Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Ma nagyon boldogok vagyunk a Huntington közösségben. Az Uniqure bejelentése, hogy a vállalat megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"Az AMT-130 vizsgálati génterápia Huntington-kórban történő kijelölése több mint ígéretes" - mondta Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke. Az RMAT "engedély" három kritériumon alapul. A harmadik kritérium az, amit a Huntington-családban észreveszünk, nevezetesen, hogy a vizsgálat eddigi eredményeinek ígéretesnek kell lenniük. Tudjuk, hogy a bejelentés és az FDA döntése 29 emberen alapul, akik részt vettek egy olyan klinikai kísérletben, ahol a betegnek közvetlenül az agyába és arra a területre adtak injekciót, ahol a Huntington "pusztít" a betegség kialakulásának kezdetén. Az évek során sok kudarcot szenvedtünk. 

"Reméljük, hogy az uniQure bejelentése a gyógyszeripar részéről érkező jó visszajelzések kezdete. Valójában megérdemeljük" - mondja Svein.

A bejelentéskor Daniel Leonard, az uniQure globális betegérdekképviseletért felelős vezető igazgatója elmondta: "Alig várjuk, hogy folytathassuk partnerségünket a HD közösséggel, hogy az AMT-130 programot a lehető leghamarabb előremozdíthassuk."

Kattintson ide a teljes sajtóközlemény elolvasásához