A Harness Therapeutics nevezi a HRN001 gyógyszerjelöltet HD-re és klinikai tanácsadó testületet indít

A Harness Therapeutics megnevezi a HRN001-et, a Huntington-kór első osztályú gyógyszerjelöltjét, és klinikai tanácsadó testületet hoz létre

• A HRN001 egy hatásos és specifikus antisense oligonukleotid, amelyet úgy terveztek, hogy a Huntington-kór genetikailag validált célpontja, a FAN1 ellenőrzött felszabályozását irányítsa.
• Klinikai tanácsadó testület alakult, hogy támogassa a HRN001 2027-ben történő első emberen végzett vizsgálatainak megkezdését.
• Dr. Andy Billinton, CSO preklinikai adatokat fog bemutatni a CHDI Alapítvány Huntington-kór terápiás konferenciáján.

Cambridge, Egyesült Királyság, 2026. február 16:

A Harness Therapeutics (‘Harness’), egy biotechnológiai vállalat, amely korábban nem gyógyítható célpontokat tár fel, hogy átalakítsa a neurodegeneratív betegségek kezelését, ma bejelentette, hogy a HRN001-et a Huntington-kór vezető gyógyszerjelöltjének nevezte ki, és klinikai tanácsadó testületet hozott létre a program klinikai értékelés felé történő előrehaladásának támogatására.

A Huntington-kór (HD) egy pusztító, örökletes neurodegeneratív betegség, amely progresszív kognitív, pszichiátriai és motoros hanyatláshoz vezet, és a halál gyakran a tünetek megjelenésétől számított 15 éven belül bekövetkezik. A HD betegség biológiájának megértésében elért jelentős előrelépések ellenére jelenleg nem áll rendelkezésre engedélyezett betegségmódosító kezelés.

A HD-t a huntingtin (HTT) génben található CAG ismétlődések kiterjedése okozza. E ismétlődések folyamatos szomatikus expanzióját ma már a betegség kialakulásának és progressziójának egyik fő mozgatórugójaként ismerik el. A FAN1 nukleáz az egyik legmeggyőzőbb célpontnak bizonyult a szomatikus expanzió elnyomására, és a genom-széles körű asszociációs vizsgálatokban a legerősebb genetikai összefüggést mutatta a betegség kialakulásával.

A HRN001, az első kategóriába tartozó jelöltünk egy hatásos és specifikus antisense oligonukleotid, amely a FAN1-et célozza, és arra szolgál, hogy e kulcsfontosságú DNS-javító nukleáz ellenőrzött szabályozást indítson el. A Harness szabadalmaztatott MISBA® (microRNA site blocking ASO) platformját használja, amely lehetővé teszi a célfehérje szintjének pontos felszabályozását a túlterjedés kockázata nélkül.

A HRN001 a HD modelljeiben a FAN1 erőteljes felszabályozását és a szomatikus terjeszkedés lassítását, valamint kedvező PK- és tolerálhatósági jellemzőket mutatott. A preklinikai fejlesztés 2026 folyamán folytatódik, hogy támogassa a 2027-es klinikai bevezetést. A Harness vizsgálja a MISBA® platformban rejlő lehetőségeket más triplett ismétlődéses rendellenességekben és a neurodegeneratív rendellenességek szélesebb körére kiterjedően.

Lásd az alábbi GYIK-et

A HRN001 klinikai bevezetésének támogatására a Harness klinikai tanácsadó testületet (CAB) hozott létre, amely a HD területén vezető szakértőkből áll, többek között:

• Dr. Irina Antonijevic (elnök) - vezető orvos, Trace Neuroscience
• Dr. Anne Rosser - a klinikai idegtudomány professzora, Cardiffi Egyetem
• Dr. Jeffrey Long - Pszichiátria és biostatisztika professzor, Iowai Egészségügyi Egyetem
• Dr. Ralf Reilmann - alapító igazgató és vezérigazgató, George-Huntington Intézet
• Dr. Roger Barker - a Klinikai Idegtudományok professzora, Cambridge-i Egyetem
• Dr. Sarah Tabrizi - a University College London klinikai neurológia professzora
• Dr. William Gray - a funkcionális idegsebészet professzora, Cardiffi Egyetem

A CAB stratégiai iránymutatást nyújt a klinikai fejlesztéssel, a vizsgálatok tervezésével és a transzlációs stratégiával kapcsolatban, ahogy a program a klinika felé halad.

