SOM Biotech achève le processus de recrutement de l'étude de phase IIb sur le traitement de la chorée dans la maladie de Huntington

SOM Biotech, une société de découverte et de développement de médicaments au stade clinique basée sur une plateforme unique d'intelligence artificielle (SOMAIPRO®), a le plaisir d'annoncer que le recrutement de l'étude clinique de phase IIb avec le SOM3355 comme traitement de la chorée de Huntington a été achevé. Après une étude de phase IIa au cours de laquelle le Lire la suite...

Prilenia prévoit de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché dans l'UE pour la pridopidine dans la maladie de Huntington

Prilenia a annoncé aujourd'hui son intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché dans l'UE pour l'utilisation de la pridopidine dans le traitement de la maladie de Huntington. Selon le Dr Michael Hayden, PDG de Prilenia, "la pridopidine démontre des avantages thérapeutiques constants sur des mesures indépendantes qui sont importantes pour les patients et leurs familles. Ces mesures sont les suivantes Lire la suite...

Une avancée qui représente un nouvel espoir pour les patients atteints de la maladie de Huntington

Des scientifiques de l'Institut Weizmann, en Israël, ont publié les résultats d'une étude sur l'animal très prometteuse pour le traitement de la maladie de Huntington. Ils ont découvert que deux petites molécules, appelées SPI-24 et SPI-77, peuvent réduire efficacement l'expression de la huntingtine mutante dans le cerveau tout en laissant l'expression du gène normal dans le cerveau. Lire la suite...

uniQure annonce une mise à jour des essais cliniques de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington

~ Les patients traités par AMT-130 continuent de montrer des signes de préservation de la fonction neurologique avec des bénéfices cliniques potentiels dépendant de la dose par rapport à une histoire naturelle de la maladie correspondant aux critères d'inclusion ~ ~ La NfL moyenne du LCR continue de montrer des tendances favorables avec des patients à faible dose en dessous de la ligne de base à 30 mois et des patients à forte dose proches de la ligne de base. Lire la suite...

PTC Therapeutics communique des résultats intermédiaires positifs de l'essai clinique PIVOT-HD chez des patients atteints de la maladie de Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Diminution dose-dépendante des niveaux de protéine Huntingtin (HTT) dans le sang à 12 semaines -- Profil de tolérabilité favorable sans événements indésirables graves liés au traitement ni pics de NfL - - Conférence téléphonique et webcast le 21 juin à 8h00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a partagé aujourd'hui les résultats de l'étude de la protéine Huntingtin (HTT). Lire la suite...

uniQure annonce une mise à jour de l'essai clinique américain de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington

~ AMT-130 continue d'être généralement bien toléré dans les deux cohortes de doses ~ ~ Les patients traités avec AMT-130 montrent une fonction préservée par rapport à la ligne de base et des avantages cliniques par rapport à l'histoire naturelle de la maladie ~ ~ La chaîne légère du neurofilament (NfL) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) était inférieure à la ligne de base à 24 mois chez les patients traités avec AMT-130. Lire la suite...

PRILENIA ANNONCE LES RESULTATS DE L'ETUDE PROOF-HD : DES RÉSULTATS PROMETTEURS, MAIS MITIGÉS !

Aujourd'hui, 25 avril, Prilenia a annoncé les résultats de l'essai clinique PROOF-HD pour la maladie de Huntington. Certains participants ont montré des bénéfices significatifs du médicament Pridopidine, alors que d'autres n'ont pas eu de bénéfices du tout. Ces résultats sont prometteurs car, pour la première fois, nous disposons d'un médicament qui a un effet sur la progression de la maladie et sur les fonctions cognitives et motrices. Lire la suite...

Prilenia obtient la dernière visite d'un patient dans l'étude clinique de phase 3 PROOF-HD pour la maladie de Huntington

PROOF-HD est la seule étude de stade avancé dans la maladie de Huntington ciblant la progression clinique ; les résultats de base sont attendus au début du deuxième trimestre 2023 NAARDEN, Pays-Bas et WALTHAM, Mass, 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., une société de biotechnologie de stade clinique axée sur la mission urgente de développer de nouvelles thérapies pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives. Lire la suite...

Roche/Genentech fait le point sur l'étude GENERATION HD2

Roche/Genentech annoncent que l'étude de phase II GENERATION HD2 est maintenant ouverte. Il s'agit d'une excellente nouvelle pour la communauté internationale puisque l'étude est prévue dans 15 pays (Allemagne, Argentine, Autriche, Australie, Canada, Danemark, Espagne, France, Italie, Nouvelle-Zélande, Pologne, Portugal, Royaume-Uni, Suisse et États-Unis). Il commence le Lire la suite...

Novartis met fin à l'étude VIBRANT-HD

Novartis a annoncé aujourd'hui la difficile nouvelle de l'arrêt de l'étude VIBRANT-HD sur le Branaplam, après que certains participants aient développé des effets secondaires. Lire l'intégralité de la lettre de Novartis Même si cette nouvelle peut être décevante, la communauté HD restera positive et espère que les essais et tests restants pourront apporter des résultats positifs. Lire la suite...

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