uniQure annonce son projet de dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington

L'analyse à 3 ans issue de l'étude de phase I/II peut servir de fondement principal à une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un produit biologique en vue d'une autorisation accélérée auprès de la FDA ~

La société prévoit de déposer la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) au troisième trimestre 2026.

LEXINGTON, Massachusetts et AMSTERDAM, le 17 juin 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ : QURE), une société de pointe dans le domaine de la thérapie génique qui développe des traitements révolutionnaires pour les patients présentant des besoins médicaux importants, a annoncé aujourd’hui que, lors d’une récente réunion de type B avec la Food and Drug Administration (FDA), celle-ci a indiqué que l’analyse à 3 ans de l’étude de phase I/II serait acceptable comme fondement principal d’une demande d’autorisation de mise sur le marché de produit biologique (BLA) en vue de l’autorisation accélérée de l’AMT-130 dans la maladie de Huntington. De plus, la FDA souhaite s’accorder sur le protocole de l’étude de confirmation avant le dépôt de la demande BLA, notamment en envisageant un groupe témoin recevant le traitement de référence plutôt qu’une intervention simulée. La FDA a indiqué qu’elle collaborerait aussi rapidement que possible avec uniQure dans ce cadre. La Société s’engage à mener l’étude de confirmation sans délai et prévoit de se mettre d’accord avec la FDA sur les détails de cette étude avant le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché. La Société a l’intention de déposer la demande d’autorisation de mise sur le marché au troisième trimestre 2026.

“ L’annonce d’aujourd’hui reflète le résultat vers lequel nous avons œuvré tout au long de notre dialogue réglementaire continu avec la FDA, et nous sommes profondément reconnaissants de l’engagement sincère de la FDA à répondre aux besoins non satisfaits des Américains atteints de la maladie de Huntington ”, a déclaré Matt Kapusta, directeur général d’uniQure. “ La FDA a reconnu que nos données cliniques actuelles permettent de justifier le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) à court terme et s’est engagée à travailler rapidement avec nous pour s’accorder sur la conception de l’étude de confirmation requise. La cohérence et la solidité des données cliniques générées à ce jour nous donnent une grande confiance dans le potentiel du produit à apporter une réelle différence pour les patients. Nous restons déterminés à mettre l’AMT-130 à la disposition des patients et de leurs familles aussi rapidement et de manière aussi responsable que possible, aux États-Unis et dans le monde entier. ”

La Société prévoit de recevoir le procès-verbal définitif dans les 30 jours suivant la récente assemblée de type B.

L'AMT-130 s'est vu attribuer par la FDA la désignation « Thérapie avancée en médecine régénérative » (RMAT) – la première désignation RMAT accordée pour la maladie de Huntington – ainsi que les désignations « Thérapie innovante » et « Procédure accélérée ».

A propos du programme clinique de phase I/II de l'AMT-130

uniQure mène deux études cliniques multicentriques de phase I/II à doses croissantes pour explorer la sécurité, la tolérabilité et les signaux exploratoires d'efficacité de l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington. Sur la base des interactions avec la FDA, il a été convenu que les données des cohortes 1 et 2 des études de phase I/II pourraient être comparées à un contrôle externe apparié par score de propension dérivé de l'ensemble des données de l'histoire naturelle de Enroll-HD, dans le cadre d'un plan d'analyse statistique préspécifié, qui pourrait servir de base principale pour une demande de BLA.

Dans l’étude américaine, 26 patients au total atteints d’une forme précoce de la maladie de Huntington ont été randomisés pour recevoir soit un traitement (n = 6 à faible dose ; n = 10 à forte dose), soit une intervention simulée (n = 10). Les patients traités ont reçu une administration unique d’AMT-130 par injection neurochirurgicale stéréotaxique guidée par IRM et optimisée par convection, directement dans le striatum (caudé et putamen). L’étude comprend une période principale en aveugle de 12 mois, suivie d’un suivi à long terme en ouvert des patients traités pendant cinq ans. Quatre patients supplémentaires du groupe témoin sont passés au groupe de traitement. L’étude européenne de phase 1b/2 en ouvert sur l’AMT-130 a recruté 13 patients atteints d’une forme précoce de la maladie de Huntington (n = 6 à faible dose ; n = 7 à forte dose).

Une troisième cohorte a recruté 12 patients supplémentaires dans différents sites aux États-Unis et dans l'Union européenne. Cette cohorte a fait l'objet d'une randomisation visant à évaluer les deux doses d'AMT-130 en association avec un traitement immunosuppresseur, selon la procédure d'administration stéréotaxique actuelle et bien établie.

Une quatrième cohorte menée aux États-Unis, qui compte six patients, évalue actuellement l'AMT-130 à forte dose chez des patients présentant des volumes striataux inférieurs à ceux des patients inclus dans les cohortes précédentes.

