Az áttörés új reményt jelent a HD betegek számára

Az izraeli Weizmann Intézet tudósai közzétették egy állatkísérlet eredményeit, amely óriási ígéretet hordoz magában a Huntington-kór kezelésére. Felfedezték, hogy két kis molekula, az SPI-24 és az SPI-77 hatékonyan képes csökkenteni a mutáns huntingtin kifejeződését az agyban, miközben a normális génexpressziót nem befolyásolja. Ezek a vegyületek áthatolnak a vér-agy gáton, így alkalmasak arra, hogy szájon át vagy bőr alatti injekcióval közvetlenül az agyba juttassák őket. 

Egy egérmodellben az SPI-24 és az SPI-77 beadása a következőkhöz vezetett a motoros és érzelmi funkciók javulása, valamint a betegség előrehaladásának késleltetése.. Fontos, hogy a hosszú távú alkalmazás nem mutatott káros mellékhatásokat vagy globális változásokat a génexpresszióban. 

Az eredmények bejelentésekor Rivka Dikstein professzor, a Weizmann Intézet munkatársa elmondta: "Ezek az eredmények arra utalnak, hogy az SPI-k a mutáns allél szelektivitása, a beviteli módszerek (műtét nélkül) és a költségek tekintetében jobbak, mint más Htt-csökkentő módszerek". Az IHA jelenlévő Svein Olaf Olsen üdvözölte az eredményeket: "Ez valóban nagyszerű hír. Bár még korai, ezek az eredmények rendkívül fontosak, és hatalmas reményt adnak a HD-családoknak".   

Link a sajtóközleményhez: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Link a kutatási cikkhez: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y