La nouvelle étude de confirmation “ PRECISE-HD ” sur la pridopidine dans la maladie de Huntington est prête à débuter le recrutement en juin

Date de sortie : 07/07/2026

Chère communauté HD,

Nous souhaitons vous faire part des dernières informations concernant l'étude de confirmation PRECISE-HD étude (étude de phase III sur la pridopidine visant à évaluer l'impact clinique et la sécurité d'emploi dans la maladie de Huntington (MH)), une étude clinique internationale évaluant le médicament expérimental pridopidine chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Cette étude figure désormais sur www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

S'appuyant sur les enseignements tirés d'études antérieures, sur les nombreuses contributions des patients et de la communauté scientifique, ainsi que sur les recommandations des autorités réglementaires, l'étude PRECISE-HD a pour objectif de recueillir des données importantes sur l'efficacité et la sécurité de la pridopidine et est conçue pour générer des données solides destinées à étayer davantage l'évaluation réglementaire. La mise en place des sites est en cours, et le recrutement devrait débuter sur les premiers sites aux États-Unis en juin 2026, puis, au cours de l'année, d'autres sites situés dans d'autres pays, au fur et à mesure.

Qu'est-ce que l'étude PRECISE-HD ?

À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement approuvé permettant de ralentir ou d'arrêter la progression de la MH.

PRECISE-HD est une étude clinique de phase III de confirmation visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de la pridopidine, un médicament expérimental (administré sous forme de gélules par voie orale deux fois par jour), chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Le protocole de l'étude s'appuie sur des recherches antérieures, les contributions de la communauté des personnes atteintes de la maladie de Huntington et des discussions avec les autorités réglementaires.

L'étude prévoit de recruter 400 personnes vivant avec la MH, à un stade précoce à intermédiaire de la maladie (défini par un score de capacité fonctionnelle totale (TFC) compris entre 7 et 13) et un score moteur total (TMS) ≥ 20, c'est-à-dire des personnes ayant présenté des altérations motrices ou une atteinte de leur autonomie. Cette population est destinée à permettre une évaluation appropriée de tout effet potentiel du traitement sur la progression de la maladie par rapport à un placebo.

Le projet PRECISE-HD se déroulera en deux phases successives :

Phase 1 — Étude contrôlée par placebo (52 semaines) : Les participants recevront soit de la pridopidine, soit un placebo (la moitié recevra de la pridopidine et l'autre moitié un placebo). Ni les participants ni leurs médecins ne sauront quel traitement leur est administré.

Phase 2 — Extension en ouvert (104 semaines) : Tous les participants (éligibles), quel que soit le traitement reçu au cours de la phase 1, se verront prescrire de la pridopidine pendant deux ans, ce qui permettra aux chercheurs d'évaluer les effets à plus long terme sur une période pouvant aller jusqu'à trois ans au total.

L'étude évaluera toute une série de critères d'évaluation liés à la MH, le critère d'évaluation principal étant la variation, entre le début de l'étude et la 52e semaine, du score combiné de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS). Plusieurs autres critères d'évaluation, notamment les fonctions motrices, cognitives et de la parole, ainsi que la qualité de vie, seront également mesurés, parallèlement à la sécurité et à la tolérance de la pridopidine.

L'étude devrait être menée dans jusqu'à 75 sites à travers le monde, notamment aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Royaume-Uni et au Canada. Le recrutement devrait débuter dans les premiers sites aux États-Unis en juin 2026, puis se poursuivre progressivement dans d'autres pays au cours de l'année.

Les personnes souhaitant obtenir davantage d’informations sur l’étude PRECISE-HD peuvent s’adresser à leur neurologue ou à leur spécialiste de la MH. Elles peuvent également contacter leur association locale de défense des patients atteints de la MH pour bénéficier de conseils et d’un soutien supplémentaires. Les critères d’éligibilité, les procédures de l’étude, ainsi que les risques et bénéfices potentiels, seront expliqués par l’équipe chargée de l’étude dans les centres participants au cours de la procédure de consentement éclairé.

Qu'est-ce que la pridopidine ?

La pridopidine est un médicament expérimental dont la sécurité et l'efficacité n'ont pas encore été établies ; les participants peuvent tirer ou non un bénéfice de leur participation à cette étude.

Il exerce son effet en activant une protéine du cerveau appelée « récepteur sigma-1 » (S1R) et est souvent qualifié d’agoniste du S1R. Il a été démontré que le S1R joue un rôle dans la stimulation de multiples voies neuroprotectrices altérées dans les maladies neurodégénératives, telles que la MH. Les effets cliniques de la pridopidine sur la progression de la MH seront évalués dans le cadre de cette étude.

À ce jour, plus de 1 600 personnes ont reçu de la pridopidine dans le cadre d'études cliniques — dont la majorité dans le cadre d'essais sur la maladie de Huntington —, certains participants ayant suivi un traitement actif pendant une durée pouvant aller jusqu'à sept ans. Dans l'ensemble de ces études, la pridopidine a présenté un profil de sécurité et de tolérance globalement favorable.ⁱ.

Qui finance l'étude PRECISE-HD ?

PRECISE-HD est menée par Prilenia et Ferrer, qui développent conjointement la pridopidine dans le cadre d'un partenariat. Prilenia est une société biopharmaceutique privée animée par un engagement sans faille en faveur de l'excellence scientifique et de l'accélération des progrès pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington (MH), de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et d'autres maladies neurodégénératives. Ferrer est une entreprise pharmaceutique internationale certifiée B Corp qui met son activité au service de la justice sociale et propose des solutions innovantes pour lutter contre des maladies potentiellement mortelles dans plus d’une centaine de pays, en accordant une attention croissante aux troubles neurologiques rares.

Prilenia et Ferrer mènent également une étude de phase III sur la pridopidine dans le cadre de la SLA.

Pour plus d'informations sur ces entreprises, rendez-vous sur www.prilenia.com ou www.ferrer.com.

Pour plus d'informations sur PRECISE-HD, rendez-vous sur www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) et le site web de l'étude PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) sera lancé prochainement.

⚠ Remarque importante
La pridopidine est un médicament expérimental dont l'utilisation n'a été approuvée par aucune autorité réglementaire. Son innocuité et son efficacité n'ont pas encore été établies. Cette mise à jour est fournie à titre informatif uniquement et ne constitue en aucun cas un avis médical. Veuillez consulter votre professionnel de santé avant de prendre toute décision concernant un traitement ou la participation à une étude clinique.

Communiqué de presse