Kedves barátaink a Huntington-kór közösségben,

Szeretnénk tájékoztatni Önöket a SKY-0515-tel, a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló, jelenleg is vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos legújabb kutatási eredményekről. A mai napon tudományos sajtóközleményt osztottunk meg, ez a levél pedig arra szolgál, hogy a híreket a közösségre összpontosítva, könnyebben olvasható módon magyarázzuk el. tudjuk, milyen fontos a HD-ben érintett családok és egyének számára, hogy világos, őszinte tájékoztatást kapjanak, és nagyra értékeljük, hogy időt szánnak ennek elolvasására.

Mi az a SKY-0515?

A SKY-0515 egy vizsgált, naponta egyszer szájon át szedhető gyógyszer, amely jelenleg csak klinikai vizsgálatokon keresztül érhető el. Egyetlen betegségben vagy országban sem engedélyezett a használata. A vizsgált gyógyszert úgy tervezték, hogy a Huntington-kórban szerepet játszó két biológiai tényezőre hasson:

• Mutáns huntingtin (mHTT), a HD-t okozó kóros fehérje.
• PMS1, egy fehérje, amely részt vehet a betegség progressziójához kapcsolódó folyamatokban
• A kutatók azt vizsgálják, hogy e biológiai markerek változásai idővel relevánsak lehetnek-e a HD szempontjából.

Mit osztottak meg a január 27-i bejelentésben?

A bejelentés tartalmazta a korai stádiumú HD-ben szenvedő, egy 1. fázisú klinikai vizsgálatban részt vevő betegek kilenc hónapos időközi elemzésének eredményeit. Ez a vizsgálat elsősorban a biztonságosságra és annak megértésére összpontosít, hogy a vizsgált gyógyszer hogyan viselkedik a szervezetben. Íme, amit eddig megfigyeltek:

• A biológiai markerek változásai
• A SKY-0515-öt szedőknél dózisfüggően csökkent a mutáns huntingtin szintje a vérben.
• A vizsgált magasabb dózisoknál átlagosan 62% körüli csökkenést tapasztaltak.
• A PMS1 mRNS körülbelül 26%-es csökkenését is megfigyelték.
• Kimutatták, hogy a vizsgált gyógyszer eléri az agyat, ami elengedhetetlen a HD kezeléséhez.

Ezek az eredmények arra utalnak, hogy a SKY-0515 kölcsönhatásba lép a tervezett biológiai célpontokkal. Jelenleg nem ismert, hogy ezek a változások hogyan kapcsolódnak a tünetekhez vagy a hosszú távú eredményekhez.

Mit tudunk a biztonságról?

• A SKY-0515 a vizsgálat során eddig általánosságban jól tolerálható volt.
• A jelentett adatokban nem azonosítottak jelentős biztonsági aggályokat.
• A biztonságot a vizsgálatok előrehaladtával továbbra is szorosan figyelemmel kísérik.

Megmérték a tüneteket vagy a funkciót?

• A kutatók feltáró klinikai értékeléseket is gyűjtöttek, beleértve az úgynevezett összetett egységes Huntington-kór értékelő skálát (cUHDRS), amely a mozgást, a gondolkodást és a mindennapi funkciókat vizsgálja.
• Az átlagos pontszámok általában stabilak voltak az idő múlásával, kis változásokkal.
• Kilenc hónap elteltével a SKY-0515-öt szedők kis mértékű átlagos javulást mutattak a kiindulási értékhez képest.
• Mivel ez egy korai fázisú vizsgálat, korlátozott számú résztvevővel, ezeket az eredményeket óvatosan kell értelmezni.
• Nagyobb és hosszabb vizsgálatokra van szükség annak jobb megértéséhez, hogy a SKY-0515 hatással lehet-e a tünetekre vagy a betegség progressziójára.

Milyen tanulmányok folynak most?

