A Prilenia elérte az utolsó beteg utolsó látogatását a Huntington-kórra vonatkozó 3. fázisú PROOF-HD klinikai vizsgálatban

A PROOF-HD a Huntington-kór egyetlen késői stádiumban lévő, a klinikai progressziót célzó vizsgálata; a legfontosabb eredmények 2023 második negyedévének elején várhatóak.

NAARDEN, Hollandia és WALTHAM, Massachusetts, 2023. március 28. - Prilenia Therapeutics B.V., egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progressziójának lassítására szolgáló új terápiák kifejlesztésére összpontosít, ma bejelentette, hogy a PROOF-HD, a Huntington-kór (HD) globális, 3. fázisú vizsgálatának utolsó résztvevője befejezte a vak kezelési időszak utolsó tervezett látogatását, ami a fő vizsgálat befejezését jelenti. Csaknem az összes jogosult beteg (98 százalék) úgy döntött, hogy folytatja a PROOF-HD folyamatban lévő, nyitott kiterjesztett vizsgálatát. A PROOF-HD vizsgálat legfontosabb eredményei 2023 második negyedévének elején várhatóak.

A PROOF-HD tanulmányt a PROOF-HD Huntington Tanulmányi Csoport (HSG), a világ egyik vezető klinikai kutatóintézete a HD és a Prilenia értékes munkatársa.

"Sürgősen szükség van olyan kezelésekre, amelyek megváltoztathatják a HD lefolyását, és reményt adhatnak a betegség által érintett egyéneknek és családoknak" - mondta Dr. Michael R. Hayden, a Prilenia vezérigazgatója és alapítója. "Csapatunk szorgalmasan dolgozik azon, hogy a lehető leggyorsabban eljuttassuk a közösséghez a legfontosabb eredményeket. Köszönjük a Huntington Study Groupnak és partnereiknek, a vizsgálatot végző kutatóknak, és ami a legfontosabb, a vizsgálatban résztvevőknek és családjaiknak, hogy hozzájárultak ehhez a fontos kutatáshoz"." 

A PROOF-HD egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat, amely a pridopidin (45 mg naponta kétszer 65-78 héten keresztül), egy orális, nagy szelektivitású és hatásos, vizsgált sigma-1 receptor (S1R) agonista biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja HD-ben szenvedő egyénekben. A vizsgálat célja annak értékelése, hogy a pridopidin képes-e megőrizni a HD-vel élő egyének funkcionális képességét, elsődleges végpontja pedig az Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) pontszámának változása a kiindulási értékhez képest 65 hét után. A vizsgálatba 499 személyt vontak be, és azt az Egyesült Államokban, Kanadában, Ausztriában, Csehországban, Franciaországban, Németországban, Olaszországban, Hollandiában, Lengyelországban, Spanyolországban, az Egyesült Királyságban és az Egyesült Államokban végezték. A vizsgálatot a tervezett időben és a tervezettnek megfelelően fejezték be.

A Pridopidinről

A pridopidin (napi kétszer 45 mg) egy orális, nagy szelektivitású és hatásos S1R-agonista, amely az eddigi klinikai vizsgálatokban a placebóhoz hasonló biztonságossági és tolerálhatósági profilt mutatott. Az S1R fehérje nagymértékben expresszálódik az agyban és a gerincvelőben, ahol számos kulcsfontosságú folyamatot szabályoz, amelyek általában károsodnak a különböző neurodegeneratív betegségekben. Az S1R pridopidin általi aktiválása számos sejtes útvonalat stimulál, beleértve az autofágiát, az axonális transzportot, a mitokondriális energiatermelést és a kalcium homeosztázist, amelyek alapvető fontosságúak a neuronális működés és túlélés szempontjából, és neuroprotektív hatásokhoz vezethetnek.

A Prilenia az Egyesült Államokban és az EU-ban a pridopidinre a HD és az ALS kezelésére szolgáló ritka betegségek gyógyszereinek minősítésével rendelkezik. Ezen túlmenően a pridopidin az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) által a HD kezelésére gyorsított eljárásúvá minősített gyógyszert kapott.

A Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Az 1993-ban Rochesterben, New Yorkban alapított Huntington Study Group (HSG) egy nonprofit szervezet, amely a világ első és legnagyobb, több mint 800 Huntington-kóros szakértőből álló együttműködő hálózatából áll, világszerte több mint 130, a HSG által hitelesített kutatóhelyen. A HSG Clinical Research, Inc. a HSG százszázalékos tulajdonú leányvállalata, egy teljes körű szolgáltatást nyújtó klinikai kutatószervezet, amely a HD-vizsgálatok lefolytatására specializálódott. A HSG oktatási szolgáltatásokat is kínál egészségügyi szakemberek és egészségügyi szolgáltatók számára a HD-betegek kezelésével kapcsolatban. További információért látogasson el a www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kapcsolat
Kristina Coppola
Vállalati kommunikációs vezető
info@prilenia.com