Az FDA gyorsított eljárásúvá nyilvánítja a PTC518 Huntington-kór programot

A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A Fast Track kijelöléssel rendelkező programoknak előnyös lehet a korai interakció az FDA-val, és jogosultak lehetnek az elsőbbségi felülvizsgálatra és a gyorsított jóváhagyásra. Ez a PTC 2. fázisú vizsgálatának 12 hónapos időközi adatainak közzétételét követi, amelyek azt mutatták, hogy a PTC518-at kapó résztvevőknél a vérben lévő mutáns Huntingtin-fehérje dózisfüggően akár 43%-ig csökkent. 

 "A PTC518 program Fast Track minősítésének megadása tovább erősíti a PTC518-ban rejlő potenciált, hogy a Huntington-kóros betegek számára betegségmódosító terápiát nyújtson" - mondta Dr. Matthew B. Klein, a PTC Therapeutics vezérigazgatója. 

Olvassa el a sajtóközleményt itt.