1. fázisú vizsgálat

• A beiratkozás befejeződött
• A résztvevők egy vakon meghosszabbított időszakban folytatják a vizsgálatot.
• További adatok 2026 közepén várhatóak

2/3 fázisú FALCON-HD vizsgálat

• Jelenleg Ausztráliában, Új-Zélandon és Grúziában jelentkezik. Hamarosan más országok is csatlakoznak
• A résztvevők legalább 12-18 hónapig kapnak kezelést vagy placebót.
• Ez a vizsgálat tovább értékeli a biztonságosságot, a biológiai markereket és a klinikai méréseket.

További részletek a következő címen érhetők el ClinicalTrials.gov NCT06873334 és www.FALCON-HD.com.

Mit jelent ez a frissítés a HD közösség számára?

Ezek az eredmények korai, de jelentős előrelépést jelentenek a SKY-0515 klinikai fejlesztésében. Az eredmények azt mutatják, hogy a gyógyszernek mérhető biológiai hatásai vannak, de még túl korai lenne tudni, hogy ez mit jelenthet a HD-ben szenvedő emberek számára. A SKY-0515 továbbra is vizsgálati kezelés marad, és további kutatásokra van szükség ahhoz, hogy bármilyen következtetést le lehessen vonni a HD ellátásban betöltött lehetséges szerepéről. Továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy a tudomány fejlődésével párhuzamosan átláthatóan tájékoztassuk a legújabb fejleményekről.

Maradjon elkötelezett Az elkövetkező hónapokban a Skyhawk csapat tagjai részt vesznek közösségi eseményeken, konferenciákon és webináriumokon, amelyeket több betegjogi szervezet, köztük az ausztráliai Huntington, a Huntington Victoria, az aucklandi Huntington-kór Egyesület, az Amerikai Huntington-kór Egyesület, a Kanadai Huntington Társaság, a Huntington-kór Ifjúsági Szervezet, a Factor-H, a franciaországi Huntington Egyesület és az angliai Huntington-kór Egyesület szervez. Ezek a szervezetek a szokásos csatornáikon keresztül fogják megosztani a részleteket a dátumokkal, időpontokkal és a csatlakozás módjával kapcsolatban, ezért javasoljuk, hogy kövesse őket a legfrissebb hírekért.

Nagyon hálásak vagyunk azoknak az egyéneknek és családoknak, akik részt vesznek a kutatási tanulmányokban, valamint az érdekvédelmi szervezeteknek és a közösség tagjainak, akik továbbra is támogatják a HD-kutatást. Tudjuk, hogy a közösség már régóta vár az előrelépésre, és hálásak vagyunk, hogy a bizonytalanságok ellenére továbbra is együttműködnek velünk. Köszönjük, hogy reményüket és bizalmukat a kutatásba vetik.

Továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy a kutatás előrehaladtával friss információkat osszunk meg.

Nagyrabecsüléssel, A Skyhawk Therapeutics csapata

--...SAJTÓKÖZLEMÉNY...

A Skyhawk Therapeutics bejelentette a SKY-0515 Huntington-kór kezelésére irányuló 1. fázisú klinikai vizsgálatának kilenc hónapos időközi eredményeit a betegeken

A kilenchónapos eredmények azt mutatják, hogy a Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale átlagos javulása a kiindulási értékhez képest +0,64 pont, szemben a tüneteket mutató betegek esetében a cUHDRS természetes előzményei alapján várt -0,73 pontos romlással kilenc hónap alatt, a propensity score súlyozás alapján. A Skyhawk azt is bejelentette, hogy a SKY-0515 fázis 2/3 FALCON-HD vizsgálatát világszerte kiterjesztették. A Skyhawk már több mint 90 beteget adagolt.

BOSTON, MA., 2026. január 27. - A Skyhawk Therapeutics, Inc. klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely a kritikus RNS-célpontok modulálására szolgáló új kis molekulájú terápiákat fejleszt, ma bejelentette a vállalat Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló SKY-0515-ös vizsgálati kezelésének kilenc hónapos időközi elemzésének pozitív eredményeit.

