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December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Lire la suite...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Lire la suite...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Lire la suite...

Prilenia, une société de biotechnologie en phase clinique dont la mission urgente est de développer de nouvelles thérapies pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la pridopidine en tant que traitement de la maladie de Huntington (MH). Une demande d'AMM Lire la suite...

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois", a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., directeur médical d'uniQure. "Nous pensons qu'il s'agit du premier essai clinique d'un médicament expérimental. Lire la suite...

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 réduit sélectivement la protéine de huntingtine mutante toxique (mHTT) et préserve la protéine de huntingtine saine de type sauvage (wtHTT) chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Résultats de l'essaiL'analyse a comparé Lire la suite...

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où le taux de mHTT a diminué de 21% et 43% respectivement, pour des doses de 5 mg et 10 mg. En outre, le traitement par PTC518 a entraîné une diminution de Lire la suite...

En début de semaine, Sage Therapeutics a annoncé les résultats de son étude SURVEYOR, qui a quantifié l'impact cognitif de la maladie de Huntington. En utilisant la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), ils ont mesuré la différence entre 29 volontaires sains et 40 participants atteints de la maladie de Huntington. Comme résultat secondaire, l'étude a mesuré l'innocuité et la tolérabilité de SURVEYOR. Lire la suite...

Aujourd'hui, la communauté Huntington est très heureuse. L'annonce par Uniqure de l'obtention de la désignation "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pour la thérapie génique expérimentale AMT-130 dans la maladie de Huntington est plus que prometteuse", a déclaré le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen. La "licence" RMAT est basée sur Lire la suite...