Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Une étudiante de Toronto écrit un livre pour que les autres traitent son grand-père avec gentillesse 11 décembre 2024 - Toronto, Ontario, Canada La plupart des gens n'ont jamais entendu parler de la maladie de Huntington. Cette méconnaissance signifie que les personnes atteintes de cette maladie rare sont souvent mal comprises et maltraitées, en particulier dans le système médical. Bloopy l'extraterrestre
Hier, uniQure a publié un communiqué de presse annonçant l'alignement avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur les éléments clés d'une voie d'approbation accélérée pour le programme AMT-130 d'uniQure dans la maladie de Huntington. Les principaux éléments à retenir sont les suivants : - La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est d'accord avec le fait que les données provenant des essais en cours sur l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington sont suffisantes.
Dimitri Poffé est un membre déjà connu de la communauté des personnes atteintes de la maladie de Huntington. Après avoir été testé positif à la maladie de Huntington, Dimitri a entrepris un voyage à vélo à travers l'Amérique du Sud. Dans le cadre de ce projet, intitulé Explore for Huntington, Dimitri a rendu visite à plusieurs associations et familles de personnes atteintes de la maladie de Huntington, afin de sensibiliser le public à cette maladie. "The Present est réalisé par
2 décembre 2024 - PTC recevra $1,0B en espèces à la clôture -- PTC est éligible pour recevoir jusqu'à $1,9B en étapes de développement, de réglementation et de vente -- PTC partagera les bénéfices aux Etats-Unis et les redevances à deux chiffres sur les ventes nettes hors Etats-Unis -- Novartis assumera les responsabilités mondiales de développement, de fabrication et de commercialisation après l'achèvement de la partie contrôlée par placebo de l'essai clinique de Phase III.
L'étude DIMENSION de phase 2 n'a pas atteint son objectif principal Le dalzanemdor a été généralement bien toléré ; aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé Sur la base de ces données, la société ne prévoit pas de poursuivre le développement du dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SAGE) a annoncé aujourd'hui les principaux résultats de l'étude DIMENSION de phase 2 de l'étude DIMENSION.
COMMUNIQUÉ DE PRESSE - 25 octobre 2024, Moscou, Idaho, États-UnisNous avons le plaisir d'annoncer le lancement d'un nouveau livre sur la maladie de Huntington (MH) intitulé Livable Lives : Conversations with the Huntington's Disease Community, par Christy Dearien, avec une préface de Jimmy Pollard. Dans Livable Lives, Christy partage les expériences de sa propre famille avec la maladie de Huntington.
Cambridge, Royaume-Uni, 2 octobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd (" LoQus23 "), une société privée de biotechnologie qui étudie des médicaments à base de petites molécules susceptibles d'arrêter l'instabilité de l'ADN et de ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique de type 1 et d'autres maladies similaires à expansion de répétitions triples, annonce aujourd'hui la clôture réussie de sa série de 35 millions de livres sterling (c.$43 millions), qui s'est déroulée à la fin de l'année dernière.
Le PTC518 est un médicament oral qui réduit la production de la protéine Huntingtin mutée qui provoque la progression de la maladie. Les programmes bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent bénéficier d'interactions précoces avec la FDA et peuvent être éligibles à un examen prioritaire et à une approbation accélérée. Cette annonce fait suite à la publication des données intermédiaires à 12 mois de l'étude de phase 2 de PTC, qui ont permis d'obtenir des résultats positifs.
Prilenia, une société de biotechnologie en phase clinique dont la mission urgente est de développer de nouvelles thérapies pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la pridopidine en tant que traitement de la maladie de Huntington (MH). Une demande d'AMM
Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the
Une étudiante de Toronto écrit un livre pour que les autres traitent son grand-père avec gentillesse 11 décembre 2024 - Toronto, Ontario, Canada La plupart des gens n'ont jamais entendu parler de la maladie de Huntington. Cette méconnaissance signifie que les personnes atteintes de cette maladie rare sont souvent mal comprises et maltraitées, en particulier dans le système médical. Bloopy l'extraterrestre
Hier, uniQure a publié un communiqué de presse annonçant l'alignement avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur les éléments clés d'une voie d'approbation accélérée pour le programme AMT-130 d'uniQure dans la maladie de Huntington. Les principaux éléments à retenir sont les suivants : - La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est d'accord avec le fait que les données provenant des essais en cours sur l'AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington sont suffisantes.
Dimitri Poffé est un membre déjà connu de la communauté des personnes atteintes de la maladie de Huntington. Après avoir été testé positif à la maladie de Huntington, Dimitri a entrepris un voyage à vélo à travers l'Amérique du Sud. Dans le cadre de ce projet, intitulé Explore for Huntington, Dimitri a rendu visite à plusieurs associations et familles de personnes atteintes de la maladie de Huntington, afin de sensibiliser le public à cette maladie. "The Present est réalisé par
2 décembre 2024 - PTC recevra $1,0B en espèces à la clôture -- PTC est éligible pour recevoir jusqu'à $1,9B en étapes de développement, de réglementation et de vente -- PTC partagera les bénéfices aux Etats-Unis et les redevances à deux chiffres sur les ventes nettes hors Etats-Unis -- Novartis assumera les responsabilités mondiales de développement, de fabrication et de commercialisation après l'achèvement de la partie contrôlée par placebo de l'essai clinique de Phase III.
L'étude DIMENSION de phase 2 n'a pas atteint son objectif principal Le dalzanemdor a été généralement bien toléré ; aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé Sur la base de ces données, la société ne prévoit pas de poursuivre le développement du dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq : SAGE) a annoncé aujourd'hui les principaux résultats de l'étude DIMENSION de phase 2 de l'étude DIMENSION.
COMMUNIQUÉ DE PRESSE - 25 octobre 2024, Moscou, Idaho, États-UnisNous avons le plaisir d'annoncer le lancement d'un nouveau livre sur la maladie de Huntington (MH) intitulé Livable Lives : Conversations with the Huntington's Disease Community, par Christy Dearien, avec une préface de Jimmy Pollard. Dans Livable Lives, Christy partage les expériences de sa propre famille avec la maladie de Huntington.
Cambridge, Royaume-Uni, 2 octobre 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd (" LoQus23 "), une société privée de biotechnologie qui étudie des médicaments à base de petites molécules susceptibles d'arrêter l'instabilité de l'ADN et de ralentir la neurodégénérescence dans la maladie de Huntington, la dystrophie myotonique de type 1 et d'autres maladies similaires à expansion de répétitions triples, annonce aujourd'hui la clôture réussie de sa série de 35 millions de livres sterling (c.$43 millions), qui s'est déroulée à la fin de l'année dernière.
Le PTC518 est un médicament oral qui réduit la production de la protéine Huntingtin mutée qui provoque la progression de la maladie. Les programmes bénéficiant de la désignation Fast Track peuvent bénéficier d'interactions précoces avec la FDA et peuvent être éligibles à un examen prioritaire et à une approbation accélérée. Cette annonce fait suite à la publication des données intermédiaires à 12 mois de l'étude de phase 2 de PTC, qui ont permis d'obtenir des résultats positifs.
Prilenia, une société de biotechnologie en phase clinique dont la mission urgente est de développer de nouvelles thérapies pour ralentir la progression des maladies neurodégénératives et des troubles du développement neurologique, a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la pridopidine en tant que traitement de la maladie de Huntington (MH). Une demande d'AMM
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