A tizenkét hónapos eredmények a kiindulási értékhez képest +0,38 pont javulást mutattak az összetett egységes Huntington-kór értékelő skála (cUHDRS) pontszámában, szemben a tünetes betegek propensity score-mal súlyozott természetes előzményelemzésében várt -0,92 pontos csökkenéssel.
A SKY-0515 betegek a 9 mg-os adagban tizenkét hónap alatt csökkentették a 69% mutáns huntingtin fehérje (mHTT) mennyiségét.
A vállalat azt is bejelenti, hogy a FALCON-HD 2/3-os fázisú alapkutatás ausztráliai és új-zélandi (004-ANZ) része a tervezettnél hat hónappal korábban fejeződött be 144 beteg felvételével, és hogy a FALCON-HD 2/3-os fázisú alapkutatás (004-WW) világszerte nyolc országra bővült.
Jelenleg több mint 175 beteget vontak be a SKY-0515 fázis 1/2 és a FALCON-HD pivotális vizsgálatokba.
BOSTON, Massachusetts, 2026. június 1. – Skyhawk Therapeutics, Inc., egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely új, kis molekulájú, az RNS-célpontok modulálására tervezett terápiákat fejleszt, ma bejelentette a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló SKY-0515 vizsgálati készítményt vizsgáló 1/2 fázisú klinikai vizsgálatának tizenkét hónapos időközi elemzésének eredményeit.
A SKY-0515-ös kezelés a mutáns huntingtin (mHTT) fehérje dózisfüggő csökkenését eredményezte a vérben, akár 69% értékkel, valamint a PMS1 mRNS csökkenését, akár 26% értékkel. A mutáns huntingtin a HD patológiájáért felelős elsődleges fehérje, míg a PMS1 a betegség progressziójával összefüggő szomatikus CAG ismétlődések expanziójának egyik fő hajtóereje.
A SKY-0515 kiváló központi idegrendszeri expozíciót mutatott, és általában biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult a vizsgált dózisszinteken.
Három, hat, kilenc és tizenkét hónap elteltével a SKY-0515-öt kapó betegek a kiindulási értékhez képest pozitív átlagos változásokat mutattak az összetett egységes Huntington-kór értékelő skála (cUHDRS) pontszámai között, amelyek +0,31 és +0,38 között mozogtak. Ezek az eredmények kedvezően hasonlíthatók össze az Enroll-HD és a TRACK-HD természetes kórtörténeti adatsorokat használó propensity score-mal súlyozott elemzések alapján tizenkét hónap alatt várható -0,92 pontos romlással. A SKY-0515-öt szedő betegek esetében kedvező tendenciákat figyeltek meg a cUHDRS valamennyi alkomponense, köztük a Total Motor Score (TMS), a Total Functional Capacity (TFC), a Symbol Digit Modalities Test (SDMT) és a Stroop Word Reading Test (SWRT) tekintetében is.
“A Skyhawk eredményei azt mutatják, hogy az RNS-splicinget egy kis molekulával modulálni képes rendkívüli erővel rendelkezik, és világszerte terápiát kínál a betegek számára” - mondta Phillip Sharp, PhD, a Skyhawk tudományos tanácsadó testületének alapító tagja, aki az RNS-splicinggel kapcsolatos úttörő munkájáért Nobel-díjat kapott. “Az RNS-forradalom folytatódik, és nem is lehetne nagyobb örömömre szolgál, hogy a Skyhawk mit tesz ennek előmozdítása érdekében.”
“A kezelt résztvevők klinikai pályájának növekvő elkülönülése a természetes előzményektől a tizenkét hónapos időponttól izgalmas és tartós előnyökre utal a Huntington-betegek számára” - mondta Bill Haney, a Skyhawk Therapeutics társalapítója és vezérigazgatója. “Az mHTT és a PMS1 kritikus biomarkerek csökkenésének mértéke és tartóssága, valamint a tizenkét hónapos klinikai eredmények mind a négy kritikus cUHDRS alkomponensre vonatkozó biztató eredményei megerősítik a SKY-0515 differenciált mechanizmusába és a betegek számára drámai terápiás hatás lehetőségébe vetett bizalmunkat’.
A FALCON-HD ANZ pivotális vizsgálatba való felvétel a tervezettnél korábban befejeződött, így gyorsan haladunk a SKY-0515 fejlesztésének következő szakasza felé, és továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy mindent megtegyünk annak érdekében, hogy a lehető leghamarabb egy potenciálisan átalakító orális terápiát adjunk a Huntington-kór közösségének.”.”
cUHDRS változás a kiindulási értékhez képest 3, 6, 9 és 12 hónap után
(most már további betegeket is tartalmaz, akik 3 hónapig placebót kaptak, majd átváltottak a kezelt kohorszba)
“Nagyon bátorítóak a SKY-0515 1/2-es fázisú vizsgálatának folyamatos biztonságossági és hatékonysági adatai, beleértve a betegek cUHDRS-értékének tartós javulását a várható, hajlandósággal súlyozott természetes állapotromláshoz képest a három, hat, kilenc és tizenkét hónapos előre meghatározott elemzések mindegyikében’ - mondta Ed Wild, a University College London neurológus professzora. ’A SKY-0515 továbbra is a betegeknél kimutatott legnagyobb mértékben csökkenti az mHTT fehérjét, a klinikai és biomarker adatok pedig azt mutatják, hogy a gyógyszer minden vizsgált dózisban jól tolerálható.