A SKY-0515 kezelés a 9 mg-os dózisban 62% dózisfüggő mHTT fehérje csökkenést eredményez a vérben, és 26% dózisfüggő PMS1 mRNS csökkenést. A PMS1 a szomatikus CAG ismétlődések expanziójának és a HD patológiájának egyik fő hajtóereje. A SKY-0515 kiváló központi idegrendszeri expozíciót is mutatott, és általában biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult.

A SKY-0515-öt kapó betegek a SKY-0515 1. fázisú klinikai vizsgálat C. részének betegcsoportjában három, hat és kilenc hónapos korukban a kiindulási értékhez képest átlagosan javulást mutatnak az összetett Huntington-kór értékelő skálán (cUHDRS). Kilenc hónapos korban az összevont elemzésben ez a javulás +0,64 pont, szemben a tünetmentes betegek esetében kilenc hónapos korban várható -0,73 pontos cUHDRS-romlással, az Enroll-HD és a TRACK-HD alapján végzett propensity score súlyozás alapján.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘1. fázis C. rész betegkohorszának cUHDRS és komponensei 3, 6 és 9 hónapos korban azon betegek esetében, akik 9 hónapon keresztül folyamatosan, naponta egyszer kapták a SKY-0515-öt, a 4 mg-os és 9 mg-os adatok összevonásával (n=17)’, 2026. január. Megjegyzés: A hibasávok az átlag standard hibáját jelentik; a propensity score súlyozást (n=325) az Enroll-HD és a TRACK-HD segítségével végeztük el.

“Nagyon bíztatóak a SKY-0515 1. fázisú, C részből álló, betegeken végzett vizsgálat biztonsági és korai hatékonysági adatai, amelyek a cUHDRS-ben a várt természetes lefolyású romlástól való eltérést mutatják a három, hat és kilenc hónapos előre meghatározott elemzések során’ - mondta Ed Wild, a University College London neurológia professzora. ”A SKY-0515 továbbra is az mHTT-fehérjét csökkenti a legnagyobb mértékben, amit eddig a betegeknél tesztelt bármelyik terápiás szer kimutatott, a klinikai és biomarker adatok pedig azt mutatják, hogy a gyógyszer minden tesztelt dózisban jól tolerálható. A SKY-0515 mHTT és PMS1 csökkentésére való képessége hatékony kombinációt kínál a Huntington-kór két alapvető patogén mechanizmusa révén történő kezelésére. Ezek a nyílt vizsgálati eredmények, amelyeket a folyamatban lévő placebo-kontrollált FALCON-HD vizsgálatban validálni kell, jelentős hatást várnak a HD-vel élő emberek számára világszerte - akik számára egy szájon át alkalmazott Huntingtin-csökkentő kezelés, mint amilyen a SKY-0515, valóban átalakító hatású lesz.“.’

“Az 1. fázisú vizsgálatunk célja a biztonságosság és a biomarker-aktivitás megállapítása volt” - mondta Sergey Paushkin, a Skyhawk Therapeutics kutatás-fejlesztési vezetője - “és a SKY-0515 biomarker-válaszának folyamatos erőssége a kilenc hónapos időközi adatelemzésünkben - és a potenciális végpont, a cUHDRS javulása a cUHDRS pontszám romlásához képest a betegek természetes lefolyású adataiban - alátámasztja a SKY-0515 potenciálját, mint a HD betegségmódosító terápia legjobbja. Ezek az időközi adatok fontos mérföldkövet jelentenek a SKY-0515 számára, és kiemelik a Skyhawk platformjának erejét, hogy első osztályú kis molekulákat nyújtson olyan pusztító betegségek kezelésére, amelyekre nincs jóváhagyott betegségmódosító terápia.’

A Huntington-kór egy ritka, örökletes és végül halálos kimenetelű neurodegeneratív betegség, amely az Egyesült Államokban több mint 40 000 tüneteket mutató beteget érint, és becslések szerint világszerte több százezer embert érint. Jelenleg nincs olyan jóváhagyott kezelés, amely lassítaná vagy megállítaná a betegség előrehaladását. A SKY-0515 egy szájon át beadható, vizsgált kis molekulájú RNS-modulátor, amelyet a vállalat új RNS-moduláló platformján, a SKYSTAR®-on keresztül fejlesztettek ki. A SKY-0515 terápiásan csökkenti mind a HTT fehérjét, mind a PMS1 fehérjét. A PMS1 a szomatikus CAG ismétlődések expanziójának és a HD patológiájának további kulcsfontosságú hajtóereje, és kiegészíti a mutáns HTT csökkentésének előnyeit.

