- Egy mérföldkőnek számító kísérlet célja, hogy a régió betegeinek elérhetővé tegye a Huntington-kór (HD) innovatív új kezelését, a pridopidint.
- Ez hozzájárul a HD-vel kapcsolatos tudatosság növeléséhez, és felbecsülhetetlen értékű adatokat szolgáltat a ritka, progresszív és végül halálos kimenetelű neurodegeneratív betegségben szenvedő betegek lehetséges kezeléseiről.
Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek; 2024. június 19.: Az IROS, egy abu-dzabi székhelyű szerződéses kutatási szervezet (az M42 csoport része), partnerségre lépett a Prilenia Therapeutics klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalattal és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesülettel (IHA), hogy megtervezzék a Huntington-kór (HD) első klinikai vizsgálatát az Egyesült Arab Emírségekben és a MENA régióban, a Prilenia vizsgálati gyógyszerével, a pridopidinnel.
Őexcellenciája Mansoor Ibrahim Al Mansouri, az Abu Dhabi Egészségügyi Minisztérium (DoH) elnöke és Dr. Fahed Al Marzooqi, az M42 csoport operatív vezérigazgató-helyettese jelenlétében a megállapodást Islam ElTantawy, az IROS vezérigazgatója, Dr. Michael Hayden, a Prilenia vezérigazgatója és Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke a San Diegó-i BIO Nemzetközi Kongresszuson a DoH standjánál írta alá.
Az Abu Dhabi egészségügyi törekvéseihez igazodva a genetikai ritka betegségek ellátása terén, a három szervezet, amely együttműködik a szóban forgó klinikai vizsgálatban, célja, hogy felhívja a figyelmet a HD-re, és segítsen innovatív kezelésekkel támogatni a betegeket és családjaikat. Ez az erőfeszítés a DoH által támogatott NADER-projekt (Needs Assessment and Therapeutics Development for Rare Diseases) része, amely a ritka betegségek szükségleteinek felmérésére és kezeléseinek fejlesztésére összpontosít.
A HD világszerte 100 000 emberből körülbelül ötöt érint, és rendellenes mozgásokat, pszichiátriai problémákat és súlyos kognitív hanyatlást okoz. A huntingtin gén mutációja okozza, és az agyban lévő idegsejtek degenerációjához vezet. A betegség előrehaladtával az emberek fokozatosan elveszítik a munkahelyük megtartásának, a pénzügyek intézésének és az alapvető napi tevékenységek elvégzésének képességét, beleértve az önellátást és az egyszerű háztartási feladatokat. A HD-t gyakran aluljelentik és tévesen diagnosztizálják, különösen a MENA-régióban, ezért a vizsgálat létfontosságú a tudatosság növelése és a betegek eredményeinek javítása szempontjából.
Dr. Asma Ibrahim Al Mannaei, a DoH kutatási és innovációs központjának ügyvezető igazgatója elmondta: "A globális egészségügyi kihívások kezelése és az innovatív megoldások felgyorsítása iránti elkötelezettségünket tükrözve az Abu Dhabi Egészségügyi Minisztérium büszke arra, hogy tanúja lehet a régió első, Huntington-kórral kapcsolatos klinikai vizsgálatának elindításának. Abu Dhabi továbbra is élen jár az élettudományi kezdeményezésekben a ritka betegségek ismertségének és kezelésének javítását célzó prioritások részeként, ezáltal javítva az emírségben és azon kívül élő betegek egészségügyi ellátásának eredményeit."
Dr. Fahed Al Marzooqi, az M42 operatív vezérigazgató-helyettese elmondta: "Ez az együttműködés reményt ad a Huntington-kórosok közösségének. Az Egyesült Arab Emírségekben és a MENA térségben nagy szükség van a Huntington-kórral kapcsolatos további kutatásokra és adatokra, valamint arra, hogy a klinikai vizsgálatokban megfelelően képviseltessék magukat az érintett populációk. Az M42-nél elkötelezettek vagyunk a speciális ellátás biztosítása és a megfelelő partnerségek kialakítása mellett az egészségügyi ellátás javítása érdekében. A tervezett vizsgálat jelentős lépést jelentene a "rejtett betegség" megvilágítása és a tudatosság növelése felé nemzeti és globális szinten."
Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke elmondta: "Ez az első alkalom, hogy a Huntington-kórral kapcsolatos klinikai vizsgálatot terveznek a régióban; az IROS-szal és a Prilenia-val való együttműködés segíteni fogja a betegség megértését. Sajnos sok HD-s embert rendszeresen tévesen Parkinson-kórral vagy mentális betegséggel diagnosztizálnak, ami mind a betegek, mind a családtagjaik számára jelentős frusztrációhoz és az életminőség romlásához vezet. Azzal, hogy a Huntington-kórra összpontosítunk, fontos lépést teszünk az agyi betegségekkel kapcsolatos tudatosság növelése felé, miközben feltárjuk a progresszió késleltetésének lehetőségeit és a genetikai rendellenességben szenvedők életminőségének javítását. E kísérlet révén elkezdhetjük a reményt valósággá változtatni az agyi betegségben szenvedő betegek számára. Ez az egész Egyesült Arab Emírségek/MENA-régió számára kulcsfontosságú."
