Wave Life Sciences annonce une mise à jour positive de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec des résultats initiaux indiquant l'engagement de cibles sélectivement alléliques avec WVE-003 dans la maladie de Huntington.

20 septembre 2022 à 7:30 AM EDT Version PDF Les doses uniques de WVE-003 semblent généralement sûres et bien tolérées La protéine huntingtine mutante (mHTT) du LCR a été réduite après l'administration de doses uniques de 30 ou 60 mg ; la réduction moyenne de la mHTT dans les deux cohortes était de 22% (réduction médiane de 30%) par rapport aux valeurs de base 85 jours après l'administration d'une dose unique. Lire la suite...

uniQure annonce une mise à jour sur la cohorte à faible dose de l'essai clinique de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington.

~ Le traitement est généralement bien toléré et il n'y a pas de problèmes de sécurité significatifs liés à l'AMT-130 chez les patients traités après un an de suivi ~ ~ Une réduction moyenne de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observée dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) à 12 mois chez les patients évaluables traités avec l'AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Lire la suite...

Annexon Biosciences met à jour les résultats des essais

ANNEXON BIOSCIENCES ANNONCE LES RÉSULTATS DE LA PHASE 2 DE L'ESSAI CLINIQUE DÉMONTRANT L'INHIBITION DU COMPLEMENT CLASSIQUE EN PHASE AVANTAGE CLINIQUE DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON Le 7 juin, Annexon, une société biopharmaceutique en phase clinique qui développe une nouvelle classe de médicaments pour les patients atteints de troubles auto-immuns, neurodégénératifs et ophtalmiques médiés par le complément classique, a annoncé aujourd'hui des résultats finaux prometteurs. Lire la suite...

Synthèse du mois de mai

Le mois de mai 2022 est arrivé à son terme. Entre les webinaires, les week-ends à l'extérieur et Light It Up For HD, de nombreuses initiatives ont été prises par les différentes associations. L'Association internationale de Huntington et l'Association européenne de Huntington ont uni leurs forces et ont préparé non seulement des messages sur les médias sociaux, mais aussi une campagne de sensibilisation. Lire la suite...

Webinar - Explorer pour Huntington : L'aventure de Dimitri Poffé en Amérique latine

Pour terminer le mois de mai de la manière la plus inspirante et la plus encourageante possible, l'Association internationale Huntington et l'Association européenne Huntington ont organisé un webinaire avec Dimitri Poffé, un défenseur de la maladie de Huntington qui fait bouger la communauté tout en parcourant l'Amérique du Sud à vélo. Dimitri est séropositif pour la maladie de Huntington, mais il n'a pas encore... Lire la suite...

Allumez la lumière pour la maladie de Huntington 2022

C'est le mois de mai, mois de sensibilisation à la maladie de Huntington, et la HDSI (Huntington's Disease Society of India) le célèbre avec HD light-up, en illuminant des bâtiments importants afin d'exprimer sa solidarité avec les familles touchées par la maladie et de les sensibiliser. Chacun peut s'impliquer de trois manières : Assister à l'événement d'illumination au Lire la suite...

La Pologne et la Belgique sont à la pointe des efforts pour aider les familles ukrainiennes HD 

Si la situation en Ukraine n'est pas encore assez désespérée, pensez à ceux qui souffrent de la maladie de Huntington. Danuta Lis, présidente de l'association polonaise de la maladie de Huntington, et Bea De Schepper, vice-présidente de la ligue belge de Huntington (Flandre), ont pris la tête des efforts déployés pour leur venir en aide. Lorsque les combats ont éclaté Lire la suite...

Dernières nouvelles - Roche prévoit une nouvelle étude sur le Tominersen

Des nouvelles encourageantes viennent de nous parvenir de Roche. L'analyse des résultats de l'essai de phase III GENERATION HD1 de Roche, qui a été arrêté en mars 2021, a révélé qu'un sous-ensemble de patients pourrait bénéficier du Tominersen. L'analyse a montré que des doses moins fréquentes de Tominersen pourraient être bénéfiques pour les jeunes patients. Lire la suite...

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