Az UniQure bejelentette, hogy az AMT-130 gyorsított engedélyezési eljárásának kulcsfontosságú elemeivel kapcsolatban összehangolták az FDA-val az együttműködést.

Tegnap az uniQure sajtóközleményt adott ki, amelyben bejelentette, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósággal (FDA) összehangolták az uniQure AMT-130 programjának gyorsított engedélyezési eljárásának kulcsfontosságú elemeit a Huntington-kórban. A legfontosabb tudnivalók a következők:

- Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) egyetért azzal, hogy a folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatokból származó, a természetes előzményeket vizsgáló külső kontrollhoz viszonyított adatok szolgálhatnak a gyorsított jóváhagyásra irányuló biológia engedély iránti kérelem (BLA) elsődleges alapjául.

- Az FDA egyetért azzal, hogy az összetett egységes Huntington-betegség értékelő skála (cUHDRS) a gyorsított jóváhagyás köztes klinikai végpontjaként szolgálhat.

A teljes sajtóközleményt elolvashatja itt.