ADORE-DH - Potenciális őssejtterápia

Az ADORE-DH egy II. fázisú vizsgálat volt a HD potenciális őssejtterápiájára.

Az AZIDUS Brasil (egy teljes körű szolgáltatást nyújtó klinikai kutatási szervezet) által támogatott randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat célja a NestaCell® biztonságosságának és hatékonyságának értékelése volt HD-ben szenvedő betegeknél. A NestaCell® egy humán fogpépi őssejt (hDPSC) alapú terápia, amely egészséges gyermekek tejfogainak fogpépéből származó őssejteket tartalmaz. A fogpép a fog legbelső rétege, amely olyan őssejteket tartalmaz, amelyek különböző sejttípusokká, többek között idegsejtekké érhetnek. Az ADORE-DH-t a NestaCell® fejlesztője, a Cellavita finanszírozta.

A Brazíliában egyetlen helyszínen végzett vizsgálatban 35 résztvevőt randomizáltak. A résztvevők 2:2:1 arányban kaptak hDPSC-ket alacsonyabb dózisban (1 millió sejt/kg), hDPSC-ket magasabb dózisban (2 millió sejt/kg) vagy placebót. A vizsgálati készítmény kilenc infúzióját intravénásan adták be 11 hónapon keresztül. A vizsgálatot 32 résztvevő fejezte be.

A vizsgálat elsődleges végpontja az Egyesített Huntington-kór értékelő skála (UHDRS) teljes motoros pontszámának (TMS) változása volt. A másodlagos végpontok közé tartozott az UHDRS teljes funkcionális kapacitás (TFC), a teljes Chorea Score (TCS), a funkcionális ellenőrző lista (FC) és a mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) alapuló fehérállomány-kvantitatív mérés. A biztonságosságot a nemkívánatos események és a laboratóriumi paraméterek nyomon követésével értékelték.

Mindkét dózis kedvező biztonsági profilt mutatott, és a placebóhoz képest nem emelkedett a nemkívánatos események gyakorisága. Egyetlen súlyos nemkívánatos eseményt sem véltek a kezeléssel összefüggésbe hozhatónak.

Mindkét dózis javulást mutatott az UHDRS-TMS-ben a placebóhoz képest, és a magasabb dózisú csoport javulást mutatott az UHDRS-TFC-ben is. További javulást tapasztaltak a TCS és az FC esetében. Az MRI-elemzés a központi idegrendszer fehér és szürkeállományának lassabb hanyatlását jelezte a kezelt résztvevőknél.

Összességében a NestaCell® jól tolerálható volt, és javult a HD-betegek motoros és funkcionális eredménye. Egy III. fázisú vizsgálatot terveznek a hatékonyság és a hosszú távú biztonságosság értékelésére egy nagyobb résztvevői csoportban.