Az uniQure szabályozási frissítéssel szolgál

Kedves Huntington-kóros közösség,

Azért írunk, hogy tájékoztassuk Önöket az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalával (FDA) nemrégiben tartott A-típusú találkozónkról. 2026. március 2-án az uniQure sajtóközleményt adott ki, amelyben beszámolt az FDA-tól kapott végleges tárgyalási jegyzőkönyvről. A találkozó célja az volt, hogy megvitassák az AMT-130, az uniQure Huntington-kórban alkalmazott vizsgálati génterápiája, az AMT-130 gyorsított jóváhagyását támogató Biologics License Application (BLA) adatcsomagot.

Az FDA kijelentette, hogy nem ért egyet azzal, hogy az I/II. fázisú vizsgálatok adatai egy külső kontrollal összehasonlítva elegendőek ahhoz, hogy az AMT-130 forgalomba hozatali kérelmének alátámasztásához szükséges elsődleges bizonyítékot szolgáltassanak a hatékonyságra vonatkozóan. Az FDA nyomatékosan ajánlotta az uniQure-nak egy prospektív, randomizált, kettős vak, látszatműtéttel kontrollált III. fázisú vizsgálat elvégzését. az uniQure folytatni kívánja az együttműködést az FDA-val a III. fázisú fejlesztéssel kapcsolatos megfontolásokkal kapcsolatban, és azt tervezi, hogy 2026 második negyedévében B típusú találkozót kér a lehetséges vizsgálati tervezési megközelítések további megvitatása érdekében.

Ezen túlmenően tájékoztattuk az FDA-t arról a szándékunkról is, hogy az I/II. fázisú statisztikai elemzési tervet aktualizáljuk, hogy négyéves elemzést tartalmazzon, amelyet várhatóan 2026 harmadik negyedévében fogunk befejezni. Úgy véljük, hogy a kiterjesztett nyomon követés további betekintést nyújt majd mind az AMT-130 eddig megfigyelt hatásainak tartósságába, mind pedig nagyságrendjébe. Az FDA jegyzőkönyve elismeri, hogy a Huntington-kórban a betegséget módosító terápiák iránti jelentős, kielégítetlen szükségletet, és megerősíti az Ügynökség elkötelezettségét a megfelelő szabályozási rugalmasság alkalmazása iránt, hogy elősegítse a biztonságos és hatékony kezelési lehetőségek fejlesztését. Úgy véljük, hogy az újonnan megjelenő I/II. fázisú adataink még inkább alátámasztják e rugalmasság alkalmazásának szükségességét. Azt is elismerjük, hogy a szabályozási rugalmasság mérlegelése során a betegek hangját továbbra is meg kell hallgatni, és továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy az Önök szempontjai továbbra is központi szerepet kapjanak az előrehaladásban.

Továbbra is mélyen elkötelezettek vagyunk a HD közösség iránt, és mélységesen hálásak vagyunk a hónapok és évek során tanúsított rendíthetetlen támogatásért. A közösség által érzett sürgősség valós és érthető, és mi is osztozunk az Önök eltökéltségében az értelmes terápiák előmozdítása érdekében. Úgy véljük, hogy az AMT-130-ban komoly potenciál rejlik a betegséget módosító előnyök biztosítására. Csapatunk teljes mértékben a legközvetlenebb és legfelelősségteljesebb szabályozási útvonal meghatározására összpontosít, hogy ezt a terápiát a lehető leggyorsabban eljuttathassuk a betegekhez. A szabályozási tárgyalások előrehaladtával további friss híreket fogunk közölni. Ha bármilyen kérdése van, kérjük, küldjön e-mailt a következő címre medinfo@uniqure.com vagy hívja az 1-866-520-1257-es telefonszámot.

Őszintén, Daniel Leonard, a globális betegérdekképviselet ügyvezető igazgatója

-SAJTÓKÖZLEMÉNY-

Az uniQure szabályozási frissítés a Huntington-kórra vonatkozó AMT-130-ról

LEXINGTON, Massachusetts és AMSTERDAM, 2026. március 02. (GLOBE NEWSWIRE) - Az uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a génterápiákkal foglalkozó vezető vállalat, amely a súlyos orvosi szükségletekkel küzdő betegek számára átalakító terápiákat fejleszt, ma bejelentette, hogy a vállalat megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) az AMT-130, a Huntington-kór (HD) vizsgálati génterápiájának megvitatása céljából 2026. január 30-án tartott A típusú találkozó végleges jegyzőkönyvét.

Az FDA kijelentette, hogy nem ért egyet azzal, hogy az I/II. fázisú vizsgálatok adatai egy külső kontrollal összehasonlítva elegendőek ahhoz, hogy az AMT-130 forgalomba hozatali kérelmének alátámasztásához szükséges elsődleges bizonyítékot szolgáltassanak a hatékonyságra vonatkozóan. Az FDA nyomatékosan javasolta az uniQure-nak egy prospektív, randomizált, kettős vak, látszatműtéttel kontrollált vizsgálat elvégzését. az uniQure folytatni kívánja az együttműködést az FDA-val a III. fázisú fejlesztéssel kapcsolatos megfontolásokról, és azt tervezi, hogy 2026 második negyedévében B típusú találkozót kér a lehetséges vizsgálati tervezési megközelítések további megvitatása érdekében.

