PTC Therapeutics communique des résultats intermédiaires positifs de l'essai clinique PIVOT-HD chez des patients atteints de la maladie de Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Diminution dose-dépendante des taux sanguins de protéine Huntingtin (HTT) à 12 semaines -- Profil de tolérance favorable sans effets indésirables graves liés au traitement ni pics de NfL - - Conférence téléphonique et webcast le 21 juin à 8h00 EDT - SUD Lire la suite...

uniQure annonce une mise à jour de l'essai clinique américain de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington

~ AMT-130 continue d'être généralement bien toléré dans les deux cohortes de doses ~ ~ Les patients traités avec AMT-130 montrent une fonction préservée par rapport à la ligne de base et des avantages cliniques par rapport à l'histoire naturelle de la maladie ~ ~ La chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le système nerveux central et dans le système nerveux central est un facteur de risque important pour les patients. Lire la suite...

PRILENIA ANNONCE LES RESULTATS DE L'ETUDE PROOF-HD : DES RÉSULTATS PROMETTEURS, MAIS MITIGÉS !

Aujourd'hui, 25 avril, Prilenia a annoncé les résultats de l'essai clinique PROOF-HD pour la maladie de Huntington. Certains participants ont tiré des bénéfices significatifs du médicament Pridopidine, tandis que d'autres n'en ont tiré aucun. Ces résultats sont prometteurs car, pour la première fois, nous disposons d'une base de données sur le traitement de la maladie de Huntington. Lire la suite...

Prilenia obtient la dernière visite d'un patient dans l'étude clinique de phase 3 PROOF-HD pour la maladie de Huntington

PROOF-HD est la seule étude de stade avancé dans la maladie de Huntington ciblant la progression clinique ; les résultats de base sont attendus au début du deuxième trimestre 2023 NAARDEN, Pays-Bas et WALTHAM, Mass. 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., une société de biotechnologie de stade clinique axée sur la mission urgente de Lire la suite...

L'Organisation MENA pour les maladies rares et l'Association internationale de Huntington unissent leurs forces dans le cadre d'une collaboration unique !

L'Organisation MENA pour les maladies rares et l'Association internationale Huntington ont signé un protocole d'accord lors de la réunion annuelle 2023 de l'Organisation MENA pour les maladies rares, qui s'est tenue du 3 au 5 mars à Dubaï. "L'Association internationale de la maladie de Huntington se réjouit à l'idée de collaborer avec l'Organisation MENA pour les maladies rares. Lire la suite...

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