Dr. Andy Billinton, a Harness Therapeutics tudományos igazgatója február 23-26. között a kaliforniai Palm Springsben megrendezésre kerülő éves CHDI Huntington-kór terápiás konferencián fogja bemutatni a vállalat HD-vel kapcsolatos munkáját, további betekintést nyújtva a HRN001 tudományos indoklásába és a fejlesztés előrehaladásába.

Dr. Jan Thirkettle, a Harness Therapeutics vezérigazgatója így nyilatkozott: “A HRN001 jelölése kulcsfontosságú mérföldkövet jelent a Harness számára, és hangsúlyozza a Huntington-kór közösség iránti elkötelezettségünket. A FAN1 pontos felszabályozásával, amely a betegség kialakulásának késleltetése szempontjából meggyőző genetikai validációval rendelkező célpont, a HRN001 egy differenciált, első osztályú terápiás megközelítést képvisel a szomatikus terjeszkedés, a betegség progressziójának alapvető hajtóereje elleni küzdelemben. A klinikai tanácsadó testület megalakulása mély klinikai és transzlációs szakértelemmel járul hozzá a programhoz. A CAB szorosan együtt fog működni a Harness-szel, miközben a HRN001-et a klinika felé haladunk, és arra törekszünk, hogy egy valóban betegségmódosító terápiát nyújtsunk a Huntington-kórral élő betegek és családok számára”."

Dr. Irina Antonijevic, a Harness Therapeutics klinikai tanácsadó testületének elnöke hozzátette: ’A FAN1 a Huntington-kór egyik legmeggyőzőbb és következetesen validált genetikai módosítója, amelyet eddig azonosítottak, és amely egyértelmű mechanikai kapcsolatban áll a szomatikus terjeszkedéssel és a betegség progressziójával. A Harness által a HRN001-gyel alkalmazott megközelítés újszerű és rendkívül célzott módot kínál ennek az útvonalnak a terápiás módosítására. Alig várjuk, hogy tanácsokkal lássuk el a vállalatot, amint a HRN001-et a klinika felé viszi előre, és ezt az ígéretes tudományos eredményt olyan klinikai programba ülteti át, amely jelentősen megváltoztathatja ennek a pusztító betegségnek a lefolyását.“. A CHDI prezentáció részletei

Cím: A FAN1 ASO-kkal történő felpregulációja, mint a triplet ismétlődési rendellenességek potenciális terápiás stratégiája Ülés: Szomatikus instabilitás/Mismatch Repair Dátum: Szomatikus instabilitás/Mismatch Repair: Február 24: Dr. Andy Billinton, a Harness Therapeutics vezérigazgatója

CAB életrajzok

Dr. Irina Antonijevic (elnök) tapasztalt klinikus és gyógyszerfejlesztési vezető, aki széles körben elismert az innovatív terápiák korai fejlesztési és klinikai fázisok közötti előrehaladásában betöltött vezető szerepéért, különösen a nagy orvosi szükségletekkel rendelkező területeken, mint például a neurodegeneratív és pszichiátriai betegségek. Jelenleg a Trace Neuroscience orvosi igazgatójaként dolgozik, és több mint három évtizedes tapasztalattal rendelkezik a klinikai pszichiátria, a neurológia, a tudományos kutatás és a terápiás gyógyszerfejlesztés területén. Dr. Antonijevic pszichiátriai és neurológiai szakvizsgával rendelkező orvos, aki a transzlációs orvoslás és a klinikai fejlesztési stratégiák terén is komoly szakértelemmel rendelkezik.

Dr. Anne Rosser a Cardiffi Egyetem klinikai idegtudományok professzora és a Walesi Egyetemi Kórház tiszteletbeli neurológus szakorvosa, a Huntington-kór dél-walesi klinikai szolgálatának vezetője. Társvezetője a Cardiffi Egyetem Agyjavító Csoportjának, egy multidiszciplináris kutatócsoportnak, amely a neurodegeneratív betegségek sejtalapú és regeneratív terápiáinak kifejlesztésére összpontosít. Dr. Rosser korábban az Európai Huntington-kór Hálózat (EHDN) elnöke volt, jelenleg pedig a Lister Institute of Preventive Medicine tudományos bizottságának elnöke.