Islam ElTantawy, az IROS vezérigazgatója elmondta: "A megfelelő betegek megtalálása és bevonása kritikus fontosságú minden klinikai vizsgálat sikeréhez, de különösen nagy akadályt jelent az olyan ritka betegségek esetében, mint a Huntington-kór. A Prilenia Therapeutics-szal és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesülettel való partnerségünk, ahol ki tudjuk használni a Huntington-kóros közösségen belüli mély kapcsolatait, biztosítani fogja, hogy hatékonyan elérjük és toborozzuk azokat az embereket, akiknek a legnagyobb szükségük van ezekre a kezelésekre.".
"A pridopidin egy szelektív és erős szigma-1-receptor-agonista, amely neuroprotektív tulajdonságokkal rendelkezik. A klinikai vizsgálatokban a betegek és a családok számára fontos független mérések során következetes kezelési előnyöket mutatott. Ezek az intézkedések közé tartozik a mindennapi funkció, a kogníció és a motoros és klinikai progresszió a HD-vel élő embereknél. Reményeink szerint ez az együttműködés segíthet abban, hogy ez az innovatív új kezelés eljusson az Egyesült Arab Emírségekben és a MENA-régióban élő HD-s emberekhez, akiknek új lehetőségekre van szükségük" - mondta Dr. Michael R. Hayden, a Prilenia vezérigazgatója.
A DoH magas rangú abu-dzabi delegációt vezetett Őexcellenciája Mansoor Ibrahim Al Mansoori, a DoH elnöke vezetésével május 30. és június 6. között az Egyesült Államokba, hogy bemutassa az emírség partnerségi lehetőségeit, és feltérképezze a kutatás-fejlesztés, a gyártás és az innováció területén vezető szervezetekkel való együttműködést. A küldöttség Philadelphiában kezdte küldetését, ahol meglévő és új partnerekkel találkoztak, hogy elősegítsék a vezető oktatási-kutatási intézményekkel, kormányzati szervekkel és egészségügyi-technológiai óriáscégekkel való együttműködést. A transznacionális misszió San Diegóban zárult, egybeesve Abu Dhabi részvételével a BIO International Convention 2024-en, kiemelve az emírség növekedését és fejlődését a biotechnológiai iparban. Az eseményen mélyreható megbeszéléseket folytattak, megosztották egymással az ismereteket és a szakértelmet, valamint feltárták az egészségügyi technológia, az élettudományok és az innováció terén folytatott együttműködéseket.
-ENDS-
Az IROS-ról
Az IROS, amely az M42 csoport része, egy globális technológiai alapú egészségügyi erőmű, egy úttörő szerepet betöltő, az Egyesült Arab Emírségekben működő klinikai kutatási szervezet (CRO), amely a klinikai kutatás és a valós bizonyítékok kiválóságának előmozdítása mellett kötelezte el magát. Küldetése, hogy a legmodernebb technológiákat az egészségügyben való innováció és a klinikai kutatásban való áttörés érdekében használja fel. Az IROS célja, hogy a magas színvonalú kutatások elvégzésével és úttörő felismerésekkel javítsa a betegek életét és alakítsa az egészségügyet.
Az IROS átfogó kínálata minden terápiás területet felölel, így vezető szerepet tölt be a regionális orvosi kutatásban. A precizitás iránt elkötelezett, magasan képzett szakértőkből álló csapatával az IROS teljes körű megoldásokat és testre szabott szolgáltatásokat kínál partnerei egyedi igényeinek megfelelően. A szervezet folyamatosan integrálja a legújabb technológiákat és technikákat az innováció és a kiválóság érdekében.
További információért kérjük, látogasson el a következő weboldalra, https://iros.ai/
Az M42-ről
Az M42 az első a maga nemében, egy olyan globális, technológia-alapú egészségügyi erőmű, amely elkötelezett az egészségügy fenntartható jövője mellett. Az Abu Dhabi székhelyű vállalat életeket alakít át olyan innovatív megoldásokkal, amelyek a világ legkritikusabb egészségügyi és diagnosztikai kihívásaira adnak megoldást. Az M42 az egyedülálló orvosi és adatközpontú technológiák, köztük a genomika és a mesterséges intelligencia hasznosításával a legmagasabb szintű személyre szabott, pontos és megelőző egészségügyi megoldásokat kínálja, hogy hatásosan felforgassa a globális egészségügyet.
Az M42 több mint 20 000 alkalmazottal és több mint 450 telephellyel rendelkezik 26 országban. A 2022-ben, a G42 Healthcare és a Mubadala Health egyesülését követően létrehozott M42 a vezető egészségügyi technológiákat a legmodernebb egészségügyi létesítményekkel ötvözi, hogy világszínvonalú egészségügyi megoldásokat, szolgáltatásokat és ellátást nyújtson.
Az M42 csoporthoz tartozik többek között a Diaverum, a Cleveland Clinic Abu Dhabi, az Imperial College London Diabetes Centre és a Moorfields Eye Hospital Abu Dhabi.
További információért forduljon a következő címre:
Maroun Farah
Senior Media Relations Manager
Weber Shandwick