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Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Lire la suite...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Lire la suite...

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 réduit sélectivement la protéine de huntingtine mutante toxique (mHTT) et préserve la protéine de huntingtine saine de type sauvage (wtHTT) chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. Résultats de l'essaiL'analyse a comparé Lire la suite...

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où le taux de mHTT a diminué de 21% et 43% respectivement, pour des doses de 5 mg et 10 mg. En outre, le traitement par PTC518 a entraîné une diminution de Lire la suite...

En début de semaine, Sage Therapeutics a annoncé les résultats de son étude SURVEYOR, qui a quantifié l'impact cognitif de la maladie de Huntington. En utilisant la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), ils ont mesuré la différence entre 29 volontaires sains et 40 participants atteints de la maladie de Huntington. Comme résultat secondaire, l'étude a mesuré l'innocuité et la tolérabilité de SURVEYOR. Lire la suite...

Aujourd'hui, la communauté Huntington est très heureuse. L'annonce par Uniqure de l'obtention de la désignation "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) pour la thérapie génique expérimentale AMT-130 dans la maladie de Huntington est plus que prometteuse", a déclaré le président de l'IHA, Svein Olaf Olsen. La "licence" RMAT est basée sur Lire la suite...

Des scientifiques de l'Institut Weizmann, en Israël, ont publié les résultats d'une étude sur l'animal très prometteuse pour le traitement de la maladie de Huntington. Ils ont découvert que deux petites molécules, appelées SPI-24 et SPI-77, peuvent réduire efficacement l'expression de la huntingtine mutante dans le cerveau tout en laissant l'expression du gène normal dans le cerveau. Lire la suite...

~ Les patients traités par AMT-130 continuent de montrer des signes de préservation de la fonction neurologique avec des bénéfices cliniques potentiels dépendant de la dose par rapport à une histoire naturelle de la maladie correspondant aux critères d'inclusion ~ ~ La NfL moyenne du LCR continue de montrer des tendances favorables avec des patients à faible dose en dessous de la ligne de base à 30 mois et des patients à forte dose proches de la ligne de base. Lire la suite...