A Skyhawk a C kohorszra vonatkozó adatokról számol be

A Skyhawk a mai nap folyamán az alábbi frissítéseket közölte a SKY-0515 1. fázisú vizsgálat C részével kapcsolatban.

--Közösségi levél...

Kedves Skyhawk barátok és kollégák,

Nagy örömmel jelentjük be a mai napon a Huntington-kór kezelésére irányuló SKY-0515 fázisú klinikai vizsgálatunk C részének első időközi eredményeit. Az alábbiakban és az itt linkelt sajtóközlemény.

Amint a fenti képen látható, a 84. napra a SKY-0515-öt kapó betegeknél dózisfüggően csökken az mHTT fehérje mennyisége a vérben, beleértve a 62%-t a napi 9 mg-os szájon át szedhető adagot, a kezelés folytatódik.

A SKY-0515-ös kezelés szintén jelentős dózisfüggő PMS1 mRNS-csökkenést eredményez, és kiváló központi idegrendszeri penetrációt mutat. A gyógyszer általában jól tolerálható volt mindkét vizsgált dózisszinten, ami alátámasztja a klinikai fejlesztés folytatását, és a FALCON-HD 2/3 fázisú, betegeken végzett FALCON-HD vizsgálatunkban jelenleg folyik a betegfelvétel Ausztráliában és Új-Zélandon.

"A SKY-0515 az mHTT-fehérjét az eddig látott leglátványosabb mértékben csökkenti a betegeknél, és ami döntő fontosságú, a klinikai és biomarker adatok szerint eddig egyetlen vizsgált dózisban sem merültek fel biztonsági aggályok" - mondta Ed Wild, a University College London neurológus professzora. "Nagyszerű, hogy a PMS1 jelentős csökkenését is látjuk, ami hatékony kombináció lehet a Huntington-kór kezelésében annak két alapvető patogén mechanizmusán keresztül. Így néz ki a siker a 3 hónapos időintervallumban, ami megteremti a feltételeket ahhoz, hogy a HD-vel élő emberek számára világszerte jelentős hatást gyakoroljon - akik számára egy szájon át alkalmazott Huntingtin-csökkentő kezelés, mint amilyen a SKY-0515, valóban átalakító hatású lenne." - tette hozzá.

"A SKY-0515 biomarker-válaszának erőssége mindössze 84 napos kezelés után aláhúzza a HD átalakító terápiájában rejlő potenciált" - mondta Sergey Paushkin, a Skyhawk Therapeutics kutatás-fejlesztési vezetője. "Ezek az átmeneti adatok fontos mérföldkövet jelentenek a SKY-0515 számára, és rávilágítanak a Skyhawk platformjának erejére, amely első osztályú kis molekulákat kínál olyan pusztító betegségek kezelésére, amelyeknek nincsenek jóváhagyott betegségmódosító terápiái.".

A Skyhawk azt tervezi, hogy 2027 végéig egy sor további újszerű gyógyszert állít a klinikumba olyan ritka neurológiai állapotok kezelésére, amelyeknél nincsenek betegségmódosító terápiák. Az elsőt a tervek szerint 2026 közepén kezdik el kipróbálni.

Izgatottak vagyunk a betegek segítése felé tett előrelépés miatt, és hálásak vagyunk az Önök támogatásáért!

A legjobbakat kívánjuk,

Maura és a Skyhawk csapat~