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Wave Life Sciences annonce une mise à jour positive de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec des résultats initiaux indiquant l'engagement de cibles sélectivement alléliques avec WVE-003 dans la maladie de Huntington.

20 septembre 2022 à 7:30 AM EDT Version PDF Les doses uniques de WVE-003 semblent généralement sûres et bien tolérées La protéine huntingtine mutante (mHTT) du LCR a été réduite après l'administration de doses uniques de 30 ou 60 mg ; la réduction moyenne de la mHTT dans les deux cohortes était de 22% (réduction médiane de 30%) par rapport aux valeurs de base 85 jours après l'administration d'une dose unique. Lire la suite...

Par Daniela Carvalho, il y a

uniQure annonce une mise à jour sur la cohorte à faible dose de l'essai clinique de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington.

~ Le traitement est généralement bien toléré et il n'y a pas de problèmes de sécurité significatifs liés à l'AMT-130 chez les patients traités après un an de suivi ~ ~ Une réduction moyenne de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observée dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) à 12 mois chez les patients évaluables traités avec l'AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Lire la suite...

Par Daniela Carvalho, il y a

Annexon Biosciences met à jour les résultats des essais

ANNEXON BIOSCIENCES ANNONCE LES RÉSULTATS DE LA PHASE 2 DE L'ESSAI CLINIQUE DÉMONTRANT L'INHIBITION DU COMPLEMENT CLASSIQUE EN PHASE AVANTAGE CLINIQUE DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON Le 7 juin, Annexon, une société biopharmaceutique en phase clinique qui développe une nouvelle classe de médicaments pour les patients atteints de troubles auto-immuns, neurodégénératifs et ophtalmiques médiés par le complément classique, a annoncé aujourd'hui des résultats finaux prometteurs. Lire la suite...

Par Daniela Carvalho, il y a

Dernières nouvelles - Roche prévoit une nouvelle étude sur le Tominersen

Des nouvelles encourageantes viennent de nous parvenir de Roche. L'analyse des résultats de l'essai de phase III GENERATION HD1 de Roche, qui a été arrêté en mars 2021, a révélé qu'un sous-ensemble de patients pourrait bénéficier du Tominersen. L'analyse a montré que des doses moins fréquentes de Tominersen pourraient être bénéfiques pour les jeunes patients. Lire la suite...

Par Daniela Carvalho, il y a
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