Frissítés a LoQus23-tól

A LoQus23 Therapeutics egy biotechnológiai vállalat, amely olyan kismolekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a Huntington-kór (HD), az 1-es típusú myotonikus dystrophia és más triplet repeat expanzióval járó betegségek okát és mozgatórugóját jelentő patogén triplet expanziót. Ma bejelentették, hogy jelölték az LQT-23 nevű gyógyszerjelöltet, amely úttörő potenciállal rendelkezik a HD progressziójának lassítására vagy megállítására, és jelenleg is folyik a fejlesztés.

Korábban, 2024-ben a LoQus23 bejelentette a finanszírozást és a MutSβ-gátlók sorozatának kifejlesztésére való összpontosítást, és azt tervezi, hogy 2026-ra klinikára kerül. Most hivatalosan is az LQT-23-at jelölték vezető jelöltjüknek - az eddigi legfejlettebb és leghatásosabb inhibitort -, amelynek preklinikai adatai azt mutatják, hogy HD modellekben gátolja a szomatikus terjeszkedést. Azt is tervezik, hogy még az idén benyújtják az IND/CTA kérelmet, ami jelzi, hogy készen állnak az első emberen végzett vizsgálatokra.

Az LQT-23 fejlesztési jelöltünkké történő jelölése jelentős pillanat a LoQus23 számára, és megerősíti stratégiánkat, hogy az MSH3/MutSβ-gátlók fejlesztésére irányuló stratégiánkat a betegek életének megváltoztatása érdekében fejlesszük.

Dr. David Reynolds, a LoQus23 vezérigazgatója

-...SAJTÓKÖZLEMÉNY...

A LoQus23 Therapeutics az LQT-23-at nevezi meg a Huntington-kór első osztályú, szájon át szedhető gyógyszerjelöltjeként

• Az LQT-23 az MSH3/MutSβ hatékony, nagymértékben differenciált, első osztályú alloszterikus kismolekulás inhibitora.
• Egyedülálló hatásmechanizmus, amely lassíthatja vagy megállíthatja a HD progresszióját.

CAMBRIDGE, Anglia, 2026. január 6. /PRNewswire/ - A LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), egy biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket kutat, amelyek megállíthatják a Huntington-kór (HD), az 1-es típusú myotonikus dystrophia és más triplet repeat expansion betegségek okát és mozgatórugóját jelentő patogén triplet expanziót, ma bejelentette, hogy megnevezte az LQT-23 gyógyszerjelöltet, amely úttörő potenciállal rendelkezik a HD progressziójának lassítására vagy megállítására.

A DNS-hibajavítás a HD és más triplett ismétlődéses betegségek egyik fő kiváltó tényezőjének bizonyult. A humángenetika, a post mortem vizsgálatok és a mechanisztikus kutatások egybehangzó bizonyítékai szerint az MSH3/MutSβ a DNS-hibajavítási útvonal legígéretesebb célpontja. A fehérje azonban nagy kihívást jelent a kis molekulák terápiás beavatkozásának célpontjaként.

A LoQus23 az útvonallal és a betegséggel kapcsolatos mélyreható szakértelmét kihasználva létrehozta a tesztek platformját és a kis molekulájú MutSβ-gátlók több sorozatát. Az LQT-23 úttörő előrelépést jelent a MutSβ modulációja terén a HD kezelésében, új hatásmechanizmust alkalmazva e komplex célpont gátlására. Az LQT-23 a MutSβ eddigi legfejlettebb és leghatásosabb alloszterikus kismolekulás gátlója.