Dr. Jeffrey D. Long a pszichiátria és a biostatisztika professzora az Iowai Egészségügyi Egyetem / Carver College of Medicine-nél, ahol statisztikai modellezést alkalmaz neurodegeneratív betegségekre, különös tekintettel a Huntington-kórra. Kifejleszti és finomítja a betegség progressziójának indexeit, amelyek kritikusak a természetes betegségpályák megértéséhez és a klinikai vizsgálatok tervezéséhez. Dr. Long az NIH által finanszírozott longitudinális vizsgálatok, például a REDICT-HD vezető biostatisztikusa, és kulcsszerepet játszik a NeuroNEXT klinikai vizsgálati hálózat adatkoordinációs központjának vezető biostatisztikusaként.

Dr. Ralf Reilmann alapító igazgatója és vezérigazgatója a münsteri George-Huntington Intézetnek (GHI), egy magán kutatóintézetnek, amely a Huntington-kór klinikai ellátásával és kutatásával foglalkozik. Vezetése alatt az intézet részt vesz a Huntington-kórral kapcsolatos legfontosabb megfigyelési tanulmányokban, köztük az ENROLL-HD-ben, valamint a betegséget módosító terápiákat és génterápiás megközelítéseket vizsgáló klinikai vizsgálatokban. Dr. Reilmann szakvizsgával rendelkező neurológus, aki széles körben elismert a kísérleti eredmények, a betegellátás és a Huntington-kutatás globális együttműködése iránti elkötelezettségéért.

Dr. Roger Barker a Cambridge-i Egyetem klinikai idegtudományok professzora és a cambridge-i Addenbrooke's Hospital tiszteletbeli neurológus szakorvosa. A Cambridge-i Alzheimer's Research UK Gyógyszerkutató Intézet vezető tudományos kutatója és a kelet-angliai Huntington-kór szolgálat vezető tanácsadója. Kutatásai a neurodegeneratív betegségek klinikai jellemzésére és új terápiás megközelítések, különösen sejt- és génalapú kezelések kifejlesztésére összpontosítanak. Dr. Barker jelentős kutatási programokat vezetett és koordinált, többek között európai transzplantációs projekteket és őssejtkísérleteket a Parkinson- és Huntington-kór esetében.

Dr. Sarah Tabrizi a University College London klinikai neurológia professzora, aki nemzetközileg elismert a neurodegeneratív betegségekkel, különösen a Huntington-kórral kapcsolatos kutatásairól. Számos rangos szerepet tölt be az UCL neurotudományi közösségében és az Egyesült Királyság vezető klinikai kutatóintézeteiben, amelyeket számos jelentős díjjal ismertek el. Munkája átalakította a Huntington-kór területét, és olyan kereteket hozott létre a betegség stádiumbeosztásához, a biomarkerek fejlesztéséhez és a terápiás vizsgálatokhoz, amelyek modellként szolgálnak más neurodegeneratív állapotok számára. Dr. Tabrizi "bench-to-bedside" megközelítése mély biológiai ismereteket integrál a klinikai vizsgálatokkal, hogy reményt adjon a korábban kezelhetetlen állapotú betegeknek.

Dr. William Gray a Cardiffi Egyetem funkcionális idegsebészet professzora és a Walesi Egyetemi Kórház tiszteletbeli idegsebész szakorvosa. Kettős szakértelemmel rendelkezik a klinikai idegsebészet és az idegtudományi kutatás terén, különösen az olyan rendellenességekre összpontosítva, mint az epilepszia, a Parkinson-kór, a Huntington-kór és a frontotemporális demencia. Ő az igazgatója az Advanced NeuroTherapies Centre-nek (ANTC), amely közvetlenül az agyba irányuló új terápiákat fejleszt és juttat el, ő a walesi idegsebészet tudományos vezetője, valamint az agyjavító és koponyán belüli neuroterápiás (BRAIN) egység vezetője. Dr. Gray az Egyesült Királyságban a Huntington-kórban végzett uniQure AMT-130 génterápiás vizsgálat vezetője, valamint a frontotemporális demenciában és a Parkinson-kórban végzett génterápiás vizsgálatok vezetője. Emellett társvezetője az Európai Huntington-kór Hálózat ATMP munkacsoportjának, és elnöke a műtéti szállítással foglalkozó munkacsoportnak.

