A Sarepta Therapeutics bejelentette a Huntington-kór kezelésére szolgáló SRP-1005 klinikai vizsgálati kérelmének jóváhagyását

Az SRP-1005 első emberen végzett klinikai vizsgálata INSIGHTT néven várhatóan 2026 második negyedévében kezdődik.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Febr. 4, 2026- A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), a ritka betegségek precíziós genetikai gyógyászatának vezető vállalata ma bejelentette, hogy a Medsafe, az új-zélandi gyógyszer- és orvostechnikai eszközök biztonsági hatósága jóváhagyta az SRP-1005-101, más néven INSIGHTT tanulmányra vonatkozó klinikai vizsgálati kérelmét (CTA). A Sarepta várhatóan 2026 második negyedévében indítja el az SRP-1005 (korábban ARO-HTT) ezen első emberen végzett klinikai vizsgálatát. Az SRP-1005 egy vizsgálati kis interferáló RNS (siRNS) terápiás készítmény a Huntington-kór kezelésére.

Az INSIGHTT egy 1. fázisú, többközpontú, dózisnövelő vizsgálat, amely az SRP-1005 szubkután adagolásának biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálja körülbelül 24 résztvevőn. Az SRP-1005 egy fejlett TfR1 (transzferrin receptor protein 1) megközelítést használ, amely monovalens fragmentum antigénkötést (fAb) alkalmaz, amelyet a központi idegrendszerbe történő hatékony bejuttatásra terveztek. A szubkután beadás célja a transzferrinreceptor telítődésének elkerülése, valamint a vér-agy gáton keresztül történő állandó és robusztus penetráció elérése. Az SRP-1005-tel végzett preklinikai adatok bizonyították a fehérje jelentős mértékű kiütésének lehetőségét a kulcsfontosságú mély agyi régiókban, beleértve a putament és a caudatumot, valamint a temporális és frontális kéregben.

A Huntington-kórról A Huntington-kór (HD) egy ritka és végül halálos kimenetelű, örökletes neurodegeneratív betegség, amely az érintett családokban generációról generációra öröklődik. A HD-t a huntingtin vagy HTT nevű fehérje génjének mutációja okozza, amely az agyban lévő idegsejtek fokozatos pusztulásához vezet, ami befolyásolja a megismerést, a mozgást és a viselkedést. Az Egyesült Államokban körülbelül 40 000 ember él tüneteket mutató HD-vel, és további 200 000 ember hordozza a genetikai mutációt, és fennáll a tünetek kialakulásának kockázata. A tünetek jellemzően 30 és 50 éves kor között jelentkeznek, és idővel súlyosbodnak, és az érintett szülők minden gyermekének 50% esélye van az állapot öröklésére. Jelenleg nincs ismert gyógymód vagy jóváhagyott betegségmódosító kezelés, amely a kiváltó okot kezelné.

A Sarepta siRNS platformjáról

A Sarepta következő generációs siRNS-platformja a neurodegeneratív és tüdőbetegségek krónikusan alkalmazott terápiáira összpontosít, és a következő betegségek vizsgálati kezeléseit tartalmazza:

• Facioscapulohumeralis izomdisztrófia (FSHD)
• 1-es típusú myotonikus dystrophia (DM1)
• 2-es típusú spinocerebelláris ataxia (SCA2)
• Idiopátiás tüdőfibrózis (IPF)
• Huntington-kór (HD)

A Sarepta preklinikai programokat folytat az 1-es típusú spinocerebelláris ataxia (SCA1) és a 3-as típusú spinocerebelláris ataxia (SCA3) kezelésére, valamint kizárólagos együttműködést folytat az Arrowhead Pharmaceuticals-szal a vázizomzat betegségeinek terápiáinak kifejlesztésére, és legfeljebb hat felfedezési célpontot tervez az izom- vagy központi idegrendszeri rendellenességek területén.

A Sarepta Therapeuticsról

A Sarepta sürgős küldetést teljesít: precíziós genetikai orvostudományt fejleszt az életeket tönkretevő és a jövőt megrövidítő ritka betegségek kezelésére. Vezető pozíciót foglalunk el a Duchenne-izomdisztrófia (Duchenne) területén, és az izom-, központi idegrendszeri és szívbetegségeket érintő programok robusztus portfólióját építjük ki. További információért kérjük, látogasson el a következő weboldalra www.sarepta.com vagy kövessen minket a LinkedIn, X, Instagram és Facebook oldalakon.