Dr. David Reynolds, a LoQus23 Therapeutics vezérigazgatója a következőket nyilatkozta: “Az LQT-23 fejlesztési jelöltünkké történő kinevezése jelentős pillanat a LoQus23 számára, és megerősíti stratégiánkat, miszerint az MSH3/MutSβ gátló szerek fejlesztésére irányuló stratégiánkat a betegek életének megváltoztatása érdekében folytatjuk. Szeretném üdvözölni csapatunk elkötelezettségét, amely sok éven át fáradhatatlanul dolgozott azon, hogy azonosítsa ezt a jelöltet egy ilyen nehéz célpontban, és várakozással tekintünk az IND/CTA bejelentés felé történő előrelépés elé még ebben az évben.”"

Dr. Cyrus Mozayeni, a LoQus23 igazgatótanácsának elnöke hozzátette: “Az MSH3/MutSβ a HD legígéretesebb és legjobban validált célpontja, de eddig nehéz volt gyógyszerezni. A csapat a 2024-es finanszírozás óta rendkívüli előrelépést ért el, és az LQT-23 vezető fejlesztési jelöltünkké történő jelölése aláhúzza mély szakértelmünket a területen, miközben a LoQus23-at a HD kezelésének újonnan megjelenő terápiái élvonalába pozícionálja.”.”

Az LQT-23 preklinikai vizsgálatai az MSH3/MutSβ hatásos és szelektív modulációját mutatták ki, ami a szomatikus expanzió erőteljes blokkolásához vezet HD-sejtes rendszerekben és állatmodellekben. A preklinikai fejlesztés 2026-ig folytatódik.

A Huntington-kór egy autoszomális domináns neurodegeneratív betegség, amelyre jelenleg nincs jóváhagyott betegségmódosító kezelés, és amelynek csak az Egyesült Államokban 30 000 betege van. A LoQus23 a szomatikus expanzió célzott befolyásolásával reméli, hogy lelassíthatja vagy akár meg is állíthatja a Huntington-kór kialakulását és progresszióját. 2024-ben a LoQus23 bejelentette, hogy sikeresen lezárta a Forbion által vezetett, 35 millió fontos A sorozatú finanszírozási kört, a meglévő befektetők, az SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund és a Novartis Venture Fund mellett.

Megjegyzések a szerkesztőknek

A LoQus23 Therapeutics Ltd-ről

A LoQus23 egy Cambridge-ben (Egyesült Királyság) működő biotechnológiai vállalat, amely kis molekulájú szomatikus expanziós inhibitorokat fejleszt a Huntington-kór és más triplet repeat expanziós betegségek kezelésére. A Huntington-kór egy autoszomális domináns neurodegeneratív betegség, amelyre jelenleg nincs engedélyezett betegségmódosító kezelés, és amelynek jelenleg csak az Egyesült Államokban 30 000 betege van.

A LoQus23 megközelítése képes megállítani a DNS instabilitását, és ezáltal lassítani a neurodegenerációt ezekben a betegségekben. A LoQus23 arra összpontosít, hogy szerkezetalapú megközelítést alkalmazzon kis molekulájú gyógyszerek tervezésére, amely más megközelítéseknél kényelmesebb beadást biztosíthat. A szájon át szedhető kismolekulás gyógyszerek komoly eredményeket értek el az összetett agyi betegségek kezelésében, és más fejlett kezelési módokhoz képest nagyobb kényelmet biztosítanak a betegek számára. A LoQus23 vezető programja, egy hatékony alloszterikus kismolekulás MSH3-gátló, amely a MutSβ komplex része, és amelynek preklinikai fejlesztése most kezdődik.

A LoQus23 egy nagy tapasztalattal rendelkező vezetői csapattal rendelkezik, amely világszínvonalú tudományra épül. Eredetileg 2019-ben alapította Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn és Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, az SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund rezidens vállalkozói, akik egyben a kezdeti magvető befektetőként is működtek. A vállalat 2024 októberében a Forbion által vezetett sikeres, 35 millió fontos A sorozatú finanszírozási kört zárt le, a meglévő befektetők, az SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund és a Novartis Venture Fund mellett.

További információért kérjük, látogasson el a következő weboldalra: www.loqus23.com