer une phase III ou une étude de confirmation pour AMT-130 si nécessaire ; la capacité de la Société à continuer à construire et à maintenir l'infrastructure et le personnel nécessaires pour atteindre ses objectifs ; l'efficacité de la Société dans la gestion des essais cliniques actuels et futurs et des processus réglementaires ; la capacité de la Société à démontrer les bénéfices thérapeutiques de ses candidats thérapies géniques dans les essais cliniques ; le développement continu et l'acceptation des thérapies géniques ; la capacité de la Société à obtenir, maintenir et protéger sa propriété intellectuelle ; et la capacité de la Société à financer ses opérations et à lever des capitaux supplémentaires en cas de besoin et à des conditions acceptables. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail sous la rubrique “Facteurs de risque” dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities & Exchange Commission (SEC) des États-Unis, notamment son rapport annuel sur le formulaire 10-K déposé auprès de la SEC le 27 février 2025, ses rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q déposés auprès de la SEC le 9 mai 2025, le 29 juillet 2025 et le 10 novembre 2025, ainsi que dans d'autres documents déposés par la société auprès de la SEC de temps à autre. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives et, sauf si la loi l'exige, la société n'est pas tenue de mettre à jour ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations sont disponibles à l'avenir.

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