A PTC Therapeutics globális licenc- és együttműködési megállapodást köt a Novartisszal a PTC518 Huntington-kór programra vonatkozóan

december 2, 2024

- A PTC $1,0B készpénzt kap a záráskor -
- A PTC jogosult akár $1,9B fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldkövekre -
- A PTC megosztja a nyereséget az Egyesült Államokban, és kétszámjegyű, többszintű jogdíjat fizet az Egyesült Államokon kívüli nettó eladások után -
- A Novartis átveszi a globális fejlesztési, gyártási és kereskedelmi felelősséget a folyamatban lévő PIVOT-HD vizsgálat placebo-kontrollált részének befejezését követően.
- A PTC 2024. december 2-án, 8:30-kor (EST) konferenciahívást tart...

WARREN, N.J., 2024. december 2. /PRNewswire/ - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ma bejelentette, hogy kizárólagos globális licenc- és együttműködési megállapodást írt alá a Novartis Pharmaceuticals Corporationnel, a Novartis AG (NYSE: NVS) leányvállalatával a PTC518 Huntington-kór programjára, amely kapcsolódó molekulákat is tartalmaz. A megállapodás értelmében a PTC $1,0 milliárd forint összegű előlegfizetést, legfeljebb $1,9 milliárd forint összegű fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldköveket, az Egyesült Államokban nyereségrészesedést, valamint kétszámjegyű, többszintű jogdíjat kap az Egyesült Államokon kívüli eladások után.

"A PTC518 a Huntington-kórra kifejlesztett vezető orális betegségmódosító terápia, és a megállapodás gazdasági előnyei összhangban vannak a kezelés ígéretével" - mondta Dr. Matthew B. Klein, a PTC Therapeutics vezérigazgatója. "Ez az együttműködés egyesíti a PTC kis molekulájú splicing terápiák kifejlesztésében szerzett szakértelmét a Novartis szakértelmével az idegtudományi terápiák globális fejlesztése és forgalmazása terén. Izgatottan várjuk a Novartisszal való együttműködést, hogy felgyorsítsuk a PTC518-ban rejlő lehetőségeket a világszerte több százezer HD-beteg számára, akiknek szükségük van egy olyan terápiára, amelyet úgy terveztek, hogy jól tolerálható és hatékony betegségmódosító terápia legyen. A PTC a tranzakcióból származó bevételt a splicing platformunk bővítésére, valamint a kereskedelmi és fejlesztési portfólió tevékenységeinek támogatására fogja felhasználni."

"A Huntington-kór egy pusztító, halálos kimenetelű, családi betegség. A PTC-vel kötött megállapodás célja, hogy megerősítse a neurotudományi csővezetékünket, és tükrözi stratégiai fókuszunkat és elkötelezettségünket az új és potenciálisan átalakító megközelítések feltárása iránt a nagy szükségletekkel rendelkező neurodegeneratív betegségek esetében" - mondta Vas Narasimhan, a Novartis vezérigazgatója. "A neurodegeneratív betegségekkel kapcsolatos szakértelmünkre és a HD-vel kapcsolatos tapasztalatainkra építve várjuk, hogy ezt a potenciálisan első osztályú orális terápiát a HD közösség számára előremozdítsuk"."

A PTC518-at a PTC validált splicing platformja alapján fedezték fel, és jelenleg a folyamatban lévő 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatban vizsgálják. A 2024 júniusában közölt időközi eredmények azt mutatták, hogy a PTC518-kezelés tartós, dózisfüggő csökkenést eredményezett a vér és az agy-gerincvelői folyadék (CSF) mutáns Huntingtin-fehérje (HTT) szintjében, valamint 12 hónap múlva a legfontosabb klinikai mérésekben a dózisfüggő előny korai jelei mutatkoztak.¹ Fontos, hogy a PTC518 továbbra is kedvező biztonsági és tolerálhatósági profilt mutat.¹

A Novartis a PIVOT-HD folyamatban lévő placebo-kontrollált részének befejezését követően, amely várhatóan 2025 első félévében fog megtörténni, átveszi a PTC518 fejlesztésének, gyártásának és forgalmazásának felelősségét.  

A vállalatok 40/60 arányban osztoznak az amerikai nyereségen és veszteségen (40% PTC és 60% Novartis).

A tranzakció lezárása a szokásos zárási feltételekhez kötött, beleértve a hatósági engedélyt is. A felek arra számítanak, hogy a megállapodás 2025 első negyedévében zárul le.