A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt tapasztalható az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Emellett a PTC518-kezelés a motoros tünetek progressziójának jelentős lassulását eredményezte a 12. hónapban, a Total Motor Score alapján értékelve (2,0 pont romlás 5 mg esetén és 1,3 pont romlás 10 mg esetén, szemben a placebo 4,9 pont romlásával).
Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke szerint "Ez igazán izgalmas hír! Nagyszerű, hogy ilyen mértékű eredményeket látunk, annál is inkább, mert a PTC518 egy könnyen szájon át adható, kedvező tolerálhatóságú gyógyszer. Gratulálunk és köszönjük a PTC Therapeuticsnak az általuk végzett munkát. Kíváncsian várjuk a 3. fázisú hatékonysági vizsgálatukat. Ez nem történhet meg elég hamar."
0 hozzászólás