Információk közzététele az interneten

A befektetők számára fontos információkat rendszeresen közzétesszük weboldalunk ‘Befektetőknek’ részében a következő címen www.sarepta.com. Arra ösztönözzük a befektetőket és a potenciális befektetőket, hogy rendszeresen keressék fel honlapunkat a rólunk szóló fontos információkért.

Jövőre vonatkozó kijelentések

Ez a sajtóközlemény jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. A jelen sajtóközleményben szereplő minden olyan állítás, amely nem történelmi tényekre vonatkozó állítás, jövőre vonatkozó állításnak tekinthető. Az olyan szavak, mint a “hiszi”, “előre látja”, “tervezi”, “elvárja”, “fogja”, “szándékozik”, “lehetséges”, “lehetséges” és hasonló kifejezések a jövőre vonatkozó kijelentések azonosítására szolgálnak. Ezek a jövőre vonatkozó kijelentések magukban foglalják a prioritásainkkal, technológiáinkkal és kutatási és fejlesztési programjainkkal kapcsolatos kijelentéseket; az SRP-1005 potenciális előnyeit; valamint a várható terveket és mérföldköveket, beleértve az SRP-1005 2026 második negyedévében történő elindítására vonatkozó várakozásainkat.

Ezek a jövőre vonatkozó kijelentések kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek közül sok a Sarepta ellenőrzési körén kívül esik. Az ismert kockázati tényezők közé tartoznak többek között: a preklinikai és klinikai vizsgálatok sikere, különösen ha kis betegmintán alapul, nem garantálja, hogy a későbbi klinikai vizsgálatok sikeresek lesznek, és a jövőbeli kutatások eredményei nem biztos, hogy összhangban vannak a korábbi pozitív eredményekkel, vagy nem teljesítik a termékjelöltek biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozó hatósági jóváhagyási követelményeket; bizonyos programok soha nem jutnak előre a klinikumban, vagy számos okból leállíthatók, beleértve a szabályozó hatóságok által elrendelt klinikai várakozást, valamint a klinikai kutatások vagy vizsgálatok felfüggesztését vagy megszüntetését; ha az általunk kezelni kívánt betegségekben szenvedő betegek tényleges száma kisebb a becsültnél, ez kedvezőtlenül befolyásolhatja bevételeinket és nyereségességünk elérésének képességét; előfordulhat, hogy nem tudjuk megvalósítani üzleti terveinket, beleértve a várt vagy tervezett szabályozási mérföldkövek és határidők, klinikai fejlesztési tervek teljesítését, valamint a termékek piacra vitelét különböző okok miatt, beleértve a pénzügyi és egyéb erőforrások lehetséges korlátait, a gyártási korlátozásokat, amelyeket nem tudunk előre látni vagy nem tudunk időben megoldani, valamint a szabályozói, bírósági vagy hatósági döntéseket, például az Egyesült Államok Szabadalmi és Védjegyhivatalának döntéseit a termékjelöltjeinkre vonatkozó szabadalmakkal kapcsolatban; valamint a Sarepta legutóbbi, az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) benyújtott 10-Q formanyomtatványon közzétett negyedéves jelentésében, valamint a Társaság által a SEC-hez benyújtott egyéb dokumentumokban szereplő “Kockázati tényezők” címszó alatt azonosított kockázatok, amelyek áttanulmányozását javasoljuk Önnek.

A fenti kockázatok bármelyike jelentősen és hátrányosan befolyásolhatja a Társaság üzleti tevékenységét, működési eredményeit és a Sarepta törzsrészvényeinek kereskedési árfolyamát. A Sarepta kockázatainak és bizonytalanságainak részletes leírását a Sarepta által benyújtott SEC-bejelentések áttekintése céljából javasoljuk. Figyelmeztetjük a befektetőket, hogy ne bízzanak jelentős mértékben a jelen sajtóközleményben szereplő, jövőre vonatkozó kijelentésekre. A Sarepta nem vállal semmilyen kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítse a jövőre vonatkozó kijelentéseit a jelen közlemény dátumát követő események vagy körülmények alapján, kivéve, ha azt a törvény előírja.

Forrás: businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Befektető: Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Média: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Forrás: Sarepta Therapeutics, Inc.