A Harness Therapeutics-ról A Harness Therapeutics egy biotechnológiai vállalat, amely a korábban nem gyógyítható célpontok feltárására összpontosít, hogy átalakítsa a neurodegeneratív betegségek kezelését. MISBA® platformtechnológiája lehetővé teszi a célfehérje-szintek pontos felszabályozását a fehérjeszintézist szabályozó mechanizmusok modulálásával. A Harness nemrégiben bejelentett MISBA® Duo technológiája lehetővé teszi olyan egyedi konstrukciók tervezését, amelyek egyidejűleg szabályozzák az egyik célpontot, miközben egy másikat szabályoznak le. A Harness megközelítése a poszt-transzkripciós szabályozás mély megértését és kifinomult neuronalapú modelleket alkalmazva lehetővé teszi olyan potenciálisan betegséget módosító célpontok gyógyszeres kezelését, amelyek génterápiával vagy más módszerekkel nem lennének kezelhetők.

A Huntington-kórban vezető jelöltje, a HRN001 a FAN1 nukleázt, egy kulcsfontosságú védőfehérjét célozza, amelyről kimutatták, hogy lassítja a betegség előrehaladását. A termékcsaládban olyan programok is szerepelnek, amelyek az ALS, az Alzheimer-kór és a Parkinson-kór meggyőző, első a kategóriában célpontjait célozzák. A Harness világszínvonalú csapatot állított össze, amelyet a neurodegeneráció és az RNS-biológia vezető szakértői támogatnak, és székhelye az Egyesült Királyságban, Cambridge-ben található. Vezető élettudományi befektetői közé tartoznak a Takeda Ventures és az SV Health Investors Dementia Discovery Fund alapító befektetői, valamint az Epidarex Capital és az Ono Ventures Investment.

További információért kérjük, látogasson el a következő weboldalra https://www.harnesstx.com/ és kövessen minket a LinkedIn-en.

További információért forduljon a következő címre: Cuthbert, Tel: +44 20 3709 5700 E-mail: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert: harnesstx@icrinc.com

GYIK

Milyen típusú gyógyszer a HRN001 és hogyan fejti ki hatását?

A HRN001 a Harness Therapeutics Huntington-kór elleni gyógyszerjelöltje. Ez egy antisense oligonukleotid (ASO), amelyet úgy terveztek, hogy szelektíven növelje a FAN1, egy DNS-javító fehérje szintjét, amely a betegség lassabb progressziójához kapcsolódik. A HRN001 a Harness szabadalmaztatott MISBA® (microRNA site-blokkoló ASO) platformját használja, amelynek célja a FAN1 ellenőrzött módon történő növelése. A FAN1 növelésével a terápia a szomatikus CAG-ismétlődések terjeszkedésének kezelését hivatott elősegíteni, amely biológiai folyamatot ma már a Huntington-kór kialakulásának és progressziójának fontos hajtóerejeként ismerik el. A HRN001 még preklinikai fejlesztés alatt áll, és még nem tesztelték embereken.

Mi teszi a FAN1-et olyan fontos célponttá a Huntington-kór kezelésében?

A genetikai vizsgálatok a FAN1-et a Huntington-kór kialakulásának egyik legerősebb, eddig felfedezett módosító tényezőjeként azonosították. A FAN1 gén variációit a betegség késleltetett kialakulásával hozták összefüggésbe, valószínűleg a Huntingtin (HTT) gén CAG ismétlődésének szomatikus expanziójára gyakorolt hatások révén. Mivel a folyamatos szomatikus expanzió feltehetően hozzájárul a betegség progressziójához, a FAN1 aktivitásának növelése olyan új vizsgálati megközelítést jelent, amely a kutatók reményei szerint befolyásolhatja a Huntington-kór alapjául szolgáló biológiát.

