Az uniQure szabályozási frissítés a Huntington-kórra vonatkozó AMT-130-ról

november 3, 2025

Kedves Huntington-kóros közösség,

A mai napon sajtóközleményt adtunk ki, amelyben bejelentjük, hogy az uniQure visszajelzést kapott az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivataltól (FDA) a közelmúltban tartott, a biológiai engedélykérelem (BLA) benyújtását megelőző megbeszélésen az AMT-130-ra, a Huntington-kór (HD) vizsgálati génterápiájára vonatkozóan. Az FDA meghatározása szerint a BLA “az FDA-hoz benyújtott átfogó kérelem, amely egy biológiai termék kereskedelmi forgalomba hozatalának engedélyezését kéri”. A BLA-t megelőző megbeszélés célja, hogy a vállalat és az FDA összehangolja a kérelemmel kapcsolatos követelményeket és elvárásokat.

Bár a megbeszélés végleges jegyzőkönyve még nem érkezett meg, az uniQure úgy véli, hogy az FDA jelezte, hogy az AMT-130 folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatának adatai egy külső kontrollal összehasonlítva már nem szolgálhatnak elsődleges alapként a BLA benyújtásához. Bár az AMT-130-ra vonatkozó BLA-bevallás benyújtásának időzítése jelenleg nem világos, Az uniQure továbbra is teljes mértékben elkötelezett az FDA-val való együttműködés mellett, hogy meghatározza a legjobb utat az AMT-130 betegek és családjaik számára történő eljuttatásához.

“Meglepett bennünket az FDA előzetes visszajelzése a BLA-t megelőző ülésen, amely drasztikusan eltér az FDA 2024 novemberében adott útmutatásától, amelyben egyetértett azzal, hogy a folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatok adatai a természetes előzményeket vizsgáló külső kontrollhoz képest elsődleges alapként szolgálhatnak a gyorsított engedélyezési eljárás keretében történő BLA-beadáshoz” - mondta Matt Kapusta, az uniQure vezérigazgatója. “Ez a hír váratlanul ért minket, és őszintén csalódottak vagyunk a HD-vel élő emberek miatt, akiknek nincs kezelési lehetőségük erre a pusztító betegségre. Határozottan hiszünk abban, hogy az AMT-130 jelentős előnyökkel járhat a betegek számára, és továbbra is teljes mértékben elkötelezettek vagyunk az FDA-val való együttműködés mellett, hogy meghatározzuk a legjobb utat az AMT-130 gyors eljuttatásához a betegek és családjaik számára az Egyesült Államokban”."

Megértjük, milyen nehéz lesz a betegeknek és a családoknak hallaniuk ezt a váratlan hírt, és biztosítjuk Önöket, hogy fáradhatatlanul azon fogunk dolgozni, hogy az FDA-val együttműködve az AMT-130 számára egy továbblépési lehetőséget teremtsünk. A klinikai fejlesztési program teljes időtartama alatt partnerek voltunk a HD közösséggel, és mélyen hálásak vagyunk ezért az együttműködésért. Továbbra is átláthatóan fogunk kommunikálni és partnerek leszünk a közösséggel, miközben ezen a kihívást jelentő helyzeten dolgozunk.

Ha további kérdése van, kérjük, írjon e-mailt a következő címre medinfo@uniqure.com vagy hívja az 1-866-520-1257-es telefonszámot.

Őszintén, Daniel Leonard, a globális betegérdekképviselet ügyvezető igazgatója

-Sajtóközlemény-

november 3, 2025

LEXINGTON, Massachusetts és AMSTERDAM, 2025. november 03. (GLOBE NEWSWIRE) - Az uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a génterápiákkal foglalkozó vezető vállalat, amely a súlyos orvosi szükségletekkel küzdő betegek számára átalakító terápiákat fejleszt, ma bejelentette, hogy a közelmúltban tartott, a biológiai engedély iránti kérelmet (BLA) megelőző ülésen visszajelzést kapott az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivataltól (FDA) az AMT-130-ra, a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló, vizsgált génterápiára vonatkozóan.

