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Recherche

L'avenir n'a jamais été aussi prometteur

C'est une période particulièrement passionnante pour la recherche sur la maladie de Huntington. D'innombrables médecins et scientifiques du monde entier participent activement à des projets de recherche et à des essais cliniques dans le domaine de la neurologie en général et de la maladie de Huntington en particulier.

Retrouvez les dernières actualités de la recherche dans les sources suivantes :

Essais cliniques

DIMENSION

Statut : Actif et en cours de recrutement

Buts et objectifs : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'effet du SAGE-718 sur les performances et le fonctionnement cognitifs chez les participants atteints de la maladie d'Alzheimer.

Localisation : États-Unis d'Amérique, Australie, Canada et Royaume-Uni

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KINECT-HD2

Statut : Inscription clôturée

Buts et objectifs : KINECT-HD2 est une étude ouverte de reconduction de l'administration de valbénazine pour le traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington.

Localisation : États-Unis d'Amérique et Canada

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Essai clinique de phase I/II de l'AMT-130

Statut : Recrutement

Buts et objectifs : Il s'agit de la première étude testant l'AMT-130 chez l'homme. L'objectif principal est de trouver une dose sûre d'AMT-130 chez les adultes qui ont été testés positifs pour le gène de la maladie de Huntington et qui sont atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce. L'étude examinera également la façon dont l'organisme traite l'AMT-130 et explorera la façon dont il pourrait influencer l'évolution de la maladie.

Localisation : Allemagne, Pologne et Royaume-Uni

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GENERATION HD2

Statut : Recrutement

Buts et objectifs : Cette étude évaluera la sécurité, les biomarqueurs et l'efficacité du tominersen par rapport au placebo chez les participants présentant des signes avant-coureurs et des signes précoces La maladie de Huntington

Localisation : Argentine, Australie, Autriche, Allemagne, Canada, Danemark, Espagne, France, Italie, Nouvelle-Zélande, Pologne, Portugal, Royaume-Uni et Suisse, États-Unis d'Amérique

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SOM3355 pour la maladie de Huntington

Statut : Terminé

Buts et objectifs : Le SOM3355 a terminé avec succès les essais de phase 2a sur la maladie de Huntington et a montré un profil d'innocuité favorable, sans effets secondaires neurologiques ou neuropsychiatriques. Le programme d'essais de phase 2b sur la détermination de la gamme de doses a reçu des conseils à l'issue des discussions préalables à la demande d'autorisation de mise sur le marché avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et des avis scientifiques de l'Agence européenne des médicaments (EMA). 

Localisation : France, Allemagne, Italie, Pologne, Espagne, Suisse, Royaume-Uni

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PIVOT-HD

Statut : Actif

Buts et objectifs : L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et les effets pharmacodynamiques de PTC518 par rapport au placebo chez les participants atteints de la maladie de Huntington.

Localisation : Australie, Autriche, Canada, France, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Nouvelle-Zélande, Espagne, Royaume-Uni

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SELECT-HD

Statut : Terminé

Buts et objectifs : L'essai SELECT-HD était un essai clinique mondial, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase 1b/2a, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité de doses intrathécales uniques et multiples de WVE-003 chez des personnes ayant un diagnostic confirmé de MH, qui en sont aux premiers stades de la maladie et qui sont porteuses du SNP3 en association avec leur expansion de cytosine-adénine-guanine (CAG). Les objectifs supplémentaires comprennent l'évaluation de la pharmacocinétique et des paramètres pharmacodynamiques et cliniques exploratoires. 

Localisation : Australie, Canada, Danemark, France, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Pologne, Espagne, Royaume-Uni

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PROOF-HD

Statut : Terminé - en attente de l'approbation de la pridopidine

Buts et objectifs : PROOF-HD est une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui évalue l'efficacité et la sécurité de la pridopidine chez les patients atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce.

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Mises à jour de la recherche
Nouvelles

ADORE-DH - Thérapie potentielle à base de cellules souches

ADORE-DH était un essai de phase II d'une thérapie potentielle à base de cellules souches pour la maladie de Huntington. Sponsorisée par AZIDUS Brasil (une organisation de recherche clinique à service complet), cette étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, a permis d'identifier les cellules souches les plus prometteuses pour le traitement de la maladie de Huntington.

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14 octobre 2025

Mises à jour sur les essais cliniques en cours EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg