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L'AMT-130, traitement expérimental d'uniQure contre la maladie de Huntington, franchit une étape réglementaire importante

Des demandes d'autorisation ont été déposées aux États-Unis d'Amérique et au Royaume-Uni

La nouvelle étude de confirmation “ PRECISE-HD ” sur la pridopidine dans la maladie de Huntington est prête à débuter le recrutement en juin

Date de publication : 07/07/2026 Chère communauté HD, Nous souhaitons vous faire part des dernières informations concernant l'étude de confirmation PRECISE-HD (étude de phase 3 sur la pridopidine visant à établir son impact clinique et son innocuité dans […]

Roche/Genentech met fin à ses essais cliniques

Aujourd’hui, Roche a annoncé une nouvelle difficile. Après un examen minutieux des données, la société a décidé de mettre fin à deux de ses études sur la maladie de Huntington : GENERATION HD2 et POINT-HD. Nous vous proposons un aperçu […]

uniQure annonce son projet de dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) pour l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington

L'analyse à 3 ans issue de l'étude de phase I/II peut servir de fondement principal à une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) en vue d'une autorisation accélérée auprès de la FDA ~ La société a l'intention de déposer cette demande […]

Skyhawk Therapeutics annonce les résultats intermédiaires à douze mois de l'essai clinique de phase 1/2 de SKY-0515 dans la maladie de Huntington

Les résultats à 12 mois ont montré une amélioration des scores de l'échelle d'évaluation composite unifiée de la maladie de Huntington (cUHDRS) de +0,38 par rapport à la base, contre une baisse attendue de -0,92 points dans l'histoire naturelle pondérée par le score de propension [...]

Novartis annonce des nouvelles encourageantes sur un traitement de la maladie de Huntington

Nous avons reçu une mise à jour intéressante de la part de la société pharmaceutique Novartis concernant le médicament qu'elle teste actuellement pour la maladie de Huntington. Vous souvenez-vous de l'étude PIVOT-HD réalisée en [...]

uniQure fait le point sur la réglementation

Chère communauté de la maladie de Huntington, Nous vous écrivons pour vous faire part d'une mise à jour suite à notre récente réunion de type A avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le 2 mars 2026, uniQure [...]

Harness Therapeutics nomme le candidat-médicament HRN001 pour l'HD et lance un comité consultatif clinique

Harness Therapeutics nomme HRN001, un candidat-médicament de premier plan pour la maladie de Huntington et crée un comité consultatif clinique Cambridge, Royaume-Uni, 16 février 2026 : Harness Therapeutics (‘ Harness ’), une société de biotechnologie qui débloque des [...]

Novartis annonce INVEST-HD

Novartis développe le Votoplam dans la maladie de Huntington : les informations de l'essai de phase 3 INVEST-HD sont désormais disponibles 3 février 2026 Chère communauté de la maladie de Huntington, Nous sommes ravis de partager une mise à jour sur le développement [...]

Sarepta Therapeutics annonce l'approbation de la demande d'essai clinique pour le SRP-1005, son traitement expérimental de la maladie de Huntington

La première étude clinique sur l'homme de SRP-1005, connue sous le nom de INSIGHTT, devrait débuter au deuxième trimestre 2026 CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), le leader [...]