Bár a megbeszélés végleges jegyzőkönyve még nem érkezett meg, a megbeszélésen elhangzottak alapján az uniQure úgy véli, hogy az FDA jelenleg már nem ért egyet azzal, hogy az AMT-130 I/II fázisú vizsgálatainak adatai egy külső kontrollhoz képest, az előre meghatározott protokollok és statisztikai elemzési tervek szerint, amelyeket az FDA-val az elemzések előtt megosztottak, megfelelőek lehetnek a BLA-kérelem benyújtását alátámasztó elsődleges bizonyítékként. Ez kulcsfontosságú változást jelent az FDA-val az elmúlt év során több B-típusú találkozón folytatott korábbi kommunikációhoz képest. Következésképpen az AMT-130-ra vonatkozó BLA benyújtásának időzítése jelenleg nem egyértelmű..

Az uniQure arra számít, hogy az ülést követő 30 napon belül megkapja a végleges jegyzőkönyvet, és sürgős együttműködést tervez az FDA-val annak érdekében, hogy megtalálják az AMT-130 időben történő gyorsított jóváhagyásának módját.

Az FDA 2025 áprilisában az I/II. fázisú vizsgálatok adatai alapján az AMT-130-nak a külső kontrollokhoz képest áttörést jelentő terápiának, 2024 májusában pedig a regeneratív gyógyszerek fejlett terápiájának (RMAT) minősítést adta meg.

“Meglepett bennünket az FDA visszajelzése a közelmúltban tartott BLA-t megelőző ülésen, amely drasztikus változás az FDA 2024 novemberében adott útmutatásához képest, miszerint a folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatok adatai a természetes előzményeket vizsgáló külső kontrollhoz képest elsődleges alapjául szolgálhatnak a gyorsított engedélyezési eljárás keretében benyújtott BLA-javaslatnak” - mondta Matt Kapusta, az uniQure vezérigazgatója. “Ez a hír váratlanul ért minket, és őszintén csalódottak vagyunk a HD-vel élő emberek miatt, akiknek nincs betegségmódosító kezelési lehetőségük erre a pusztító betegségre. Határozottan hiszünk abban, hogy az AMT-130-ban megvan a potenciál, hogy jelentős előnyökkel járjon a betegek számára, és továbbra is teljes mértékben elkötelezettek vagyunk az FDA-val való együttműködés mellett, hogy meghatározzuk a legjobb utat az AMT-130 gyors eljuttatásához a betegek és családjaik számára az Egyesült Államokban”."

Amellett, hogy az uniQure továbbra is együttműködik az FDA-val a Huntington-kór kezelésére szolgáló AMT-130 fejlesztése érdekében, ezzel párhuzamosan más szabályozó hatóságokkal is tárgyalásokat tervez, többek között az Európai Unióban és az Egyesült Királyságban.

Az uniQure-ról

Az uniQure beváltja a génterápia ígéretét - a potenciálisan gyógyító hatású egyedi kezeléseket. Az uniQure hemofília B génterápiájának engedélyezése - amely több mint egy évtizedes kutatáson és klinikai fejlesztésen alapuló történelmi eredmény - jelentős mérföldkövet jelent a genomikus orvoslás területén, és új kezelési megközelítést vezet be a hemofíliás betegek számára. Az uniQure jelenleg a Huntington-kórban, a refrakter halántéklebeny epilepsziában, az ALS-ben, a Fabry-kórban és más súlyos betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló, saját génterápiák sorát fejleszti. www.uniQure.com

