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uniQure annonce une mise à jour sur la cohorte à faible dose de l'essai clinique de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington.
~ Le traitement est généralement bien toléré et il n'y a pas de problèmes de sécurité significatifs liés à l'AMT-130 chez les patients traités jusqu'à un an de suivi ~ ~ Une réduction moyenne de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observée dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) à 12 mois Lire la suite...