A PTC Therapeutics pozitív időközi adatokat közöl a Huntington-kóros betegeken végzett PIVOT-HD klinikai vizsgálatból

június 21, 2023

PDF verzió

- Da vér Huntingtin (HTT) fehérjeszintjének ose-függő csökkentése 12 héten keresztül –
- Kedvező tolerálhatósági profil, kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos események vagy NfL tüskék – 

- Konferenciahívás és internetes közvetítés június 21.^st 8:00-kor EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., június 21, 2023 /PRNewswire/ - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ma megosztotta a PTC518 Huntington-kóros (HD) betegeknél végzett PIVOT-HD 2. fázisú vizsgálat 12 hetes szakaszának időközi adatait. A vizsgálat a Huntingtin (HTT) fehérje szintjének dózisfüggő csökkenését mutatta ki a perifériás vérsejtekben, elérve a mutáns HTT szintjének átlagos 30% csökkenését a 10 mg-os dózis szintjén. Ezenkívül a PTC518-expozíció az agy-gerincvelői folyadékban (CSF) megegyezett a plazma nem kötött hatóanyagszintjével, vagy magasabb volt annál.

A PTC518-kezelés jól tolerálhatónak bizonyult, a kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatások, perifériás neuropátia vagy dózist korlátozó toxicitás nem fordult elő. Továbbá nem volt a kezeléssel összefüggő, a liquor neurofilamentum könnyűlánc fehérje (NfL) szintjének emelkedése, és a PTC518-kezelés 12 hete után a liquor NfL-szintjének csökkenése volt megfigyelhető.

"Nagyon elégedettek vagyunk a PIVOT-HD időközi elemzésének biztató adataival, amelyek dózisfüggő HTT-csökkentést, kívánt CSF-expozíciót és kedvező tolerálhatósági profilt mutatnak a kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatások vagy CSF NfL-tüskék bizonyítása nélkül" - mondta Dr. Matthew Klein, a PTC Therapeutics, Inc. vezérigazgatója.

A PIVOT-HD egy globális, placebo-kontrollált vizsgálat, amely két részből áll: egy kezdeti 12 hetes placebo-kontrollált szakasz, amely a PTC518 farmakológiájára és farmakodinamikai hatására összpontosít, majd egy 9 hónapos placebo-kontrollált rész következik. A vizsgálat kezdetben két dózisszintet, 5 milligrammot és 10 milligrammot tartalmaz, és lehetőség van egy harmadik, legfeljebb 20 milligrammos dózisszint bevonására is.

Mai konferenciahívás és webcast 
A PTC ma reggel 8:00-kor (EDT) konferenciahívást tart a hír megvitatására. A telefonos hívás eléréséhez kérjük kattintson ide a regisztrációhoz, és megkapja a betárcsázási adatokat. A késések elkerülése érdekében javasoljuk, hogy a résztvevők a konferenciahívás kezdete előtt 15 perccel tárcsázzanak be a hívás megkezdése előtt. A konferenciahívás internetes közvetítése a PTC weboldalának Befektetői részlegén érhető el a következő címen https://ir.ptcbio.com/events-presentations. A hívás visszajátszása körülbelül két órával a hívás befejezése után lesz elérhető, és a hívást követő 30 napig archiválva lesz a vállalat honlapján.

A PTC518-ról
A PTC a Huntington-kór lehetséges kezelését fejleszti a splicing platform technológiáján alapuló technológiánkra alapozva. A PTC518, egy szájon át bevehető kismolekula, csökkenti a mutáns Huntingtin fehérje termelődését, amely az idegsejtek sérüléséhez és halálához vezet, ami a betegség progresszióját eredményezi. A szájon át biológiailag elérhető kismolekula áthatol a vér-agy gáton, szelektív, titrálható és nem effluxálódik - ezek kulcsfontosságú differenciáló tulajdonságok.

A Huntington-kórról
A Huntington-kór (HD) a központi idegrendszer ritka, örökletes, genetikai rendellenessége.¹ Egy hibás gén okozza. Ez a gén egy Huntingtin nevű fehérjét termel, amely részt vesz az agyi idegsejtek (neuronok) működésében. Ha a gén hibás, akkor egy abnormális (vagy mutálódott) Huntingtin fehérjét termel, amely mérgező, és az idegsejtek károsodását és elhalását okozza.² A HD általában a 30-as vagy 40-es éveikben járó embereknél jelentkezik. A tünetek már korábban is jelentkezhetnek, és ezt nevezzük fiatalkori HD-nek.^2,3 Vannak infantilis HD esetei is, amikor a tünetek 10 évesnél fiatalabb gyermekeknél alakulnak ki.² Bár a tünetek egyénenként eltérőek, a betegség elsősorban az agyat érinti, és rendellenes mozgásokat, beszéd-, nyelési és járási nehézségeket, valamint számos egyéb tünetet, köztük viselkedési, kognitív és motoros tüneteket okoz. ^4,5 Bár vannak a betegség egyes tüneteire jóváhagyott terápiák, jelenleg nincs gyógymód a HD-re, és nincsenek olyan engedélyezett gyógyszerek, amelyek késleltetnék a betegség kialakulását vagy lassítanák a betegség előrehaladását.

