Mise à jour sur SKY-0515

Chers amis de la communauté de la maladie de Huntington, Nous aimerions vous faire part d'une mise à jour des recherches en cours sur SKY-0515, un médicament expérimental étudié pour la maladie de Huntington (MH). Un communiqué de presse scientifique [...]
uniQure annonce une réunion avec la FDA

9 janvier 2026 7:05 AM EST uniQure annonce la tenue d'une réunion de type A avec la FDA LEXINGTON, Mass. et AMSTERDAM, 09 janvier 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ : QURE), un leader [...]
Une mise à jour de LoQus23

LoQus23 Therapeutics est une société de biotechnologie qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles d'arrêter l'expansion pathogène des triplets qui est la cause et le moteur de la maladie de Huntington (MH), de la dystrophie myotonique de type [...]
Nouvelle étude POINT-HD de phase 1

Lancement d'une nouvelle étude POINT-HD de phase 1 sur une approche sélective visant à réduire le taux de huntingtine Chers leaders de la communauté Huntington, Suite à votre demande d'informations sur nos efforts de recherche, nous sommes heureux de vous annoncer que […]
Résumé de la “Réunion de la plateforme EHDN sur les résultats préliminaires d'uniQure : Décortiquer les résultats jusqu'à présent”

Varsovie, 19 novembre 2025. Chers membres, Comme vous le savez peut-être, le Réseau européen de la maladie de Huntington (EHDN) a organisé hier un séminaire sur les résultats préliminaires d'uniQure, une société pharmaceutique qui [...]
uniQure fait le point sur la réglementation de l'AMT-130 pour la maladie de Huntington

3 novembre 2025 Chère communauté de la maladie de Huntington, Nous avons publié aujourd'hui un communiqué de presse annonçant qu'uniQure a reçu des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours d'une récente réunion pré-biologique [...]
ADORE-DH - Thérapie potentielle à base de cellules souches

ADORE-DH était un essai de phase II d'une thérapie potentielle à base de cellules souches pour la maladie de Huntington. Sponsorisée par AZIDUS Brasil (une organisation de recherche clinique à service complet), cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visait à [...]
uniQure annonce des résultats préliminaires positifs de l'étude pivot de phase I/II de l'AMT-130 chez des patients atteints de la maladie de Huntington

September 24, 2025 PDF Version ~ L'étude pivotale a atteint le critère d'évaluation principal ; la dose élevée d'AMT-130 a démontré un ralentissement statistiquement significatif de la maladie 75% à 36 mois, tel que mesuré par le cUHDRS, comparativement à un groupe de propension [...]
Skyhawk communique des données sur la cohorte C

Plus tôt aujourd'hui, Skyhawk a fourni la mise à jour suivante sur la partie C de leur essai de phase 1 SKY-0515. --Lettre à la communauté - Chers amis et collègues de Skyhawk, Nous sommes ravis d'annoncer aujourd'hui la [...]
Prilenia et Ferrer font le point sur le processus réglementaire européen concernant la pridopidine dans la maladie de Huntington

25 juillet 2025 NAARDEN, Pays-Bas & WALTHAM, Mass. & BARCELONE, Espagne-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. et Ferrer ont annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour [...]