uniQure a annoncé qu'elle reprenait le recrutement des patients à la dose la plus élevée de l'essai AMT-130.

Message d'uniQure à la communauté de la maladie de Huntington Chers membres de la communauté de la maladie de Huntington, Ce matin, uniQure a publié un communiqué de presse comprenant une mise à jour sur notre essai clinique de l'AMT-130 (nom du médicament à l'étude) pour la maladie de Huntington (MH). Lire la suite...

Wave Life Sciences annonce une mise à jour positive de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec des résultats initiaux indiquant l'engagement de cibles sélectivement alléliques avec WVE-003 dans la maladie de Huntington.

20 septembre 2022 à 7:30 EDT Version PDF Les doses uniques de WVE-003 semblent généralement sûres et bien tolérées La protéine huntingtine mutante (mHTT) du LCR a été réduite après l'administration de doses uniques de 30 ou 60 mg ; la réduction moyenne de la mHTT dans les deux cohortes était de Lire la suite...

uniQure annonce une mise à jour sur la cohorte à faible dose de l'essai clinique de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington.

~ Le traitement est généralement bien toléré et il n'y a pas de problèmes de sécurité significatifs liés à l'AMT-130 chez les patients traités jusqu'à un an de suivi ~ ~ Une réduction moyenne de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observée dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) à 12 mois Lire la suite...

Annexon Biosciences met à jour les résultats des essais

ANNEXON BIOSCIENCES ANNONCE LES RÉSULTATS DE LA PHASE 2 DE L'ESSAI CLINIQUE DÉMONTRANT L'INHIBITION DU COMPLÉMENT CLINIQUE EN PHASE AVANTAGE CLINIQUE DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON Le 7 juin, Annexon, qui est une société biopharmaceutique en phase clinique développant une nouvelle classe de médicaments pour les patients atteints de la maladie de HUNTINGTON classique, a annoncé qu'elle était en train de mettre au point un nouveau médicament. Lire la suite...

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