Sarepta Therapeutics annonce l'approbation de la demande d'essai clinique pour le SRP-1005, son traitement expérimental de la maladie de Huntington

La première étude clinique chez l'homme du SRP-1005, appelée INSIGHTT, devrait débuter au deuxième trimestre de 2026.

CAMBRIDGE, Mass -(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), le chef de file de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui que Medsafe, l'autorité néo-zélandaise de sécurité des médicaments et des dispositifs médicaux, a approuvé sa demande d'essai clinique (CTA) pour l'étude SRP-1005-101, également connue sous le nom d'INSIGHTT. Sarepta prévoit débuter ce premier essai clinique chez l'humain du SRP-1005 (anciennement ARO-HTT) au cours du deuxième trimestre de 2026. SRP-1005 est un petit ARN interférent (siRNA) expérimental pour le traitement de la maladie de Huntington.

INSIGHTT est une étude de phase 1, multicentrique, à dose croissante qui évaluera l'innocuité et la tolérabilité de l'administration sous-cutanée de SRP-1005 chez environ 24 participants. SRP-1005 tire profit d'une approche avancée TfR1 (protéine réceptrice de la transferrine 1) qui utilise un fragment monovalent de liaison à l'antigène (fAb) conçu pour une livraison efficace au système nerveux central. L'administration sous-cutanée vise à éviter la saturation du récepteur de la transferrine et à obtenir une pénétration constante et robuste à travers la barrière hémato-encéphalique. Les données précliniques avec le SRP-1005 ont démontré le potentiel d'une élimination significative de la protéine dans les régions clés du cerveau profond, incluant le putamen et le caudé, ainsi que les cortex temporal et frontal.

À propos de la maladie de Huntington La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative héréditaire rare et finalement mortelle qui se transmet de génération en génération dans les familles touchées. La maladie de Huntington est causée par une mutation du gène d'une protéine appelée huntingtine, ou HTT, qui entraîne une détérioration progressive des cellules nerveuses du cerveau, affectant la cognition, les mouvements et le comportement. Aux États-Unis, environ 40 000 personnes vivent avec une MH symptomatique et 200 000 autres sont porteuses de la mutation génétique et risquent de développer des symptômes. Les symptômes apparaissent généralement entre 30 et 50 ans et s'aggravent avec le temps. Chaque enfant d'un parent atteint a une chance sur 50% d'hériter de la maladie. Il n'existe actuellement aucun remède connu ni aucun traitement de fond approuvé qui s'attaque à la cause sous-jacente de la maladie.

A propos de la plateforme siRNA de Sarepta

La plateforme siRNA de nouvelle génération de Sarepta se concentre sur les thérapies administrées de manière chronique pour les maladies neurodégénératives et pulmonaires et comprend des traitements expérimentaux pour :

• Dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)
• Dystrophie myotonique de type 1 (DM1)
• Ataxie spino-cérébelleuse de type 2 (SCA2)
• Fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)
• La maladie de Huntington (MH)

Sarepta poursuit également des programmes précliniques pour l'ataxie spinocérébelleuse de type 1 (SCA1) et l'ataxie spinocérébelleuse de type 3 (SCA3) et a une collaboration exclusive avec Arrowhead Pharmaceuticals pour développer des thérapies pour les maladies des muscles squelettiques, avec des plans pour poursuivre jusqu'à six cibles de découverte dans les troubles musculaires ou du système nerveux central.

À propos de Sarepta Therapeutics

Sarepta a une mission urgente : mettre au point une médecine génétique de précision pour les maladies rares qui dévastent des vies et réduisent l'avenir à néant. Nous occupons une position de leader dans la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) et nous construisons un solide portefeuille de programmes dans les domaines des maladies musculaires, du système nerveux central et des maladies cardiaques. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.sarepta.com ou suivez-nous sur LinkedIn, X, Instagram et Facebook.

Publication d'informations sur Internet

Nous publions régulièrement des informations susceptibles d'être importantes pour les investisseurs dans la section ‘Pour les investisseurs’ de notre site web à l'adresse suivante www.sarepta.com. Nous encourageons les investisseurs et les investisseurs potentiels à consulter régulièrement notre site web pour obtenir des informations importantes à notre sujet.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Toute déclaration contenue dans ce communiqué de presse qui n'est pas une déclaration de fait historique peut être considérée comme une déclaration prospective. Des termes tels que “croire”, “anticiper”, “planifier”, “s'attendre à”, “vouloir”, “potentiel”, “possible” et autres expressions similaires sont destinés à identifier les déclarations prospectives. Ces énoncés prospectifs comprennent des énoncés relatifs à nos priorités, technologies et programmes de recherche et développement ; les avantages potentiels du SRP-1005 ; et les plans et étapes prévus, y compris notre attente de lancer le SRP-1005 au cours du deuxième trimestre de 2026.

Ces déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes, dont beaucoup échappent au contrôle de Sarepta. Les facteurs de risque connus comprennent, entre autres le succès des essais précliniques et cliniques, en particulier s'ils sont basés sur un petit échantillon de patients, ne garantit pas que les essais cliniques ultérieurs seront couronnés de succès, et les résultats des recherches futures peuvent ne pas être cohérents avec les résultats positifs antérieurs ou peuvent ne pas répondre aux exigences d'approbation réglementaire en matière d'innocuité et d'efficacité des produits candidats ; certains programmes peuvent ne jamais progresser en clinique ou être interrompus pour un certain nombre de raisons, y compris l'imposition d'une suspension clinique par les autorités de réglementation et la suspension ou l'interruption par nous de la recherche ou des essais cliniques ; si le nombre réel de patients souffrant des maladies que nous visons à traiter est inférieur aux estimations, nos revenus et notre capacité à atteindre la rentabilité peuvent être affectés de manière négative ; nous pourrions ne pas être en mesure d'exécuter nos plans d'entreprise, y compris de respecter les étapes et les échéances réglementaires prévues ou planifiées, les plans de développement clinique et d'amener les produits sur les marchés pour diverses raisons, y compris d'éventuelles limitations des ressources financières et autres, des limitations de fabrication qui pourraient ne pas être anticipées ou résolues en temps opportun, et des décisions réglementaires, judiciaires ou d'agences, telles que les décisions de l'Office américain des brevets et des marques en ce qui concerne les brevets qui couvrent nos produits candidats ; et les risques identifiés sous le titre “Risk Factors” dans le dernier rapport trimestriel de Sarepta sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), ainsi que dans d'autres documents déposés auprès de la SEC par la société, que nous vous encourageons à consulter.

L'un ou l'autre des risques susmentionnés pourrait avoir une incidence matérielle et négative sur les activités de la société, ses résultats d'exploitation et le cours des actions ordinaires de Sarepta. Pour une description détaillée des risques et des incertitudes auxquels Sarepta est confrontée, nous vous invitons à consulter les documents déposés par Sarepta auprès de la SEC. Nous conseillons aux investisseurs de ne pas accorder une grande confiance aux déclarations prévisionnelles contenues dans ce communiqué de presse. Sarepta ne s'engage pas à mettre à jour publiquement ses déclarations prospectives sur la base d'événements ou de circonstances postérieurs à la date du présent communiqué, sauf si la loi l'exige.

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Source : Sarepta Therapeutics Inc : Sarepta Therapeutics, Inc.