Catégorie : Recherche

PTC Therapeutics conclut un accord mondial de licence et de collaboration avec Novartis pour le programme PTC518 sur la maladie de Huntington

2 décembre 2024 - PTC recevra $1,0B en espèces à la clôture -- PTC est éligible pour recevoir jusqu'à $1,9B en étapes de développement, de réglementation et de vente -- PTC partagera les bénéfices aux États-Unis et [...]

Sage Therapeutics arrête le développement du dalzanemdor dans la maladie de Huntington

L'étude DIMENSION de phase 2 n'a pas atteint son objectif principal Dalzanemdor a été généralement bien toléré ; aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé Sur la base de ces données, la société ne prévoit pas [...]

LoQus23 Therapeutics annonce un financement de 35 millions de livres sterling pour faire progresser un nouveau médicament visant à inhiber l'expansion somatique dans la maladie de Huntington.

Cambridge, Royaume-Uni, 2 octobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd (" LoQus23 "), une société de biotechnologie privée qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles de stopper l'instabilité de l'ADN et de ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique [...]

La Pridopidine de Prilenia pour la maladie de Huntington acceptée pour l'examen de l'autorisation de mise sur le marché européen

Prilenia, une société de biotechnologie au stade clinique dont la mission urgente est de développer de nouveaux traitements pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande de mise sur le marché européen [...]

uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois," [...]

Wave Life Sciences annonce des résultats positifs de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec la première démonstration clinique de l'abaissement sélectif de l'allèle de la huntingtine mutante dans la maladie de Huntington.

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 abaisse sélectivement les taux toxiques de huntingtine mutante (mHTT) [...]

PTC a annoncé aujourd'hui des résultats prometteurs à 12 mois de son étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 par voie orale.  

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où [...]

L'étude de phase 2 de Sage Therapeutics renforce l'impact cognitif de la maladie de Huntington

En début de semaine, Sage Therapeutics a annoncé les résultats de son étude SURVEYOR, qui a quantifié l'impact cognitif de la maladie de Huntington. En utilisant la HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), ils ont mesuré la différence [...]

La FDA accorde à uniQure le statut de Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Aujourd'hui, la communauté Huntington est très heureuse. L'annonce par Uniqure que l'entreprise a reçu la désignation "Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)" pour la thérapie génique expérimentale AMT-130 [...]

SOM Biotech achève le processus de recrutement de l'étude de phase IIb sur le traitement de la chorée dans la maladie de Huntington

SOM Biotech, une société de découverte et de développement de médicaments au stade clinique basée sur une plateforme unique d'intelligence artificielle (SOMAIPRO®), a le plaisir d'annoncer que le recrutement de l'étude clinique de phase IIb [...]