Az uniQure pozitív időközi adatfrissítést jelentett be, amely a betegség progressziójának lassulását bizonyítja az AMT-130 HD elleni I/II fázisú vizsgálataiban

"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és a liquorban lévő NfL szintjének 24 hónapos csökkenését mutatják" - nyilatkozta a gyógyszer. Dr. Walid Abi-Saab, az uniQure vezető orvosigazgatója. "Úgy véljük, hogy ez az első olyan klinikai vizsgálat, amely a Huntington-kór kezelésére szolgáló bármely vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatban bizonyítékot mutat a potenciális hosszú távú klinikai előnyökre és a neurodegeneráció egyik kulcsfontosságú markerének csökkenésére. Továbbá, mivel az AMT-130 egyszeri beadásáról van szó, egyedülálló helyzetben vagyunk ahhoz, hogy az I/II. fázisú vizsgálatokból tovább gyűjtsük a hosszabb távú betegeredményeket, amelyek alátámasztják a kialakuló terápiás előnyöket. Alig várjuk, hogy még ebben az évben megtarthassuk az FDA-val az első, multidiszciplináris RMAT-találkozót, hogy megvitassuk az AMT-130 gyorsított klinikai fejlesztésének lehetőségét."

Olvassa el a teljes sajtóközleményt itt.