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LoQus23 Therapeutics annonce un financement de 35 millions de livres sterling pour faire progresser un nouveau médicament visant à inhiber l'expansion somatique dans la maladie de Huntington.

Cambridge, Royaume-Uni, 2 octobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd (" LoQus23 "), une société de biotechnologie privée qui étudie des médicaments à petites molécules susceptibles de stopper l'instabilité de l'ADN et de ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique [...]

Congrès de la région MENA sur les maladies rares

Congrès de l'HDYO

La FDA accorde la désignation Fast Track au programme PTC518 sur la maladie de Huntington

Le PTC518 est un médicament oral qui réduit la production de la protéine Huntingtin mutée qui provoque la progression de la maladie. Les programmes bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent bénéficier d'interactions précoces avec la FDA, et peuvent être [...]

La Pridopidine de Prilenia pour la maladie de Huntington acceptée pour l'examen de l'autorisation de mise sur le marché européen

Prilenia, une société de biotechnologie au stade clinique dont la mission urgente est de développer de nouveaux traitements pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande de mise sur le marché européen [...]

Chronique d'une quête incessante : La création d'une fondation

J'appartiens à la troisième génération d'une famille touchée par la maladie de Huntington, mais ce n'est qu'en 2024, grâce aux efforts inlassables de mon second père, F. Cook, que [...]

L'IROS, Prilenia et l'Association internationale de la maladie de Huntington collaborent à la réalisation du tout premier essai clinique sur la maladie de Huntington (MH) dans la région MENA

Abu Dhabi, EAU ; 19 juin 2024 : IROS, un organisme de recherche sous contrat basé à Abu Dhabi (faisant partie du groupe M42), s'est associé à Prilenia Therapeutics, une société de biotechnologie au stade clinique, et à l'International [...]

uniQure annonce des données intermédiaires positives démontrant un ralentissement de la progression de la maladie dans les essais de phase I/II de l'AMT-130 pour la MH

"Nous sommes très satisfaits de ces nouvelles données qui démontrent un ralentissement statistiquement significatif et dose-dépendant de la progression de la maladie de Huntington et une diminution de la NfL dans le LCR à 24 mois," [...]

Wave Life Sciences annonce des résultats positifs de l'essai de phase 1b/2a SELECT-HD avec la première démonstration clinique de l'abaissement sélectif de l'allèle de la huntingtine mutante dans la maladie de Huntington.

Aujourd'hui, Wave Life Sciences a annoncé les résultats positifs de SELECT-HD, notre essai de phase 1b/2a contrôlé par placebo évaluant le traitement expérimental WVE-003. Ces résultats démontrent que WVE-003 abaisse sélectivement les taux toxiques de huntingtine mutante (mHTT) [...]

PTC a annoncé aujourd'hui des résultats prometteurs à 12 mois de son étude de phase 2 PIVOT-HD sur le PTC518 par voie orale.  

Au mois 12, le taux de Huntingtine mutante (mHTT) dans le sang a diminué de 22% et de 43% respectivement pour les doses de 5 mg et de 10 mg. Un résultat similaire a été observé dans le liquide céphalo-rachidien, où [...]