A PTC Therapeutics, Inc.
A PTC egy globális biofarmáciai vállalat, amely olyan klinikailag differenciált gyógyszerek felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít, amelyek a ritka rendellenességekben szenvedő betegek számára nyújtanak előnyöket. A PTC innovációs képessége az új terápiák azonosítása és a termékek globális forgalmazása terén az az alap, amely az átalakító gyógyszerek robusztus és diverzifikált csővezetékébe történő befektetéseket ösztönzi. A PTC küldetése, hogy hozzáférést biztosítson a legjobb minőségű kezelésekhez olyan betegek számára, akiknek kevés vagy semmilyen kezelési lehetőségük nincs. A PTC stratégiája az, hogy erős tudományos és klinikai szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját felhasználva terápiákat juttasson el a betegekhez. A PTC úgy véli, hogy így maximalizálni tudja az értéket valamennyi érdekeltje számára. Ha többet szeretne megtudni a PTC-ről, kérjük, látogasson el a következő weboldalra www.ptcbio.com és kövessen minket a Facebookon, az Instagramon, a LinkedIn-en és a Twitteren a @PTCBio címen.

További információ:
Befektetők:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Média:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Jövőre vonatkozó nyilatkozat
Ez a sajtóközlemény az 1995. évi The Private Securities Litigation Reform Act értelmében jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. A jelen sajtóközleményben szereplő valamennyi kijelentés - a történelmi tényeket tartalmazó kijelentések kivételével - jövőre vonatkozó kijelentés, beleértve a PTC jövőbeli várakozásaival, terveivel és kilátásaival, a PTC stratégiájával kapcsolatos kijelentéseket, beleértve a klinikai vizsgálatok és tanulmányok várható ütemezését, az adatok rendelkezésre állását, a hatósági beadványokat és válaszokat és egyéb kérdéseket, a jövőbeli működést, a jövőbeli pénzügyi helyzetet, a jövőbeli bevételeket, az előre jelzett költségeket; valamint a vezetőség célkitűzéseit. Egyéb, jövőre vonatkozó kijelentések az "útmutatás", "terv", "előre lát", "hisz", "becsül", "vár", "szándékozik", "lehet", "cél", "lehetséges", "lesz", "lenne", "lehetne", "kellene", "folytatódhat" és hasonló kifejezésekkel azonosíthatók.

A PTC tényleges eredményei, teljesítménye vagy eredményei jelentősen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy feltételezett eredményektől a különböző kockázatok és bizonytalanságok miatt, beleértve a következőket: a PTC által forgalmazott vagy a jövőben forgalmazható PTC termékek vagy termékjelöltek árképzési, fedezeti és visszatérítési tárgyalásainak kimenetele a harmadik fél fizetőkkel; jelentős üzleti hatások, beleértve az iparági, piaci, gazdasági, politikai vagy szabályozási feltételek hatásait; az adó- és egyéb törvények, szabályozások, tarifák és politikák változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek megfelelő betegbázis és kereskedelmi potenciálja; a PTC tudományos megközelítése és általános fejlesztési előrehaladása; a PTC készpénzforrásainak elégséges volta és az a képessége, hogy a jövőben megfelelő finanszírozást szerezzen az előre látható és előre nem látható működési kiadásokra és tőkekiadásokra; valamint a PTC legutóbbi, 10-K formanyomtatványon közzétett éves jelentésének "Kockázati tényezők" című szakaszában, valamint a PTC által a SEC-hez benyújtott egyéb dokumentumokban időről időre benyújtott, e kockázati tényezők bármely frissített változatában tárgyalt tényezők. Javasoljuk, hogy gondosan mérlegelje az összes ilyen tényezőt.

Mint minden fejlesztés alatt álló gyógyszer esetében, az új termékek fejlesztése, hatósági engedélyezése és forgalmazása jelentős kockázatokkal jár. Nincs garancia arra, hogy bármelyik termék megkapja vagy fenntartja a hatósági engedélyt bármely területen, vagy kereskedelmi szempontból sikeresnek bizonyul. 

Az itt szereplő, jövőre vonatkozó kijelentések kizárólag a PTC nézeteit képviselik a jelen sajtóközlemény időpontjában, és a PTC nem vállalja és nem tervezi, hogy frissíti vagy felülvizsgálja az ilyen jövőre vonatkozó kijelentéseket a tényleges eredmények vagy a tervekben, kilátásokban, feltételezésekben, becslésekben vagy előrejelzésekben bekövetkező változások, illetve a jelen sajtóközlemény időpontját követően felmerülő egyéb körülmények tükrözése érdekében, kivéve, ha azt a törvény előírja. 

Hivatkozások:

1. Egészségügyi Világszervezet, 2020. 8A01.10 Huntington-kór. Elérhető a következő címen: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Hozzáférés október 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Eredeti tartalom megtekintése:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

FORRÁS PTC Therapeutics, Inc.