L'IROS, Prilenia et l'Association internationale de la maladie de Huntington collaborent à la réalisation du tout premier essai clinique sur la maladie de Huntington (MH) dans la région MENA

Abu Dhabi, EAU ; 19 juin 2024 : IROS, un organisme de recherche sous contrat basé à Abu Dhabi (faisant partie du groupe M42), s'est associé à Prilenia Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique, et à l'International Huntington's Disease Association (IHA) pour planifier le tout premier essai clinique pour la maladie de Huntington (HD) aux EAU et dans la région MENA, Lire la suite...

uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois", a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., directeur médical d'uniQure. "Nous pensons qu'il s'agit du premier essai clinique d'un médicament expérimental. Lire la suite...

Wave Life Sciences annonce des résultats positifs de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec la première démonstration clinique de l'abaissement sélectif de l'allèle de la huntingtine mutante dans la maladie de Huntington.

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 réduit sélectivement la protéine de huntingtine mutante toxique (mHTT) et préserve la protéine de huntingtine saine de type sauvage (wtHTT) chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Résultats de l'essaiL'analyse a comparé Lire la suite...

PTC a annoncé aujourd'hui des résultats prometteurs à 12 mois de son étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 par voie orale.  

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où le taux de mHTT a diminué de 21% et 43% respectivement, pour des doses de 5 mg et 10 mg. En outre, le traitement par PTC518 a entraîné une diminution de Lire la suite...

L'étude de phase 2 de Sage Therapeutics renforce l'impact cognitif de la maladie de Huntington

En début de semaine, Sage Therapeutics a annoncé les résultats de son étude SURVEYOR, qui a quantifié l'impact cognitif de la maladie de Huntington. En utilisant la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), ils ont mesuré la différence entre 29 volontaires sains et 40 participants atteints de la maladie de Huntington. Comme résultat secondaire, l'étude a mesuré l'innocuité et la tolérabilité de SURVEYOR. Lire la suite...

Mise à jour du Moyen-Orient et de l'Afrique du Nord

Le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen, était l'orateur principal sur la maladie de Huntington lors du congrès MENA sur les maladies rares qui s'est tenu à Abu Dhabi le mois dernier. Il a évoqué le besoin urgent de créer un centre d'excellence sur les maladies neurodégénératives dans la région et de promouvoir la recherche clinique. Cette initiative s'inscrit parfaitement dans l'intention de la région de créer un centre d'excellence pour les maladies neurodégénératives. Lire la suite...

La FDA accorde à uniQure le statut de Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Aujourd'hui, la communauté Huntington est très heureuse. L'annonce par Uniqure de l'obtention de la désignation "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pour la thérapie génique expérimentale AMT-130 dans la maladie de Huntington est plus que prometteuse", a déclaré le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen. La "licence" RMAT est basée sur Lire la suite...

Programme gratuit de psychothérapie en ligne pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington

Des médecins de l'université de Reading (Royaume-Uni) ont mis au point un programme de psychothérapie en ligne gratuit pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Ce programme fait partie d'un projet de recherche qui étudie la façon dont les personnes atteintes de la maladie de Huntington (symptomatiques ou pré-symptomatiques) gèrent leur vie quotidienne. Plus d'informations ici. Si vous connaissez quelqu'un qui aimerait Lire la suite...

Une nouvelle association pour la maladie de Huntington est financée au Pakistan - HDSOP

Création de la Huntington's Disease Society of Pakistan 24 avril 2024 La semaine dernière, une autre association nationale a été créée. La Société pakistanaise de la maladie de Huntington (HDSOP) a rejoint la liste croissante des organisations qui se consacrent à l'amélioration de la vie des personnes touchées par la maladie de Huntington. L'initiative a été soutenue par l'International Huntington Lire la suite...

SOM Biotech achève le processus de recrutement de l'étude de phase IIb sur le traitement de la chorée dans la maladie de Huntington

SOM Biotech, une société de découverte et de développement de médicaments au stade clinique basée sur une plateforme unique d'intelligence artificielle (SOMAIPRO®), a le plaisir d'annoncer que le recrutement de l'étude clinique de phase IIb avec le SOM3355 comme traitement de la chorée de Huntington a été achevé. Après une étude de phase IIa au cours de laquelle le Lire la suite...

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