A LoQus23 Therapeutics 35 millió fontos finanszírozást jelentett be a Huntington-kór szomatikus terjeszkedésének gátlását célzó új gyógyszer kifejlesztése érdekében.

• A finanszírozást a Forbion vezető élettudományi kockázati tőkebefektető cég vezette, a meglévő befektetők, az SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) és a Novartis Venture Fund (NVF) részvételével.
• A MutSβ-t célzó vezető program 2026-ban léphet a klinikumba, ami a Huntington-kór potenciálisan betegségmódosító terápiáját kínálja.
• Rogier Rooswinkel, a Forbion általános partnere csatlakozik az igazgatótanácshoz

Cambridge, Egyesült Királyság, 2024. október 2. - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), egy magán biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a DNS instabilitását és lassíthatják a neurodegenerációt a Huntington-kórban, az 1-es típusú myotonikus dystrophiában és hasonló triplet repeat expanziós betegségekben, ma bejelentette, hogy sikeresen lezárta a 35 millió font (kb. $43 millió) értékű A sorozatú finanszírozását. A finanszírozási kört a Forbion vezette, a meglévő befektetők, az SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) és a Novartis Venture Fund (NVF) mellett. A Forbion általános partnere, Rogier Rooswinkel csatlakozik a LoQus23 igazgatótanácsához.

A LoQus23-at 2019-ben alapította a DDF rezidens vállalkozója, Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn és Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, és az SV Demencia Felfedezési Alapja finanszírozta. Az NVF-től 2021-ben további magvető finanszírozást kapott. A vállalat azóta létrehozta a MutSα és MutSβ inhibitorok egy vizsgálati platformját és egy kis molekulasorozatát, amelyek terápiásan relevánsak akár 30 triplet repeat betegségben, köztük a Huntington-kórban.

A DNS-károsodások javítási rendszerének (DDR) Mismatch Repair (MMR) ágai javítják a DNS-beillesztéseket, deléciókat és hibás beépülési hibákat az átírás és/vagy a sejtreplikáció során, két fő útvonalon, a hiba méretétől függően - MutSα a kis hibás illesztéseknél és MutSβ a nagyobb beillesztési / deléciós hurkoknál.

A Huntington-kór egy autoszomális domináns neurodegeneratív betegség, amelyre jelenleg nem áll rendelkezésre betegségmódosító kezelés, és amelynek csak az Egyesült Államokban 30 000 betege van. A LoQus23 a szomatikus terjeszkedés célzott befolyásolásával reméli, hogy lelassíthatja vagy akár meg is állíthatja a Huntington-kór kialakulását és progresszióját; ezt az elképzelést genetikai vizsgálatok is alátámasztják, és a közelmúltban preklinikai modellek is megerősítették.

Az A sorozatú finanszírozásból származó bevételt elsősorban a LoQus23 vezető programjának, egy alloszterikus kis molekulájú MutSβ-gátlónak a preklinikai fejlesztésére és első klinikai vizsgálataira fordítják. A Társaság arra készül, hogy vezető programja 2026-ban lépjen klinikára.

Dr. David Reynolds, a LoQus23 Therapeutics vezérigazgatója elmondta: "Ez a finanszírozás lehetővé teszi számunkra, hogy kulcsfontosságú klinikai adatokat dolgozzunk ki izgalmas vezető programunk fejlesztésének támogatására. Az egyre növekvő számú adat, amely arra utal, hogy a szomatikus expanzió, amelyet a DNS hibás megfelelés-javítása okoz, a Huntington-kór elsődleges okozója, nagymértékben alátámasztja, hogy az orális kismolekulás terápiák kifejlesztésére irányuló megközelítésünk átalakító hatással lesz az ebben a szörnyű örökletes betegségben szenvedő betegek számára. Üdvözöljük a Forbiont, mint a forduló vezető befektetőjét, a már meglévő magas szintű befektetőink mellett, és várjuk, hogy hasznot húzzunk a támogatásukból és szakértelmükből"."

Rogier Rooswinkel, a Forbion általános partnere és a LoQus23 újonnan kinevezett igazgatósági tagja így nyilatkozott: "A szomatikus expanzió a triplet repeat betegségek, például a Huntington-kór egyik fő mozgatórugója. A szomatikus expanzióban a MutSβ tűnik a legígéretesebb és legjobban validált célpontnak, amely képes megállítani a betegség progresszióját. A LoQus23 élen jár a MutSβ elleni alloszterikus kismolekulák kifejlesztésében, és alig várjuk, hogy együtt dolgozhassunk velük, hogy molekuláikat a klinikum felé tereljük, és végül a betegek javára fordítsuk."

Ellenőrizze a sajtóközleményt itt