A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében.

A kísérlet eredményei
Az elemzésben a WVE-003 három 30 mg-os intrathecális dózisával kezelt résztvevőket hasonlították össze.
8 hetente a placebót kapó résztvevőkkel szemben, és a következőket látták:

• Jelentős, tartós mHTT-csökkentés akár 46%-ig.
• Az egészséges, wtHTT megőrzése.
• A WVE-003 általában biztonságos és jól tolerálható volt.
• Az mHTT csökkenésének statisztikailag szignifikáns korrelációja a caudate veszteség lassulásával, ami
  olyan képalkotó biomarker, amely előrejelzi a klinikai kimeneteleket.
• Bár ez a vizsgálat nem volt powered a klinikai eredmények, lassuló hanyatlás volt
  a Total Motor Score (TMS) esetében megfigyeltek.

Mi történik ezután?
A sikeres SELECT-HD vizsgálat alapján a WVE-003 következő lépéseit a következő találkozókon fogják meghatározni
a szabályozó hatóságokkal, hogy megvitassák a WVE-003 fejlesztési útvonalát, amely magában foglalja a lehetséges
gyorsított jóváhagyás, valamint a SELECT-HD nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálata.

Olvassa el a közösségi levelet

Olvassa el a sajtóközleményt