Catégorie : Nouvelles

Une mise à jour de LoQus23

LoQus23 Therapeutics est une société de biotechnologie qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles d'arrêter l'expansion pathogène des triplets qui est la cause et le moteur de la maladie de Huntington (MH), de la dystrophie myotonique de type [...]

Nouvelle étude POINT-HD de phase 1

Lancement d'une nouvelle étude POINT-HD de phase 1 sur une approche sélective visant à réduire le taux de huntingtine Chers leaders de la communauté Huntington, Suite à votre demande d'informations sur nos efforts de recherche, nous sommes heureux de vous annoncer que […]

Résumé de la “Réunion de la plateforme EHDN sur les résultats préliminaires d'uniQure : Décortiquer les résultats jusqu'à présent”

Varsovie, 19 novembre 2025. Chers membres, Comme vous le savez peut-être, le Réseau européen de la maladie de Huntington (EHDN) a organisé hier un séminaire sur les résultats préliminaires d'uniQure, une société pharmaceutique qui [...]

uniQure fait le point sur la réglementation de l'AMT-130 pour la maladie de Huntington

3 novembre 2025 Chère communauté de la maladie de Huntington, Nous avons publié aujourd'hui un communiqué de presse annonçant qu'uniQure a reçu des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours d'une récente réunion pré-biologique [...]

ADORE-DH - Thérapie potentielle à base de cellules souches

ADORE-DH était un essai de phase II d'une thérapie potentielle à base de cellules souches pour la maladie de Huntington. Sponsorisée par AZIDUS Brasil (une organisation de recherche clinique à service complet), cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visait à [...]

uniQure annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude pivot de phase I/II de l'AMT-130 chez des patients atteints de la maladie de Huntington

September 24, 2025 PDF Version ~ L'étude pivotale a atteint le critère d'évaluation principal ; la dose élevée d'AMT-130 a démontré un ralentissement statistiquement significatif de la maladie 75% à 36 mois, tel que mesuré par le cUHDRS, comparativement à un groupe de propension [...]

Skyhawk communique des données sur la cohorte C

Plus tôt aujourd'hui, Skyhawk a fourni la mise à jour suivante sur la partie C de leur essai de phase 1 SKY-0515. --Lettre à la communauté - Chers amis et collègues de Skyhawk, Nous sommes ravis d'annoncer aujourd'hui la [...]

Prilenia et Ferrer font le point sur le processus réglementaire européen concernant la pridopidine dans la maladie de Huntington

25 juillet 2025 NAARDEN, Pays-Bas & WALTHAM, Mass. & BARCELONE, Espagne-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. et Ferrer ont annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour [...]

Huntington Academy, une nouvelle plateforme d'apprentissage en ligne consacrée à la maladie de Huntington, est désormais disponible.

L'Association européenne de Huntington, avec le soutien d'une subvention de l'Union européenne, et en collaboration avec la Ligue Huntington Francophone Belge, l'Association bulgare de Huntington et l'ACHE [...]

L'étude PIVOT-HD de PTC518 atteint le critère d'évaluation principal

5 mai 2025 Version PDF - L'étude a atteint le critère d'évaluation principal avec une réduction dose-dépendante de la protéine HTT sanguine à la semaine 12 - - Tendances favorables dose-dépendantes sur l'ensemble des échelles cliniques au stade 2 [...]