Az uniQure bejelentette, hogy folytatják a betegfelvételt a magasabb dózisú AMT-130 vizsgálatba

A uniQure üzenete a Huntington-kór közösségének

Kedves Huntington-kóros közösségi tagok!

Ma reggel az uniQure sajtóközleményt adott ki, amely frissített adatokat tartalmazott a klinikai vizsgálatunkról a
AMT-130 (a vizsgált gyógyszer neve) a Huntington-kór (HD) kezelésére.) Rövid szünet után
tavaly augusztusban jelentette be a betegek nagyobb dózisú beiskolázását az európai fázisú
I/II. klinikai vizsgálatát az AMT-130-mal, a vizsgálat adatbiztonsági felügyelő bizottsága (DSMB)
azt javasolta, hogy a betegfelvételt ezzel a magasabb dózissal folytassák. Ez azt jelenti, hogy a
HD-szakértő orvosokból álló független csoport megvizsgálta a rendelkezésükre álló összes információt.
és úgy ítélte meg, hogy az AMT-130 előny-kockázat viszonyát érdemes folytatni.

A klinikai program európai és amerikai részének célja a biztonságosság és a biztonságosság értékelése.
az AMT-130 tolerálhatóságát, amellett, hogy segít meghatározni az optimális dózist (mennyi a
gyógyszerre van szükség) a késői stádiumú klinikai vizsgálatba való továbblépéshez. A vizsgálat korai vizsgálatként is szolgál majd.
az AMT-130 huntingtin fehérje csökkentésére való képességének és az ezzel kapcsolatos esetleges hatásainak értékelése.
a betegségre.

Az elmúlt nyáron az uniQure-t néhány váratlan súlyos reakcióról értesítették, röviddel azután, hogy
az AMT-130 beadása a vizsgálatban a magasabb dózisú csoportban. Ekkor a DSMB ülésezett
és úgy döntöttek, hogy a nagyobb dózisú csoportba való felvétel szüneteltetése mellett döntenek, hogy megvizsgálják a biztonsági eseményeket és a
meghatározni az esetleges enyhítő lépéseket. Az alapos vizsgálatot követően a DSMB feloldja a szünetet, mivel
fentebb megjegyeztük. További részletek az uniQure ma reggel kiadott sajtóközleményében olvashatók. A közlemény
Fontos megjegyezni, hogy a három betegnél bekövetkezett váratlan biztonsági események mindegyike teljesen megszűnt.

Szeretnénk kifejezni legmélyebb hálánkat a betegeknek, családoknak és klinikai helyszíneknek, amelyek
csatlakozott hozzánk az AMT-130-at mint a HD lehetséges kezelését vizsgáló utazásunkon. Az önök nélkül
részvétele nélkül nem lenne lehetséges az átalakító terápiák nyújtására irányuló küldetésünk. Mi azt várjuk, hogy
örömmel folytatjuk a munkát a HD közösséggel, és továbbra is tájékoztatni fogjuk a frissített információkról.
az AMT-130 klinikai program.

Tisztelettel,

Daniel Leonard
A globális betegérdekképviselet vezető igazgatója, uniQure

A dokumentum megtekintése itt.