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Congrès de la région MENA sur les maladies rares

Congrès de l'HDYO

La FDA accorde la désignation Fast Track au programme PTC518 sur la maladie de Huntington

PTC518 is an oral medication that reduces the production of the mutated Huntingtin protein that causes disease progression.   Programs with Fast Track designation can benefit from early interactions with the FDA, and may be […]

La Pridopidine de Prilenia pour la maladie de Huntington acceptée pour l'examen de l'autorisation de mise sur le marché européen

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

Chronique d'une quête incessante : La création d'une fondation

I belong to the third generation of a family affected by Huntington’s Disease, but it wasn’t until 2024, thanks to the tireless efforts of my second father, F. Cook, that […]

L'IROS, Prilenia et l'Association internationale de la maladie de Huntington collaborent à la réalisation du tout premier essai clinique sur la maladie de Huntington (MH) dans la région MENA

Abu Dhabi, EAU ; 19 juin 2024 : IROS, un organisme de recherche sous contrat basé à Abu Dhabi (faisant partie du groupe M42), s'est associé à Prilenia Therapeutics, une société de biotechnologie au stade clinique, et à l'International [...]

uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois," [...]

Wave Life Sciences annonce des résultats positifs de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec la première démonstration clinique de l'abaissement sélectif de l'allèle de la huntingtine mutante dans la maladie de Huntington.

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

PTC a annoncé aujourd'hui des résultats prometteurs à 12 mois de son étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 par voie orale.  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]

L'étude de phase 2 de Sage Therapeutics renforce l'impact cognitif de la maladie de Huntington

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]