L'étude PIVOT-HD de PTC518 atteint le critère d'évaluation principal

5 mai 2025 Version PDF - L'étude a atteint le critère d'évaluation principal avec une réduction dose-dépendante de la protéine HTT sanguine à la semaine 12 - - Tendances favorables dose-dépendantes sur l'ensemble des échelles cliniques au stade 2 [...]
Mois de la sensibilisation de mai 2025 - Mettre en lumière la maladie de Huntington : Une action par jour

Chaque année, au mois de mai, les communautés du monde entier se rassemblent pour mettre en lumière la maladie de Huntington (MH). Des familles aux soignants en passant par les cliniciens, les chercheurs et les défenseurs de la cause, nous sommes unis par une même [...]
UniQure annonce que la FDA a accordé à l'AMT-130 la désignation de " Breakthrough Therapy " pour le traitement de la maladie de Huntington

~ Désignation d'une thérapie innovante basée sur des preuves cliniques issues d'essais de phase I/II montrant un ralentissement significatif de la progression de la maladie ~ ~ Mise à jour réglementaire supplémentaire et conseils sur la demande de licence de produit biologique [...]
Mise à jour de l'étude de phase II GENERATION HD2

Roche a annoncé la poursuite de l'essai clinique de phase II GENERATION HD2 évaluant le tominersen chez des personnes présentant des signes précoces de la maladie de Huntington. A la suite d'une analyse intermédiaire réalisée par un comité indépendant, aucun [...]
Retour sur le congrès HDYO 2025

Le congrès HDYO 2025 a rassemblé des jeunes, des familles, des chercheurs et des professionnels du monde entier pour un événement inoubliable dédié à la communauté de la maladie de Huntington. Pendant trois jours inspirants, [...]
23 mars : Célébration de la journée de la gratitude dans la communauté de la maladie de Huntington

"La journée de la gratitude est un moyen d'honorer la collaboration entre les familles atteintes de la maladie de Huntington, les cliniciens et les scientifiques, qui a commencé avec les efforts d'identification du gène de la maladie de Huntington dans les années 1980, [...]
Be Empowered par Tanita Allen, la nouvelle rubrique du site web de l'IHA

Tanita Allen, avocate dévouée à la cause de la maladie de Huntington et auteure de ses mémoires laborieuses "We Exist", lance une nouvelle rubrique sur le site web de l'IHA, intitulée Be Empowered by [...]
SOM Biotech annonce les résultats de l'étude de phase 2b

SOM Biotech présente les résultats de l'étude de phase 2b sur le SOM3355 qui démontre un profil unique avec de fortes améliorations de la chorée chez les patients atteints de la maladie de Huntington et un profil sûr sans somnolence, [...]
Campagne pour la Journée des maladies rares 2025

L'Association internationale de Huntington, en collaboration avec l'Association européenne de Huntington, organise une campagne pour la Journée des maladies rares 2025, le 28 février. Le slogan de la JMR de cette année [...]
RDI lance un programme de leadership pour les jeunes

Rare Diseases International (RDI) a annoncé le lancement du RDI Youth Leadership Programme, une initiative conçue pour impliquer et responsabiliser les jeunes au sein de la communauté des maladies rares. Ce programme vise à [...]