A Prilenia ma, április 25-én jelentette be az eredményeket a PROOF-HD klinikai vizsgálat a Huntington-kór kezelésére. A résztvevők egy része jelentős előnyöket mutatott a Pridopidin gyógyszerből, míg mások egyáltalán nem részesültek előnyben. 

Ez azért ígéretes, mert most először van olyan gyógyszerünk, amely hatással van a betegség progressziójára, a kognitív és motoros tünetekre. - Ez csodálatos előrelépés - mondta Astri Arnesen, az EHA elnöke. -Mindazonáltal az a tény, hogy nem minden résztvevő, aki a kezelést kapta, tapasztalta a pozitív hatást, szintén kiábrándító.

Melyek a Prilenia tanulmány eredményeinek legfontosabb üzenetei?

"Jó irányba haladunk" - mondja a The Nemzetközi Huntington Szövetség, Svein Olaf Olsen. A Prilenia vizsgálat eredményei azt sugallják, hogy terápiás megközelítésük biztonságos, és hogy előnyökkel jár a fontos klinikai mérésekben, például a HD motoros és kognitív tüneteiben.

Mindazonáltal fontos megjegyezni, hogy a tanulmány kimutatta, hogy nem éri el a Pridopidin kívánt javulást/hatást a HD tüneteire, ha más gyógyszerekkel, például neuroleptikumokkal keveri. "De azt is észre kell venni, hogy a Pridopidin nem olyan gyógyszer, amelyet arra terveztek, hogy a Huntington-kór által okozott összes következményt megcélozza" - mondja Svein Olaf Olsen.

Ezen túlmenően a Prilenia vizsgálat nem érte el elsődleges végpontját, amely a funkcionális kapacitás javulása volt az Egyesített Huntington-kór értékelő skála - Teljes funkcionális kapacitás mérése szerint, és nem érte el a kulcsfontosságú másodlagos végpontot sem, amely az Összetett Egyesített Huntington-kór értékelő skála javulása volt. A vállalat szerint az e végpontokra gyakorolt szignifikáns hatás hiánya összefüggésben lehet a vizsgálatban résztvevők által szedett egyéb gyógyszerekkel.

A Prilenia április 25-i sajtóközleményében tájékoztat:

  • A PROOF-HD előre specifikált elemzései, kizárva a neuroleptikumokat és korea elleni gyógyszereket szedő betegeket, klinikailag jelentős és névlegesen szignifikáns előnyöket és javulást mutattak a pridopidinnek a kiindulási értékhez képest a betegség progresszióját, valamint a motoros és kognitív kimeneti méréseket illetően a placebóhoz képest.
  • A Q-Motor, a motoros funkció objektív mérőeszköze, a PROOF-HD-ben pridopidinnel kezelt résztvevők esetében különböző időpontokban erőteljes kedvező hatást mutatott.
  • Mind a PROOF-HD, mind a HEALEY ALS Platform vizsgálatban a pridopidin jól tolerálható volt, a kezeléssel kapcsolatos súlyos mellékhatások nélkül.
  • A PROOF-HD elsődleges végpontja (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) és a kulcsfontosságú másodlagos végpont (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) azonban nem érte el a statisztikai szignifikanciát, és a hatást elfedték a kísérő gyógyszerek.
  • A vállalat elkötelezett a pridopidin Huntington-kórban és az amyotrófiás laterálszklerózisban (ALS) való alkalmazásának előmozdítása mellett.

Mit jelent ez a HD közösség számára? Lesz-e gyógyszer a piacon?

"Még túl korai lenne végleges következtetést levonni" - mondta Svein Olaf Olsen. "A HD egy összetett betegség, amelynek számos és hatásos jellemzője van. Az a tény, hogy a Pridopidin nem mutatott javulást minden téren, azt jelenti, hogy a vállalat természetesen nem teljesen elégedett az eredménnyel. De talán egy kicsit magasak voltak az elvárások. Tehát nem kapunk majd olyan gyógyszert, amely az összes HD-tünetet megoldja, vagy képes megállítani a betegséget, de kaphatunk egy olyan gyógyszert, amely segíthet például a betegséggel járó kognitív vagy motoros elváltozások egy részének enyhítésében. És ez jó hír" - mondja Olsen.

"Ez hasonló a rákgyógyítással kapcsolatos kutatáshoz, mivel még mindig nincs olyan tabletta, amely minden típusú rákbetegségen segít. De folyamatban van az új terápiás gyógyszerek kifejlesztése a HD-re. Jó úton haladunk" - teszi hozzá Olsen.

Csalódott? 

"Egyáltalán nem. Valami többre számítottam. Én is, mint minden barátom, a "The final cut!"-ban reménykedtem. "A végső megoldást". Meggyőződésem, hogy egy napon kapsz majd egy tablettát vagy injekciót a HD gyógyítására, de lehet, hogy kezdetben a HD-kezelés inkább különböző gyógyszerek keveréke lesz, és olyan gyógyszereket kapunk, amelyek nem mindenkinek megfelelőek. A Prilenia sajtóközleményének legfontosabb pontja az, hogy van egy gyógyszerünk, amely hasznos lehet. És biztos, hogy a vállalat folytatja a kemény munkát, hogy a gyógyszer piacra kerüljön" - zárta Svein Olaf Olsen.


0 hozzászólás

Vélemény, hozzászólás?

Avatár helyőrző

Az e-mail címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük

hu_HUHungarian