A Novartis bejelentette az INVEST-HD-t

A Novartis Votoplam fejlesztése HD-ben: az INVEST-HD 3. fázisú vizsgálat információi már elérhetőek

február 3. 2026

Kedves Huntington-kóros közösség,

Örömmel osztjuk meg a votoplam (korábban PTC518) fejlesztésével kapcsolatos friss információkat. A 2. fázisú vizsgálat eredményeinek felülvizsgálatát követően a Novartis most egy 3. fázisú klinikai vizsgálatot tervez, amelyben a votoplamot Huntington-kórban (HD) szenvedő embereken értékelik. A vizsgálat neve INVEST-HD. A votoplam 3. fázisú klinikai vizsgálatra, az INVEST-HD-re vonatkozó információkat most tették közzé a ClinicalTrials.gov oldalon. Ez fontos lépés a klinikai kutatásban, és lehetővé teszi a HD közösség, az egészségügyi szakemberek és az érdekvédelmi szervezetek számára, hogy egy nyilvánosan elérhető helyen hozzáférjenek a közelgő vizsgálatra vonatkozó kulcsfontosságú információkhoz.

Az INVEST-HD tanulmányról

Az INVEST-HD egy globális, 3. fázisú klinikai vizsgálat, amelynek célja a votoplam, a Huntington-kórra szájon át szedhető vizsgálati gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának értékelése. A vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a votoplam segít-e lassítani a Huntington-kór progresszióját a betegség korai stádiumában lévő betegeknél. A vizsgálat a korábbi kutatások eredményeire épül, beleértve a 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatot is. Bár a jelenlegi kezelések segíthetnek a HD tüneteinek kezelésében, továbbra is nagy szükség van olyan terápiákra, amelyek lassítják a Huntington-kór progresszióját. Mint minden klinikai vizsgálat esetében, a résztvevők biztonsága elsődleges fontosságú, és egészségi állapotukat a vizsgálat teljes időtartama alatt gondosan figyelemmel kísérik.

Mit jelent, hogy a vizsgálat szerepel a ClinicalTrials.gov oldalon?

A vizsgálat ClinicalTrials.gov-ra való felkerülése azt jelenti, hogy a fontos részletek (például a vizsgálat célja, tervezése és általános részvételi kritériumok) nyilvánosan elérhetővé válnak. A vizsgálat előrehaladtával a lista további információkkal frissülhet. A listára való felkerülés még nem jelenti azt, hogy a vizsgálatra minden helyszínen jelentkeznek. Az INVEST-HD vizsgálatra vonatkozó információkat itt tekintheti meg: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07326709

Tisztában vagyunk azzal, hogy a Huntington-kór milyen jelentős hatással van az egyénekre, a családokra és az ápolókra. Az INVEST-HD-hez hasonló kutatási tanulmányok csak a HD közösség elkötelezettsége és partnersége miatt lehetségesek. Mély hálával tartozunk mindenkinek, aki hozzájárul a kutatás előmozdításához, akár részvételével, akár érdekérvényesítésével vagy támogatásával.

A Novartis továbbra is elkötelezett az átláthatóság és a HD közösséggel való együttműködés mellett, és a fejlesztés előrehaladtával folyamatosan tájékoztat a legújabb fejleményekről. Minden érdeklődőt arra biztatunk, hogy tekintse át a ClinicalTrials.gov oldalon közzétett vizsgálati információkat, és beszéljen egészségügyi szolgáltatójával. Ha bármilyen kérdése van ezzel az információval kapcsolatban, az alábbi e-mail címen keresztül is kapcsolatba léphet velünk.

Üdvözlettel, Votoplam klinikai fejlesztési csapat a Novartis Novartis Pharmaceuticals-nál novartis.email@novartis.com