“Bár az I/II. fázisú adatok alapján nem sikerült megállapodnunk a benyújtási útvonalról, úgy véljük, hogy adataink összessége és tartóssága indokolja a további érdemi párbeszédet arról, hogy az FDA által kinyilvánított elkötelezettség a szabályozási rugalmasság mellett hogyan alkalmazható megfelelően ebben a környezetben” - mondta Matt Kapusta, az uniQure vezérigazgatója. “Továbbra is elkötelezettek vagyunk az FDA-val való együttműködés mellett, hogy az AMT-130 számára egyértelmű, tudományosan megalapozott és hatékony utat határozzunk meg. Nagyon hálásak vagyunk a Huntington-kórosok közösségének rugalmasságáért és támogatásáért, és továbbra is elkötelezettek vagyunk a betegek és családtagjaik mellett, miközben egy rászoruló közösség számára ezt a potenciálisan átalakító terápiát fejlesztjük.”

Az uniQure-ról

Az uniQure beváltja a génterápia ígéretét - a potenciálisan gyógyító hatású egyedi kezeléseket. Az uniQure hemofília B génterápiájának engedélyezése - amely több mint egy évtizedes kutatáson és klinikai fejlesztésen alapuló történelmi eredmény - jelentős mérföldkövet jelent a genomikus orvoslás területén, és új kezelési megközelítést vezet be a hemofíliás betegek számára. Az uniQure jelenleg a Huntington-kórban, a refrakter halántéklebeny epilepsziában, az ALS-ben, a Fabry-kórban és más súlyos betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló, saját génterápiák sorát fejleszti. www.uniQure.com

uniQure jövőre vonatkozó kijelentések

Ez a sajtóközlemény jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. A történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívül minden más kijelentés jövőre vonatkozó kijelentés, amelyeket gyakran olyan kifejezések jeleznek, mint “előre látni”, “hinni”, “hinni”, “lehet”, “megállapítani”, “becsülni”, “várni”, “cél”, “szándékozik”, “várakozás”, “lehet”, “terv”, “lehetséges”, “előre jelezni”, “projekt”, “keresni”, “kell”, “lesz”, “lenne” és hasonló kifejezések, valamint e kifejezések negatívjai. A jövőre vonatkozó kijelentések a vezetőség meggyőződésén és feltételezésein, valamint a vezetőség számára a jelen sajtóközlemény időpontjában rendelkezésre álló információkon alapulnak. Az ilyen jövőre vonatkozó kijelentések közé tartoznak például, de nem kizárólagosan, a következőkre vonatkozó kijelentések: az AMT-130 III. fázisú fejlesztésével kapcsolatos megfontolásokkal kapcsolatos további együttműködésre vonatkozó tervek az FDA-val; az FDA-val való B típusú találkozó kérelmezésére vonatkozó tervek, amelyre 2026 második negyedévében kerülne sor; és az AMT-130 potenciális előnyei. A Társaság tényleges eredményei számos okból jelentősen eltérhetnek az ezekben a jövőre vonatkozó kijelentésekben várt eredményektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a következők: a Társaság AMT-130 I/ll fázisú klinikai vizsgálataihoz kapcsolódó kockázatok, beleértve annak kockázatát, hogy ezek a vizsgálatok nem lesznek képesek olyan adatokat bizonyítani, amelyek elegendőek a további klinikai fejlesztés vagy a hatósági jóváhagyás támogatásához; annak kockázata, hogy több olyan betegadat válik elérhetővé, amely a topline adatokból levezetettektől eltérő értelmezést eredményez; a Társaságnak a szabályozó hatóságokkal való interakcióival kapcsolatos kockázatok, amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálatok megkezdését, időzítését és előrehaladását, valamint a hatósági jóváhagyáshoz vezető utakat; annak kockázata, hogy nem tudunk összehangolódni az FDA-val vagy más szabályozó hatóságokkal a génterápia-jelöltjeink, köztük az AMT-130 jóváhagyási útvonalát illetően; hogy a Társaság által értékelt méréseket a betegség előrehaladásának megbízható és érzékeny mérőeszközeinek tekintik-e; hogy az RMAT kijelölés, a Breakthrough Therapy kijelölés vagy bármely gyorsított eljárás, ha megadják, vezet-e majd a hatósági jóváhagyáshoz; a Társaság képessége az AMT-130 III. fázisú vagy megerősítő vizsgálatának elvégzésére és finanszírozására; a Társaság képessége a céljai eléréséhez szükséges infrastruktúra és személyzet további kiépítésére és fenntartására; a Társaság hatékonysága a jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatok és szabályozási folyamatok irányításában; a Társaság képessége arra, hogy a klinikai vizsgálatokban bizonyítsa génterápia-jelöltjeinek terápiás előnyeit; a génterápiák folyamatos fejlődése és elfogadottsága; a Társaság képessége arra, hogy megszerezze, fenntartsa és megvédje szellemi tulajdonát; és a Társaság képessége arra, hogy finanszírozza tevékenységét, és hogy szükség szerint és elfogadható feltételek mellett további tőkét tudjon bevonni. Ezeket a kockázatokat és bizonytalansági tényezőket a "Kockázati tényezők" címszó alatt a Társaságnak az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) rendszeresen benyújtott dokumentumaiban, beleértve a 10-K nyomtatványon benyújtott éves jelentéseket, a 10-Q nyomtatványon benyújtott negyedéves jelentéseket és a Társaság által a SEC-hez időről időre benyújtott egyéb dokumentumokat. Tekintettel ezekre a kockázatokra, bizonytalanságokra és egyéb tényezőkre, nem szabad túlzottan megbízni ezekben a jövőre vonatkozó kijelentésekben, és a törvény által előírt esetek kivételével a Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse ezeket a jövőre vonatkozó kijelentéseket, még akkor sem, ha a jövőben új információk válnak elérhetővé.

uniQure Kapcsolatok:

BEFEKTETŐKNEK:

Chiara Russo
Közvetlen: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MÉDIÁNAK:

Tom Malone Közvetlen: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com