Une avancée qui représente un nouvel espoir pour les patients atteints de la maladie de Huntington

Des scientifiques de l'Institut Weizmann en Israël ont publié les résultats d'une étude sur les animaux qui s'avère extrêmement prometteuse pour le traitement de la maladie de Huntington. Ils ont découvert que deux [...]
uniQure annonce une mise à jour des essais cliniques de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington

~ Les patients traités par AMT-130 continuent de montrer des signes de préservation de la fonction neurologique avec des bénéfices cliniques potentiels dépendant de la dose par rapport à une histoire naturelle de la maladie correspondant aux critères d'inclusion ~ ~ Moyenne [...]
PTC Therapeutics communique des résultats intermédiaires positifs de l'essai clinique PIVOT-HD chez des patients atteints de la maladie de Huntington

21 juin 2023 Version PDF - Diminution dose-dépendante des taux sanguins de protéine Huntingtine (HTT) à 12 semaines -- Profil de tolérance favorable sans effets indésirables graves liés au traitement ni pics de NfL - - Conférence [...]
uniQure annonce une mise à jour de l'essai clinique américain de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington

~ AMT-130 continue d'être généralement bien toléré dans les deux cohortes de doses ~ ~ Les patients traités avec AMT-130 présentent une fonction préservée par rapport à la ligne de base et des avantages cliniques par rapport à l'histoire naturelle [...]
PRILENIA ANNONCE LES RESULTATS DE L'ETUDE PROOF-HD : DES RÉSULTATS PROMETTEURS, MAIS MITIGÉS !

Aujourd'hui, 25 avril, Prilenia a annoncé les résultats de l'essai clinique PROOF-HD pour la maladie de Huntington. Certains participants ont montré des bénéfices significatifs du médicament Pridopidine, tandis que d'autres n'ont pas eu de bénéfices du tout. Cette [...]
Prilenia obtient la dernière visite d'un patient dans l'étude clinique de phase 3 PROOF-HD pour la maladie de Huntington

PROOF-HD est la seule étude de stade avancé dans la maladie de Huntington ciblant la progression clinique ; les résultats de base sont attendus au début du deuxième trimestre 2023 NAARDEN, Pays-Bas et WALTHAM, Mass, 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., une [...]
Roche/Genentech fait le point sur l'étude GENERATION HD2

Roche/Genentech annoncent que l'étude de phase II GENERATION HD2 est désormais ouverte. Il s'agit d'une excellente nouvelle pour la communauté internationale puisqu'il est prévu de mener l'étude dans 15 pays (Argentine, [...]
Novartis met fin à l'étude VIBRANT-HD

Novartis a annoncé aujourd'hui la difficile nouvelle de l'arrêt de l'étude VIBRANT-HD sur le Branaplam, suite à l'apparition d'effets secondaires chez certains participants. Lire la lettre complète de Novartis Même si cette nouvelle [...]
uniQure a annoncé qu'elle reprenait le recrutement des patients à la dose la plus élevée de l'essai AMT-130.

Message d'uniQure à la communauté de la maladie de Huntington Chers membres de la communauté de la maladie de Huntington, Ce matin, uniQure a publié un communiqué de presse comprenant une mise à jour de notre essai clinique deAMT-130 [...]
Wave Life Sciences annonce une mise à jour positive de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec des résultats initiaux indiquant l'engagement de cibles sélectivement alléliques avec WVE-003 dans la maladie de Huntington.

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Les doses uniques de WVE-003 semblent généralement sûres et bien tolérées La protéine de huntingtine mutante (mHTT) du LCR a été réduite après l'administration de doses uniques de 30 [...]