Des détails supplémentaires sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

À propos de la maladie de Huntington

La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative héréditaire rare qui entraîne des symptômes moteurs, notamment une chorée, des anomalies comportementales et un déclin cognitif, conduisant à une détérioration physique et mentale progressive. Il s'agit d'une maladie autosomique dominante caractérisée par une expansion de la séquence répétée CAG dans le premier exon du gène de la huntingtine, ce qui entraîne la production et l'agrégation d'une protéine anormale dans le cerveau. Environ 75 000 personnes sont atteintes de la maladie de Huntington aux États-Unis¹, dans l’Union européenne² et au Royaume-Uni³, et des centaines de milliers d’autres sont exposées au risque d’hériter de cette maladie. Malgré l’étiologie clairement établie de la maladie de Huntington, il n’existe actuellement aucun traitement approuvé permettant de retarder son apparition ou d’en ralentir la progression.

À propos d'uniQure

uniQure tient la promesse de la thérapie génique : des traitements uniques pouvant aboutir à une guérison. Les autorisations de mise sur le marché accordées à la thérapie génique d’uniQure pour l’hémophilie B – une avancée historique fruit de plus d’une décennie de recherche et de développement clinique – constituent une étape majeure dans le domaine de la médecine génomique et ouvrent la voie à une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints d’hémophilie. uniQure développe actuellement un portefeuille de thérapies géniques exclusives destinées au traitement des patients atteints de la maladie de Huntington, d’épilepsie réfractaire du lobe temporal, de la maladie de Fabry et d’autres maladies graves. www.uniQure.com

Déclarations prospectives d'uniQure

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A du Securities Act et de l'article 21E de l'Exchange Act. Toutes les déclarations autres que celles portant sur des faits historiques constituent des déclarations prospectives, souvent identifiées par des termes tels que “ anticiper ”, “ croire ”, “ pourrait ”, “ établir ”, “ estimer ”, “ s'attendre à ”, “ objectif ”, “ avoir l'intention de ”, “ se réjouir de ”, “ pourrait ”, “ planifier ”, “ potentiel ”, “ prédire ”, “ projeter ”, “ chercher à ”, “ devrait ”, “ sera ”, “ serait ” et d’expressions similaires, ainsi que par la forme négative de ces termes. Les déclarations prospectives reposent sur les convictions et les hypothèses de la direction, ainsi que sur les informations dont celle-ci dispose à la date du présent rapport. Parmi ces déclarations prospectives figurent, sans s’y limiter, celles concernant : les projets de la Société visant à mener une étude de confirmation, y compris la conception, le calendrier, les critères d’évaluation et le groupe témoin de cette étude, ainsi que de s’aligner avec la FDA sur cette étude avant le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) ; l’utilisation potentielle d’un groupe témoin suivant la norme de soins actuelle plutôt qu’une procédure fictive ; et les prévisions concernant le calendrier de dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) et l’obtention d’une autorisation accélérée pour l’AMT-130. Les résultats réels de la Société pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives pour de nombreuses raisons. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres : les risques liés aux essais cliniques de phase I/II menés par la Société sur l’AMT-130, y compris le risque que ces essais ne parviennent pas à fournir des données suffisantes pour étayer la poursuite du développement clinique ou l’autorisation réglementaire ; le risque que la FDA conclue finalement que les données des essais de phase I/II ne sont pas suffisantes pour étayer une demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA) ou une autorisation accélérée ; le risque que de nouvelles données sur les patients soient disponibles et conduisent à une interprétation différente de celle tirée des analyses des données de la troisième année ; les risques liés aux interactions de la Société avec les autorités réglementaires, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et l’avancement des essais cliniques ainsi que les voies menant à l’autorisation réglementaire ; la question de savoir si les mesures évaluées par la Société sont considérées comme des mesures fiables et sensibles de la progression de la maladie ; la question de savoir si la désignation RMAT, la désignation “ Breakthrough Therapy ” ou toute voie accélérée, si elles sont accordées, mèneront à une autorisation réglementaire ; la capacité de la Société à mener et à financer toute étude de confirmation requise pour l’AMT-130 ; la capacité de la Société à mener à bien toute étude de confirmation requise pour l’AMT-130 ; le risque qu’une autorisation accélérée, si elle est accordée, soit soumise à des exigences post-autorisation difficiles ou coûteuses à satisfaire ; la capacité de la Société à continuer de mettre en place et de maintenir l’infrastructure et le personnel nécessaires à la réalisation de ses objectifs ; l’efficacité de la Société dans la gestion des essais cliniques actuels et futurs ainsi que des processus réglementaires ; la capacité de la Société à démontrer les bénéfices thérapeutiques de ses candidats à la thérapie génique lors d’essais cliniques ; le développement et l’acceptation continus des thérapies géniques ; la capacité de la Société à obtenir, conserver et protéger sa propriété intellectuelle ; et la capacité de la Société à financer ses activités et à lever des capitaux supplémentaires selon les besoins et à des conditions acceptables. Ces risques et incertitudes sont décrits plus en détail sous la rubrique “ Facteurs de risque ” dans les documents périodiques déposés par la Société auprès de la Securities & Exchange Commission (« SEC ») des États-Unis, notamment son rapport annuel sur le formulaire 10-K déposé auprès de la SEC le 2 mars 2026, son rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 5 mai 2026, ainsi que dans d’autres documents que la Société dépose de temps à autre auprès de la SEC. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives et, sauf si la loi l’exige, la Société n’assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations devaient être disponibles à l’avenir.

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