Tegnap az uniQure sajtóközleményt adott ki, amelyben bejelentette, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósággal (FDA) összehangolták az uniQure AMT-130 programjának gyorsított engedélyezési eljárásának kulcsfontosságú elemeit a Huntington-kórban. A legfontosabb tudnivalók a következők:
- Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) egyetért azzal, hogy a folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatokból származó, a természetes előzményeket vizsgáló külső kontrollhoz viszonyított adatok szolgálhatnak a gyorsított jóváhagyásra irányuló biológia engedély iránti kérelem (BLA) elsődleges alapjául.
- Az FDA egyetért azzal, hogy az összetett egységes Huntington-betegség értékelő skála (cUHDRS) a gyorsított jóváhagyás köztes klinikai végpontjaként szolgálhat.
A teljes sajtóközleményt elolvashatja itt.
Hungarian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian