Az uniQure bejelentette találkozóját az FDA-val

január 9, 2026 7:05 AM EST

Az uniQure bejelentette az FDA-val tervezett A-típusú találkozót

LEXINGTON, Mass. és AMSTERDAM, 2026. január 09. (GLOBE NEWSWIRE) - Az uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a génterápiával foglalkozó vezető vállalat, amely a súlyos orvosi szükségletekkel küzdő betegek számára átalakító terápiákat fejleszt, ma bejelentette, hogy A-típusú találkozót tart az U.S. Food and Drug Administration (FDA) találkozót tűztek ki, hogy megvitassák a Biologics License Application (BLA) adatcsomagját, amely az AMT-130, a vállalat Huntington-kór kezelésére szolgáló vizsgálati génterápiájának gyorsított jóváhagyását támogatja.

“Várakozással tekintünk az FDA-val folytatott konstruktív megbeszélések elé, mivel az AMT-130 gyorsított engedélyezési eljárásával kapcsolatos időbeni megoldásra törekszünk” - mondta Matt Kapusta, az uniQure vezérigazgatója. “A Huntington-kór közösség, beleértve a betegeket és a klinikusokat is, hangsúlyozta a mélységes kielégítetlen orvosi szükségletet és az olyan potenciálisan betegségmódosító terápiákhoz, mint az AMT-130, való időben történő hozzáférés fontosságát. Továbbra is mélyen elkötelezettek vagyunk a betegek hozzáférése mellett, miközben továbbra is szorosan együttműködünk az FDA-val”."

A Társaság várhatóan a hivatalos jegyzőkönyv kézhezvételét követően ad tájékoztatást a szabályozó hatóságoknak.

Az uniQure-ról

Az uniQure beváltja a génterápia ígéretét - a potenciálisan gyógyító hatású egyedi kezeléseket. Az uniQure hemofília B génterápiájának engedélyezése - amely több mint egy évtizedes kutatáson és klinikai fejlesztésen alapuló történelmi eredmény - jelentős mérföldkövet jelent a genomikus orvoslás területén, és új kezelési megközelítést vezet be a hemofíliás betegek számára. Az uniQure jelenleg a Huntington-kórban, a refrakter halántéklebeny epilepsziában, az ALS-ben, a Fabry-kórban és más súlyos betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló, saját génterápiákat fejleszt. www.uniQure.com

uniQure jövőre vonatkozó kijelentések

Ez a sajtóközlemény jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. A történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívül minden más kijelentés jövőre vonatkozó kijelentés, amelyeket gyakran olyan kifejezések jeleznek, mint “előre látni”, “hinni”, “hinni”, “lehet”, “megállapítani”, “becsülni”, “várni”, “cél”, “szándékozik”, “várakozással tekint”, “lehet”, “terv”, “lehetséges”, “előre jelezni”, “projekt”, “keresni”, “kell”, “lesz”, “lesz” és hasonló kifejezések, valamint e kifejezések negatívjai. A jövőre vonatkozó kijelentések a vezetőség meggyőződésén és feltételezésein, valamint a vezetőség számára a jelen sajtóközlemény időpontjában rendelkezésre álló információkon alapulnak. A jövőre vonatkozó kijelentések közé tartoznak többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: a Társaság tervei, hogy A típusú találkozót tart az FDA-val, és az AMT-130 gyorsított engedélyezési útvonalával kapcsolatos időbeni megoldásra törekszik; az AMT-130, mint potenciálisan betegségmódosító terápia; és a Társaság tervei, hogy a tervezett A típusú találkozó hivatalos jegyzőkönyvének kézhezvételét követően frissített szabályozási tájékoztatást ad. A Társaság tényleges eredményei számos okból jelentősen eltérhetnek az ezekben a jövőre vonatkozó kijelentésekben várt eredményektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a következők: a Társaság AMT-130 I/ll fázisú klinikai vizsgálataihoz kapcsolódó kockázatok, beleértve annak kockázatát, hogy ezek a vizsgálatok nem tudnak majd elegendő adatot felmutatni a további klinikai fejlesztés vagy a hatósági engedélyezés támogatásához; annak kockázata, hogy az FDA végül arra a következtetésre jut, hogy ezek a vizsgálatok nem megfelelőek és jól kontrolláltak ahhoz, hogy elsődleges bizonyítékot szolgáltassanak a BLA támogatásához; annak kockázata, hogy további betegadatok válnak elérhetővé, amelyek a topline adatokból származó adatoktól eltérő értelmezést eredményeznek; a Társaságnak a szabályozó hatóságokkal való interakcióival kapcsolatos kockázatok, amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálatok megkezdését, időzítését és előrehaladását, valamint a hatósági jóváhagyáshoz vezető utakat; az, hogy a Társaság által értékelt méréseket a betegség előrehaladásának megbízható és érzékeny mérőeszközeinek tekintik-e; hogy az RMAT kijelölés, az áttörő terápia kijelölés vagy bármely gyorsított eljárás, ha megadják, vezet-e a hatósági jóváhagyáshoz; a Társaság képessége arra, hogy szükség esetén lefolytasson és finanszírozzon egy III. fázisú vagy megerősítő vizsgálatot az AMT-130-ra vonatkozóan; a Társaság képessége arra, hogy továbbra is kiépítse és fenntartsa a céljai eléréséhez szükséges infrastruktúrát és személyzetet; a Társaság hatékonysága a jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatok és a hatósági eljárások irányításában; a Társaság képessége arra, hogy a klinikai vizsgálatokban bizonyítsa génterápia-jelöltjeinek terápiás előnyeit; a génterápiák folyamatos fejlődése és elfogadottsága; a Társaság képessége arra, hogy megszerezze, fenntartsa és megvédje szellemi tulajdonát; és a Társaság képessége arra, hogy finanszírozza tevékenységét, és hogy szükség szerint és elfogadható feltételek mellett további tőkét tudjon bevonni. Ezeket a kockázatokat és bizonytalansági tényezőket a "Kockázati tényezők" címszó alatt a Társaságnak az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) rendszeresen benyújtott dokumentumaiban, beleértve a SEC-hez 2025. február 27-én benyújtott 10-K nyomtatványon benyújtott éves jelentését, a SEC-hez 2025. május 9-én, 2025. július 29-én és 2025. november 10-én benyújtott 10-Q nyomtatványon benyújtott negyedéves jelentéseit, valamint a Társaság által a SEC-hez időről időre benyújtott egyéb dokumentumokban részletesebben ismertetjük. Tekintettel ezekre a kockázatokra, bizonytalanságokra és egyéb tényezőkre, nem szabad túlzottan megbízni ezekben a jövőre vonatkozó kijelentésekben, és a törvény által előírt esetek kivételével a Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse ezeket a jövőre vonatkozó kijelentéseket, még akkor sem, ha a jövőben új információk válnak elérhetővé.

uniQure Kapcsolatok:

BEFEKTETŐKNEK:

Chiara Russo Közvetlen: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

MÉDIÁNAK:

Tom Malone Közvetlen: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com