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L'étude PIVOT-HD de PTC518 atteint le critère d'évaluation principal

5 mai 2025 Version PDF - L'étude a atteint le critère d'évaluation principal avec une réduction dose-dépendante de la protéine HTT sanguine à la semaine 12 - - Tendances favorables dose-dépendantes sur l'ensemble des échelles cliniques au stade 2 [...]

UniQure annonce que la FDA a accordé à l'AMT-130 la désignation de " Breakthrough Therapy " pour le traitement de la maladie de Huntington

~ Désignation d'une thérapie innovante basée sur des preuves cliniques issues d'essais de phase I/II montrant un ralentissement significatif de la progression de la maladie ~ ~ Mise à jour réglementaire supplémentaire et conseils sur la demande de licence de produit biologique [...]

Mise à jour de l'étude de phase II GENERATION HD2

Roche a annoncé la poursuite de l'essai clinique de phase II GENERATION HD2 évaluant le tominersen chez des personnes présentant des signes précoces de la maladie de Huntington. A la suite d'une analyse intermédiaire réalisée par un comité indépendant, aucun [...]

SOM Biotech annonce les résultats de l'étude de phase 2b

SOM Biotech présente les résultats de l'étude de phase 2b sur le SOM3355 qui démontre un profil unique avec de fortes améliorations de la chorée chez les patients atteints de la maladie de Huntington et un profil sûr sans somnolence, [...]

PTC Therapeutics conclut un accord mondial de licence et de collaboration avec Novartis pour le programme PTC518 sur la maladie de Huntington

2 décembre 2024 - PTC recevra $1,0B en espèces à la clôture -- PTC est éligible pour recevoir jusqu'à $1,9B en étapes de développement, de réglementation et de vente -- PTC partagera les bénéfices aux États-Unis et [...]

Sage Therapeutics arrête le développement du dalzanemdor dans la maladie de Huntington

L'étude DIMENSION de phase 2 n'a pas atteint son objectif principal Dalzanemdor a été généralement bien toléré ; aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé Sur la base de ces données, la société ne prévoit pas [...]

LoQus23 Therapeutics annonce un financement de 35 millions de livres sterling pour faire progresser un nouveau médicament visant à inhiber l'expansion somatique dans la maladie de Huntington.

Cambridge, Royaume-Uni, 2 octobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd (" LoQus23 "), une société de biotechnologie privée qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles de stopper l'instabilité de l'ADN et de ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique [...]

La Pridopidine de Prilenia pour la maladie de Huntington acceptée pour l'examen de l'autorisation de mise sur le marché européen

Prilenia, une société de biotechnologie au stade clinique dont la mission urgente est de développer de nouveaux traitements pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande de mise sur le marché européen [...]

uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois," [...]

Wave Life Sciences annonce des résultats positifs de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec la première démonstration clinique de l'abaissement sélectif de l'allèle de la huntingtine mutante dans la maladie de Huntington.

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 abaisse sélectivement les taux toxiques de huntingtine mutante (mHTT) [...]