LoQus23 Therapeutics annonce un financement de 35 millions de livres sterling pour faire progresser un nouveau médicament visant à inhiber l'expansion somatique dans la maladie de Huntington.

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces Lire la suite...

La Pridopidine de Prilenia pour la maladie de Huntington acceptée pour l'examen de l'autorisation de mise sur le marché européen

Prilenia, une société de biotechnologie en phase clinique dont la mission urgente est de développer de nouvelles thérapies pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour les produits suivants Lire la suite...

L'IROS, Prilenia et l'Association internationale de la maladie de Huntington collaborent à la réalisation du tout premier essai clinique sur la maladie de Huntington (MH) dans la région MENA

Abu Dhabi, EAU ; 19 juin 2024 : IROS, un organisme de recherche sous contrat basé à Abu Dhabi (faisant partie du groupe M42), s'est associé à Prilenia Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique, et à l'International Huntington's Disease Association (IHA) pour planifier le tout premier essai clinique... Lire la suite...

uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois", a déclaré Walid Abi-Saab, M.D., directeur médical d'uniQure. "Nous pensons que Lire la suite...

Wave Life Sciences annonce des résultats positifs de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec la première démonstration clinique de l'abaissement sélectif de l'allèle de la huntingtine mutante dans la maladie de Huntington.

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 réduit sélectivement la protéine de huntingtine mutante toxique (mHTT) et préserve la protéine de huntingtine saine de type sauvage (wtHTT) chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. Lire la suite...

PTC a annoncé aujourd'hui des résultats prometteurs à 12 mois de son étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 par voie orale.  

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où le taux de mHTT a diminué de 21% et 43% respectivement, pour les doses de 5 mg et 10 mg. Lire la suite...

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