A Prilenia és a Ferrer tájékoztat a Huntington-kórban alkalmazott pridopidin európai szabályozási folyamatáról

július 25, 2025

NAARDEN, Hollandia & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanyolország-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. és a Ferrer ma bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) a pridopidin Huntington-kórra (HD) vonatkozó forgalomba hozatali engedély iránti kérelmének elutasítását javasolta.

Csalódottak vagyunk, de nem tántorít el bennünket az az elkötelezettségünk, hogy a betegekhez eljuttassuk azt, ami szerintünk hatékony terápia, és a szabályozó hatóságokkal együttműködve minden lehetőséget meg fogunk vizsgálni.

A Prilenia és a Ferrer arra összpontosít, hogy a pridopidint a lehető leggyorsabban eljuttassa a HD-ben és az amyotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő emberekhez világszerte. A közeljövő tervei között szerepel egy potenciálisan regisztrációs célú globális HD-vizsgálat elindítása, amely a korábban megfigyelt pridopidin-eredmények megerősítését szolgálja, valamint egy globális, 3. fázisú ALS-vizsgálat elindítása, és mindkettőhöz a toborzás várhatóan a lehető leghamarabb megkezdődik.

A pridopidinről

A pridopidin (napi kétszer 45 mg) egy erős és szelektív, szájon át alkalmazott szigma-1 receptor (S1R) agonista, amely serkenti a neurodegeneratív betegségek, például a HD és az ALSi esetében gyakran károsodott kulcsfontosságú neuroprotektív mechanizmusokat.

A Pridopidin kiterjedt fejlesztési programja mintegy 1600 ember bevonásával zajlott, és klinikailag jelentős és tartós előnyöket mutatott ki a betegeknél a betegség progressziója, a kogníció, a motoros képességek és az életminőség tekintetében, kedvező biztonsági és tolerálhatósági profil mellett.

A HD mellett a pridopidin az ALS esetében is késői stádiumban lévő klinikai fejlesztés alatt áll, és a Prilenia és a Ferrer azt tervezi, hogy a lehető leghamarabb elindít egy egyetlen, kulcsfontosságú 3. fázisú vizsgálatot ALS-ben, a korai és gyorsan előrehaladó betegségben szenvedő populációban a HEALEY ALS Platform 2. fázisú vizsgálatban elért eredményekre építve.

A pridopidin az Egyesült Államokban és az EU-ban a HD és az ALS kezelésére Orphan Drug minősítéssel rendelkezik, az FDA pedig a HDii kezelésére Fast Track minősítéssel.

A Nurzigma® (pridopidin) a Prilenia bejegyzett védjegye.

A Huntington-kórról

A Huntington-kór (HD) egy ritka, öröklődő, autoszomális domináns, neurodegeneratív betegség, amely funkcionális, motoros, kognitív és viselkedési tünetekkel jár. A HD-t a Huntingtin gén mutációja okozzaiii, és a HD-ben szenvedő szülők gyermekei 50%-os eséllyel betegednek meg.iv

A HD világszerte 100 000 emberből körülbelül 4,88-at érint, és további 300 000 embert fenyeget a HD kialakulásának kockázatav,vi. Általában 30 és 50 éves kor között diagnosztizálják, bár a HD bármely életkorban előfordulhat, beleértve a gyermekeket és fiatal felnőtteket is (ez az úgynevezett juvenilis HD vagy JHD). A betegség lassan, 15-20 év alatt fejlődik, és a betegek lassan elveszítik munkaképességüket, kommunikációs képességüket, mindennapi életvitelüket és önellátási képességüket. Ez a növekvő rokkantság a gondozóra való teljes rászorultsághoz és végül a halálhoz vezet.

A HD egyetlen jelenleg rendelkezésre álló kezelése a tünetek enyhítésére és a palliatív ellátásra összpontosít, és semmi sem befolyásolja az általános progresszió mértékét.

A Prileniáról

A Prilenia egy biogyógyszerészeti magánvállalat, amelyet a tudományos kiválóság és a Huntington-kórban (HD), az amyotrófiás laterálszklerózisban (ALS) és más neurodegeneratív rendellenességekben szenvedő gyermekek és felnőttek számára történő haladás felgyorsítása iránti rendíthetetlen elkötelezettség vezérel. Küldetésünk egyszerű, de sürgető: a pusztító neurodegeneratív betegségekben szenvedő emberek számára átalakító gyógyszerek kifejlesztése és fenntartható hozzáférésének biztosítása.

2025. április 28-án a Prilenia együttműködési és licencmegállapodást kötött a Ferrerrel a pridopidin európai és más kiválasztott piacokon történő forgalmazására és közös fejlesztésére, megtartva a pridopidin teljes körű forgalmazási és fejlesztési jogát Észak-Amerikában, Japánban és az ázsiai csendes-óceáni térségben.

A vállalatot Hollandiában alapították, és vezető élettudományi befektetők támogatják.

További információért kérjük, látogasson el a következő weboldalra www.prilenia.com és lépjen kapcsolatba velünk a LinkedIn-en vagy az X-en (Twitter).

Ferrerről

A Ferrernél az üzletet arra használjuk, hogy a társadalmi igazságosságért harcoljunk. Régóta olyan vállalat vagyunk, amely másképp akarja csinálni a dolgokat; a részvényesi hozam maximalizálása helyett nyereségünk nagy részét olyan kezdeményezésekbe fektetjük vissza, amelyek visszaadnak a társadalomnak. Vissza oda, ahová való. Túlmutatunk a megfelelésen, és a fenntarthatóság, az etika és az integritás legmagasabb szintű normái vezérelnek bennünket. Mint ilyenek, 2022 óta B Corp.

Az 1959-ben Barcelonában alapított Ferrer több mint száz országban kínál átalakító megoldásokat az életveszélyes betegségek kezelésére. Célunkkal összhangban egyre nagyobb hangsúlyt fektetünk a tüdő érrendszeri és interstitiális tüdőbetegségekre, valamint a felnőttek és gyermekek ritka neurológiai rendellenességeire. 1800 fős csapatunkat egy világos meggyőződés vezérli: üzletünk nem öncélú, hanem az életek megváltoztatásának eszköze.

Mi vagyunk Ferrer. Ferrer a végsőkig. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, április 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. A pridopidin a sigma-1 receptoron keresztül védi az idegsejteket a mutáns-huntingtin toxicitástól. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. A Huntington-kór genetikája. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). A patogenezistől a terápiáig: A Huntington-kór kutatás 150 évének áttekintése. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Médiakapcsolatok:

Prilenia Contact Kommunikációs csapat info@prilenia.com

Ferrer Kapcsolat Alba Soler, kommunikációs igazgató asolerc@ferrer.com

Forrás: Prilenia Therapeutics B.V.