uniQure a annoncé qu'elle reprenait le recrutement des patients à la dose la plus élevée de l'essai AMT-130.

Message d'uniQure à la communauté de la maladie de Huntington Chers membres de la communauté de la maladie de Huntington, Ce matin, uniQure a publié un communiqué de presse comprenant une mise à jour sur notre essai clinique de l'AMT-130 (nom du médicament à l'étude) pour la maladie de Huntington (MH). Lire la suite...

Wave Life Sciences annonce une mise à jour positive de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec des résultats initiaux indiquant l'engagement de cibles sélectivement alléliques avec WVE-003 dans la maladie de Huntington.

20 septembre 2022 à 7:30 EDT Version PDF Les doses uniques de WVE-003 semblent généralement sûres et bien tolérées La protéine huntingtine mutante (mHTT) du LCR a été réduite après l'administration de doses uniques de 30 ou 60 mg ; la réduction moyenne de la mHTT dans les deux cohortes était de Lire la suite...

uniQure annonce une mise à jour sur la cohorte à faible dose de l'essai clinique de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington.

~ Le traitement est généralement bien toléré et il n'y a pas de problèmes de sécurité significatifs liés à l'AMT-130 chez les patients traités jusqu'à un an de suivi ~ ~ Une réduction moyenne de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observée dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) à 12 mois Lire la suite...

Annexon Biosciences met à jour les résultats des essais

ANNEXON BIOSCIENCES ANNONCE LES RÉSULTATS DE LA PHASE 2 DE L'ESSAI CLINIQUE DÉMONTRANT L'INHIBITION DU COMPLÉMENT CLINIQUE EN PHASE AVANTAGE CLINIQUE DANS LA MALADIE DE HUNTINGTON Le 7 juin, Annexon, qui est une société biopharmaceutique en phase clinique développant une nouvelle classe de médicaments pour les patients atteints de la maladie de HUNTINGTON classique, a annoncé qu'elle était en train de mettre au point un nouveau médicament. Lire la suite...

Webinar - Explorer pour Huntington : L'aventure de Dimitri Poffé en Amérique latine

Pour terminer le mois de mai de la manière la plus inspirante et la plus encourageante possible, l'Association internationale de la Huntington et l'Association européenne de la Huntington ont organisé un webinaire avec Dimitri Poffé, un défenseur de la maladie de Huntington qui fait bouger la communauté tout en voyageant en Amérique du Sud. Lire la suite...

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