Az UniQure bejelentette, hogy az FDA áttörést jelentő terápiának minősítette az AMT-130-at a Huntington-kór kezelésére

~ Breakthrough Therapy elnevezés a betegség progressziójának jelentős lassulását mutató I/II. fázisú vizsgálatokból származó klinikai bizonyítékok alapján ~

~ További szabályozási frissítés és útmutatás a biológia engedély iránti kérelem benyújtásáról 

várhatóan 2025 második negyedévében ~ 

LEXINGTON, Mass. és AMSTERDAM, április 17, 2025(GLOBE NEWSWIRE) - - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), egy vezető génterápiás vállalat, amely átalakító terápiákat fejleszt a súlyos orvosi szükségletű betegek számára, ma bejelentette, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) áttörést jelentő terápiának minősítette az AMT-130-at a Huntington-kór, egy ritka, örökletes neurodegeneratív betegség kezelésére, amelyre jelenleg nem áll rendelkezésre betegségmódosító terápia. Ez a minősítés kiegészíti a Regeneratív Gyógyászat Haladó Terápiája (RMAT) minősítést, a ritka betegségek gyógyszere (Orphan Drug) minősítést és a gyorsított eljárás (Fast Track) minősítést, amelyeket az FDA korábban már megadott az AMT-130-nak.

"Az áttörést jelentő terápiává minősítés elnyerése aláhúzza mind a Huntington-kór hatékony kezelésének sürgős szükségességét, mind pedig azokat a biztató átmeneti adatokat, amelyek azt mutatják, hogy az AMT-130 képes lassítani a betegség előrehaladását" - mondta Dr. Walid Abi-Saab, az uniQure vezető orvosigazgatója. "Ez egy erőteljes elismerése az AMT-130 ígéretének és az általunk elért jelentős előrelépésnek. Nagyra értékeljük az FDA folyamatos elkötelezettségét az innovatív génterápiák előmozdítása iránt a kritikus, kielégítetlen szükségletű betegek számára, és várakozással tekintünk az ügynökséggel való szoros együttműködés elé, hogy az AMT-130 a lehető leggyorsabban eljusson a Huntington-kóros betegek közösségéhez"."

Az áttörést jelentő terápiává minősítést az AMT-130-nak a Huntington-kór kezelésére jelenleg folyó I/II. fázisú vizsgálataiból származó klinikai adatok támasztják alá. 2024 júliusában az uniQure 24 hónapos időközi adatokat mutatott be, amelyek a kezelt betegek cUHDRS-értékei alapján a betegség progressziójának dózisfüggő lassulását mutatták a hajlandósággal súlyozott természetes lefolyáshoz képest. Eddig összesen 45 beteg kapott AMT-130-at.

Az áttörést jelentő terápiává minősítés célja, hogy felgyorsítsa a súlyos állapot kezelésére szánt vizsgálati terápiás jelöltek fejlesztését és felülvizsgálatát, és az előzetes klinikai bizonyítékok arra utalnak, hogy a gyógyszer a klinikailag jelentős végpont(ok) tekintetében jelentős javulást mutathat a rendelkezésre álló terápiához képest. Általában az előzetes klinikai bizonyítékoknak egyértelmű előnyt kell mutatniuk a rendelkezésre álló terápiával szemben. A Breakthrough Therapy minősítést elnyerő gyógyszer jogosult a Fast Track minősítés valamennyi jellemzőjére, a hatékony gyógyszerfejlesztési programra vonatkozó intenzív útmutatásra, valamint az FDA felsővezetők bevonásával történő kötelezettségvállalására.¹.

Olvassa el a teljes sajtóközleményt itt.

mint