uniQure fait le point sur la réglementation

Chère communauté de la maladie de Huntington,

Le 2 mars 2026, uniQure a publié un communiqué de presse faisant état de la réception du compte-rendu final de la réunion avec la FDA. L'objectif de la réunion était de discuter de l'ensemble des données de la demande de licence biologique (BLA) pour soutenir l'approbation accélérée de l'AMT-130, la thérapie génique expérimentale de l'uniQure dans la maladie de Huntington.

La FDA a déclaré qu'elle ne pouvait pas accepter que les données des études de phase I/II, comparées à un contrôle externe, soient suffisantes pour fournir la preuve primaire d'efficacité requise pour soutenir une demande de mise sur le marché de l'AMT-130. La FDA a fortement recommandé à uniQure de mener une étude de phase III prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par chirurgie fictive. uniQure a l'intention de continuer à s'engager avec la FDA concernant les considérations de développement de la phase III et prévoit de demander une réunion de type B au cours du deuxième trimestre 2026 pour discuter davantage des approches potentielles de conception de l'étude.

En outre, nous avons également informé la FDA de notre intention de mettre à jour le plan d'analyse statistique de la phase I/II afin d'inclure une analyse sur quatre ans, que nous prévoyons d'achever au troisième trimestre 2026. Nous pensons que le suivi prolongé fournira des informations supplémentaires sur la durabilité et l'ampleur des effets de l'AMT-130 observés jusqu'à présent. Les minutes de la FDA reconnaissent le besoin significatif non satisfait de thérapies de modification de la maladie de Huntington et affirment l'engagement de l'Agence à appliquer la flexibilité réglementaire appropriée pour aider à faire progresser les options de traitement sûres et efficaces. Nous pensons que nos nouvelles données de phase I/II confirment la nécessité d'appliquer cette flexibilité. Nous reconnaissons également qu'il est essentiel que la voix des patients continue d'être entendue lorsque la flexibilité réglementaire est envisagée, et nous restons déterminés à faire en sorte que vos points de vue restent au cœur de la voie à suivre.

Nous restons profondément attachés à la communauté de la maladie d'Alzheimer et nous vous sommes profondément reconnaissants du soutien indéfectible que vous avez manifesté au fil des mois et des années. L'urgence ressentie par la communauté est à la fois réelle et compréhensible, et nous partageons votre détermination à faire progresser les thérapies significatives. Nous pensons que l'AMT-130 a un fort potentiel pour modifier la maladie. Notre équipe s'attache à définir la voie réglementaire la plus directe et la plus responsable pour que nous puissions proposer cette thérapie aux patients le plus rapidement possible. Nous sommes impatients de partager des mises à jour supplémentaires au fur et à mesure de l'avancement de nos discussions réglementaires. Si vous avez des questions, veuillez envoyer un courriel à medinfo@uniqure.com ou appelez le 1-866-520-1257.

Daniel Leonard Directeur exécutif de la défense mondiale des patients

-COMMUNIQUÉ DE PRESSE-

uniQure fait le point sur la réglementation de l'AMT-130 pour la maladie de Huntington

LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM, 02 mars 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ : QURE), société leader dans le domaine de la thérapie génique qui propose des thérapies transformatrices pour les patients ayant des besoins médicaux importants, a annoncé aujourd'hui que la société a reçu le compte-rendu final de la Food and Drug Administration (FDA) concernant une réunion de type A qui s'est tenue le 30 janvier 2026 pour discuter de l'AMT-130, une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Huntington (HD).

La FDA a déclaré qu'elle ne pouvait pas accepter que les données des études de phase I/II, comparées à un contrôle externe, soient suffisantes pour fournir la preuve primaire d'efficacité requise pour soutenir une demande de mise sur le marché de l'AMT-130. La FDA a fortement recommandé à uniQure de mener une étude prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par chirurgie fictive. uniQure a l'intention de continuer à s'engager avec la FDA concernant les considérations de développement de la phase III et prévoit de demander une réunion de type B au cours du deuxième trimestre 2026 pour discuter davantage des approches potentielles de conception d'étude.

“Bien que nous ne soyons pas parvenus à un alignement sur une voie de soumission basée sur les données de la phase I/II, nous pensons que l'ensemble et la durabilité de nos données justifient la poursuite d'un dialogue substantiel sur la façon dont l'engagement déclaré de la FDA en faveur de la flexibilité réglementaire peut être appliqué de manière appropriée dans ce contexte”, a déclaré Matt Kapusta, directeur général d'uniQure. “Nous restons déterminés à nous engager avec la FDA pour déterminer une voie claire, scientifiquement fondée et efficace pour l'AMT-130. Nous sommes profondément reconnaissants de la résilience et du soutien de la communauté de la maladie de Huntington et restons engagés aux côtés des patients et de leurs familles pour faire avancer cette thérapie potentiellement transformatrice pour une communauté dans le besoin.”

À propos d'uniQure

uniQure tient les promesses de la thérapie génique - des traitements uniques avec des résultats potentiellement curatifs. L'approbation de la thérapie génique de l'uniQure pour l'hémophilie B - une réalisation historique basée sur plus d'une décennie de recherche et de développement clinique - représente une étape majeure dans le domaine de la médecine génomique et inaugure une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d'hémophilie. L'uniQure développe actuellement un pipeline de thérapies géniques brevetées pour le traitement de patients atteints de la maladie de Huntington, d'épilepsie réfractaire du lobe temporal, de SLA, de la maladie de Fabry et d'autres maladies sévères. www.uniQure.com

Déclarations prospectives d'uniQure

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques sont des déclarations prospectives, qui sont souvent indiquées par des termes tels que “ anticiper ”, “ croire ”, “ pouvoir ”, “ établir ”, “ estimer ”, “ s'attendre à ”, “ objectif ”, “ avoir l'intention de ”, “ se réjouir de ”, “ pouvoir ”, “ planifier ”, “ potentiel ”, “ prédire ”, “ projeter ”, “ chercher ”, “ devrait ”, “ sera ” et autres expressions similaires, ainsi que par la forme négative de ces termes. Les déclarations prospectives sont fondées sur les convictions et les hypothèses de la direction et sur les informations dont elle dispose à la date du présent communiqué de presse. Des exemples de ces énoncés prospectifs incluent, mais ne sont pas limités à, des énoncés concernant : les plans pour continuer à s'engager avec la FDA concernant les considérations de développement de phase III pour AMT-130 ; les plans pour demander une réunion de type B avec la FDA qui aura lieu au deuxième trimestre de 2026 ; et le bénéfice potentiel d'AMT-130. Les résultats réels de la société pourraient différer matériellement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, les suivants les risques liés aux essais cliniques de phase I/ll de l'AMT-130, y compris le risque que ces essais ne soient pas en mesure de démontrer des données suffisantes pour soutenir la poursuite du développement clinique ou l'approbation réglementaire ; le risque que d'autres données sur les patients deviennent disponibles et donnent lieu à une interprétation différente de celle dérivée des données de base ; les risques liés aux interactions de la société avec les autorités réglementaires, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et le progrès des essais cliniques et les voies vers l'approbation réglementaire ; le risque que nous soyons incapables de nous aligner avec la FDA ou d'autres autorités réglementaires sur une voie d'approbation pour nos candidats de thérapie génique, y compris AMT-130 ; si les mesures que la société évalue sont considérées comme des mesures robustes et sensibles de la progression de la maladie ; si la désignation RMAT, Breakroughrough, ou la désignation de l'AMT-130 sont considérées comme des mesures fiables et sensibles de la progression de la maladie ; la capacité de la Société à mener et à financer une étude de phase III ou de confirmation pour l'AMT-130 ; la capacité de la Société à continuer à construire et à maintenir l'infrastructure et le personnel nécessaires pour atteindre ses objectifs ; l'efficacité de la Société dans la gestion des essais cliniques actuels et futurs et des processus réglementaires ; la capacité de la Société à démontrer les bénéfices thérapeutiques de ses candidats thérapies géniques dans les essais cliniques ; le développement continu et l'acceptation des thérapies géniques ; la capacité de la Société à obtenir, maintenir et protéger sa propriété intellectuelle ; et la capacité de la Société à financer ses opérations et à lever des capitaux supplémentaires en cas de besoin et à des conditions acceptables. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail sous la rubrique “Facteurs de risque” dans les documents déposés périodiquement par la société auprès de la Securities & Exchange Commission (SEC) des États-Unis, y compris ses rapports annuels sur le formulaire 10-K, ses rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et d'autres documents déposés périodiquement par la société auprès de la SEC. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prévisionnelles et, sauf si la loi l'exige, la société n'est pas tenue de les mettre à jour, même si de nouvelles informations sont disponibles à l'avenir.

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