A Skyhawk ma azt is bejelenti, hogy a SKY-0515 FALCON-HD 2/3 fázisú, Ausztráliában és Új-Zélandon tizenkét helyszínen folyó FALCON-HD vizsgálatát világszerte kiterjesztették. A Skyhawk már több mint 90 betegnek adta be a SKY-0515-öt. A SKY-0515 az első Skyhawk gyógyszer a klinikai vizsgálatokban.

A Skyhawk arra számít, hogy 2027 végéig további kis molekulájú gyógyszereket állít forgalomba a klinikumban olyan ritka neurológiai betegségek kezelésére, amelyeknek nincsenek jóváhagyott betegségmódosító terápiái.

A SKY-0515 1. fázisú klinikai vizsgálatáról

A SKY-0515 1. fázisú klinikai vizsgálata egy első emberen végzett vizsgálat, amelynek célja a SKY-0515 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése egészséges önkénteseken és korai stádiumú Huntington-kórban (HD) szenvedő egyéneken. A vizsgálat három részből áll. Az A. és B. rész a SKY-0515-öt egészséges önkénteseken értékelte. A C. rész egy kettős vak, placebo-kontrollált, párhuzamos felépítésű vizsgálat, amelyben a SKY-0515 és a placebo két dózisát 84 napon át alkalmazzák korai stádiumú HD-ben (HD-ISS 1., 2. vagy enyhe 3. stádium) szenvedő egyéneken, majd ezt követi az aktív kezelés 12 hónapos meghosszabbítása, ahol minden résztvevő vakon kapja a SKY-0515 alacsony vagy magas dózisát. A vizsgálat céljai közé tartozik a mutáns HTT fehérje és a PMS1 mRNS értékelése. A SKY-0515 C részében 2025 januárjában adagolták az első betegeket. A SKY-0515 vizsgálat 1C. fázisába történő felvételi eljárás mostanra befejeződött.

A SKY-0515 2/3 fázisú FALCON-HD klinikai vizsgálatáról

A FALCON-HD (NCT06873334) egy 2/3 fázisú, randomizált, kettős vak, placebokontrollos, dóziskontrollos vizsgálat, amelynek célja a SKY-0515 farmakodinamikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelése 120, 2. és korai 3. stádiumú HD-ben szenvedő résztvevőn 12 ausztráliai és új-zélandi helyszínen, valamint 400, 2. és korai 3. stádiumú HD-ben szenvedő résztvevőn több mint 40 helyszínen világszerte. A részvételre jogosult betegek naponta egyszeri szájon át szedett SKY-0515 adagot kapnak a három adagolási szint egyikében, vagy placebót, legalább 12 hónapos kezelési időszakon keresztül. A vizsgálat célja annak felmérése, hogy a SKY-0515 képes-e modulálni az RNS-splicinget és csökkenteni az mHTT és a PMS1 fehérjéket, amelyek szerepet játszanak a Huntington-kór patológiájában. A FALCON-HD-vel kapcsolatos további információk, beleértve a részt vevő helyszíneket és a részvételi kritériumokat, a ClinicalTrials.gov és a ClinicalTrials.gov oldalon találhatók. www.FALCON-HD.com.

A Skyhawk Therapeuticsról

A Skyhawk Therapeutics egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely saját fejlesztésű platformját, a SKYSTAR®-t használja a világ legnehezebben kezelhető betegségeinek kezelésére szolgáló kismolekuláris RNS-moduláló terápiák felfedezésére és fejlesztésére. További információért látogasson el a www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kapcsolatfelvétel Maura McCarthy Vállalati fejlesztés vezetője maura@skyhawktx.com