uniQure jövőre vonatkozó kijelentések

Ez a sajtóközlemény jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. A történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívül minden más kijelentés jövőre vonatkozó kijelentés, amelyeket gyakran olyan kifejezések jeleznek, mint “előre látni”, “hinni”, “hinni”, “lehet”, “megállapítani”, “becsülni”, “várni”, “cél”, “szándékozik”, “várakozás”, “lehet”, “terv”, “lehetséges”, “előre jelezni”, “projekt”, “keresni”, “kell”, “lesz”, “lenne” és hasonló kifejezések, valamint e kifejezések negatívjai. A jövőre vonatkozó kijelentések a vezetőség meggyőződésén és feltételezésein, valamint a vezetőség számára a jelen sajtóközlemény időpontjában rendelkezésre álló információkon alapulnak. Az ilyen jövőre vonatkozó kijelentések közé tartoznak többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: a Társaság tervei az AMT-130 fejlesztésére az USA-ban, beleértve a Társaság terveit az FDA-val való együttműködésre vonatkozóan, hogy megtalálják az AMT-130 időben történő gyorsított jóváhagyásának útját, és gyorsan eljuttassák az AMT-130-at a betegekhez és családjaikhoz az Egyesült Államokban.; az AMT-130 programmal kapcsolatos szabályozási interakciók időzítése és eredménye, beleértve a Társaság terveit, hogy az FDA-val folytatott szabályozási megbeszélésekkel párhuzamosan más szabályozó hatóságokkal, többek között az Európai Unióban és az Egyesült Királyságban folytatott megbeszéléseket is folytatni kívánja; az FDA-val folytatott, a BLA-t megelőző megbeszélés végleges jegyzőkönyvének a megbeszélést követő 30 napon belüli kézhezvétele; a Társaság AMT-130-ra vonatkozó BLA benyújtásának időzítése; a Társaság meggyőződése, hogy az FDA már nem ért egyet azzal, hogy az AMT-130 I/II. fázisú vizsgálatainak adatai egy külső kontrollhoz képest megfelelőek lehetnek a BLA benyújtását alátámasztó elsődleges bizonyítékként; és az AMT-130 potenciális jelentős előnyökkel járhat a betegek számára. A Társaság tényleges eredményei számos okból jelentősen eltérhetnek az ezekben a jövőre vonatkozó kijelentésekben várt eredményektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a következők: a Társaság AMT-130 I/ll fázisú klinikai vizsgálataihoz kapcsolódó kockázatok, beleértve annak kockázatát, hogy ezek a vizsgálatok nem lesznek képesek olyan adatokat bemutatni, amelyek elegendőek a további klinikai fejlesztés vagy a hatósági engedélyezés támogatásához; annak kockázata, hogy több olyan betegadat válik elérhetővé, amely a topline adatokból levezetettektől eltérő értelmezést eredményez; a Társaságnak a szabályozó hatóságokkal való interakcióival kapcsolatos kockázatok, amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálatok megkezdését, időzítését és előrehaladását, valamint a hatósági jóváhagyáshoz vezető utakat; hogy a Társaság által értékelt méréseket a betegség előrehaladásának megbízható és érzékeny mérőeszközeinek tekintik-e; hogy az RMAT kijelölés, a Breakthrough Therapy kijelölés vagy bármely gyorsított eljárás, amennyiben megadják, a hatósági jóváhagyáshoz vezet-e majd; a Társaság képes-e szükség esetén az AMT-130-ra vonatkozó III. fázisú vagy megerősítő vizsgálatot lefolytatni és finanszírozni; a Társaság képes-e továbbra is kiépíteni és fenntartani a céljai eléréséhez szükséges infrastruktúrát és személyzetet; a Társaság hatékonysága a jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatok és szabályozási folyamatok irányításában; a Társaság képes-e a génterápia-jelöltjei terápiás előnyeit a klinikai vizsgálatokban bizonyítani; a génterápiák folyamatos fejlődése és elfogadottsága; a Társaság képes-e szellemi tulajdonát megszerezni, fenntartani és védeni; és a Társaság képes-e finanszírozni a működését és szükség szerint és elfogadható feltételek mellett további tőkét bevonni. Ezeket a kockázatokat és bizonytalansági tényezőket a "Kockázati tényezők" címszó alatt a Társaságnak az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) rendszeresen benyújtott dokumentumaiban, beleértve a SEC-hez 2025. február 27-én benyújtott 10-K nyomtatványon benyújtott éves jelentését, a SEC-hez 2025. május 9-én és 2025. július 29-én benyújtott 10-Q nyomtatványon benyújtott negyedéves jelentéseit, valamint a Társaság által a SEC-hez időről időre benyújtott egyéb dokumentumokban részletesebben ismertetjük. Tekintettel ezekre a kockázatokra, bizonytalanságokra és egyéb tényezőkre, nem szabad túlzottan megbízni ezekben a jövőre vonatkozó kijelentésekben, és a törvény által előírt esetek kivételével a Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse ezeket a jövőre vonatkozó kijelentéseket, még akkor sem, ha a jövőben új információk válnak elérhetővé.

uniQure Kapcsolatok:

BEFEKTETŐKNEK:

Chiara Russo
Közvetlen: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MÉDIÁNAK:

Tom Malone Közvetlen: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com