A HRN001 génterápia?

Nem. A HRN001 nem génterápia, és nem módosítja vagy szerkeszti az ember DNS-ét. Úgy tervezték, hogy befolyásolja egy természetesen előforduló fehérje sejtekben történő szabályozását. Az ASO-gyógyszerek hatása nem tartós, és ismételt adagolást igényelne, ha a jövőbeli vizsgálatok során biztonságosnak és hatékonynak bizonyulna.

Mikor kerül a HRN001 a klinikai vizsgálatokba, és mit mutattak ki a preklinikai vizsgálatok?

A Harness azt tervezi, hogy a HRN001-et 2027-ben fejleszti az első emberen végzett klinikai vizsgálatok felé. A preklinikai kutatások kimutatták, hogy a HRN001 képes növelni a FAN1-szintet és lassítani a szomatikus terjeszkedést a HD laboratóriumi modelljeiben, kedvező farmakokinetikai és tolerálhatósági jellemzők mellett. A további preklinikai fejlesztés 2026 folyamán folytatódik a potenciális klinikai fejlesztés támogatása érdekében. Andy Billinton CSO 2026. február 24-én a CHDI Alapítvány Huntington-kór terápiás konferenciáján preklinikai HD-adatokat fog bemutatni. Létrehoztak egy klinikai tanácsadó testületet, amely segít a jövőbeli kísérletek tervezésének és fejlesztésének irányításában.

Miben különbözik ez a megközelítés a Huntington-kór egyéb, fejlesztés alatt álló terápiáitól?

Számos vizsgált terápia célja a huntingtin fehérje szintjének közvetlen csökkentése. A HRN001 más megközelítést alkalmaz a FAN1, egy DNS-javító fehérje növelésével, amely genetikai úton kapcsolódik a betegség késleltetett kialakulásához. A program ahelyett, hogy magát a huntingtintint célozná, a szomatikus terjeszkedésre összpontosít, amely egy kulcsfontosságú biológiai folyamat, amelyről úgy vélik, hogy befolyásolja a betegség előrehaladását.

Kik lehetnek jogosultak a jövőbeni klinikai vizsgálatokra?

Még túl korai lenne meghatározni, hogy kik vehetnek részt klinikai vizsgálatokban. A jogosultsági kritériumokat a klinikai vizsgálatok tervezése során határozzák meg, és a vizsgálatok megkezdését követően nyilvánosságra hozzák. A korai fázisú vizsgálatok jellemzően a biztonságosságra összpontosítanak, és kis számú résztvevő bevonásával zajlanak.

Miért fontos ez a fejlesztés a HD közösség számára?

A Huntington-kórra jelenleg nincs jóváhagyott betegségmódosító kezelés. A HRN001 egy korai fázisú kutatási programot képvisel, amely a szomatikus expanzió, a betegség alapvető kiváltó okainak kezelésének új módját vizsgálja. Bár még korai stádiumban van, a FAN1 (a betegség késleltetett kezdetéhez kapcsolódó, genetikailag támogatott célpont) növelése potenciális betegségmódosító stratégiát kínálhat, ha a jövőbeli vizsgálatok sikeresek lesznek.

Mit jelent ez a bejelentés a Huntington-kórral élő betegek számára?

Ez a bejelentés egy lehetséges új kezelési módszer kifejlesztésének korai lépését tükrözi. A HRN001 még nem került klinikai vizsgálatokba, és további kutatásokra van szükség ahhoz, hogy biztonságosságát vagy hatékonyságát embereknél meg lehessen állapítani. A Harness a preklinikai fejlesztés folytatását tervezi azzal a céllal, hogy 2027-ben a klinikai vizsgálatok felé haladjon.

Hogyan fogják tájékoztatni a közösséget?

A Harness elkötelezett amellett, hogy a program előrehaladtával tájékoztassa a Huntington-kór közösséget a legújabb fejleményekről. Az információkat tudományos konferenciákon, a vállalat közleményeiben, valamint a klinikai vizsgálatok megkezdése esetén a nyilvános klinikai vizsgálati regisztereken és a betegszervezeteken keresztül osztják meg.