Az SKY-0515 azon képessége, hogy mind az mHTT-t, mind a PMS1-et csökkenti, hatékony kombinációnak tűnik a Huntington-kór két alapvető patogén mechanizmusa révén történő kezelésében’ - tette hozzá Wild. ”Ezek a fázis 1/2-es vizsgálati eredmények, amelyeket a folyamatban lévő 2/3-as fázisú FALCON-HD pivotális programban validálni kell, jelentős terápiás hatást várnak a HD-vel élő emberek számára világszerte - akik számára egy szájon át alkalmazott Huntingtin-csökkentő kezelés, mint amilyen a SKY-0515, valóban átalakító hatású lesz.“.”
“A SKY-0515 folyamatban lévő 1/2-es fázisú vizsgálatának eredményei, amelyeket ma jelentünk be, és amelyek már olyan betegek adatait is tartalmazzák, akik korábban placebót kaptak, nemcsak a Huntington-betegek, családjaik és az őket gondozó nagylelkű klinikai közösség számára izgalmasak, hanem rávilágít a Skyhawk saját SKYSTAR® platformjának erejére is, amely potenciálisan átalakító hatású gyógyszereket hozhat létre, amelyeket a betegek napi tablettaként, otthonukban szedhetnek a neurológiai és más fogyatékosságot okozó betegségekben szenvedők számára” - tette hozzá Sergey Pauskin, a Skyhawk társalapítója és kutatás-fejlesztési vezetője. “Mivel a Skyhawk számos kihívást jelentő neurológiai betegség elleni gyógyszerjelöltjei az állatkísérleteken keresztül jól haladnak az emberi vizsgálatok felé, a Skyhawk kismolekulás platformja által kínált lehetőségek nagyon izgalmasak.”
A Huntington-kór egy ritka, örökletes és végül halálos kimenetelű neurodegeneratív betegség, amely az Egyesült Államokban több mint 40 000 tüneteket mutató személyt érint, és világszerte több százezer embert érint. Jelenleg nincs olyan jóváhagyott terápia, amely lassítaná vagy megállítaná a betegség előrehaladását. A SKY-0515 egy szájon át beadható, vizsgált kis molekulájú RNS-splicing módosító, amelyet a vállalat saját SKYSTAR® platform. A SKY-0515 az mHTT és a PMS1 fehérjék csökkentésére szolgál.A világszerte zajló 2/3-os fázisú FALCON-HD-004-WW pivotális vizsgálat jelenleg nyolc országban aktív.
A SKY-0515 fázis 1/2 és FALCON-HD pivotális vizsgálataiba már több mint 175 beteget vontak be.
A Skyhawk arra számít, hogy 2027 végéig további új, ritka neurológiai betegségeket célzó, betegségmódosító kezeléssel nem rendelkező új terápiák klinikai fejlesztésébe kezd.
A SKY-0515 1. fázisú klinikai vizsgálatáról
A SKY-0515 1. fázisú klinikai vizsgálata egy első emberen végzett vizsgálat, amelynek célja a SKY-0515 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése egészséges önkénteseken és korai stádiumú Huntington-kórban (HD) szenvedő egyéneken. A vizsgálat három részből áll. Az A. és B. rész a SKY-0515-öt egészséges önkénteseken értékelte. A C. rész egy kettős vak, placebo-kontrollált, párhuzamos felépítésű vizsgálat, amelyben a SKY-0515 és a placebo két dózisát 84 napon át alkalmazzák korai stádiumú HD-ben (HD-ISS 1., 2. vagy enyhe 3. stádium) szenvedő egyéneken, majd ezt követi az aktív kezelés 12 hónapos meghosszabbítása, ahol minden résztvevő vakon kapja a SKY-0515 alacsony vagy magas dózisát. A vizsgálat céljai közé tartozik a mutáns HTT fehérje és a PMS1 mRNS értékelése. A SKY-0515 C részében 2025 januárjában adagolták az első betegeket. A SKY-0515 vizsgálat 1C. fázisába történő felvételi eljárás mostanra befejeződött.
A FALCON-HD (004-ANZ és 004-WW) 2/3-os fázisú Pivotal programról
A FALCON-HD központi program (NCT06873334 és NCT07378644) egy randomizált, kettős vak, placebokontrollos, dózisfüggő vizsgálat, amely a SKY-0515 farmakodinamikáját, hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja.
A FALCON-HD 004-ANZ vizsgálatba 144, 2. és korai 3. stádiumú HD-ben szenvedő résztvevőt vettek fel ausztráliai és új-zélandi helyszíneken, és a felvétel befejeződött. A FALCON-HD 004-WW 400, 2. és korai 3. stádiumú HD-ben szenvedő résztvevő felvételét tervezi világszerte több mint 40 helyszínen, és aktívan folyik a toborzás. A részvételre jogosult betegek naponta egyszer szájon át szedhető SKY-0515-öt kapnak három dózis egyikében vagy placebót. A vizsgálat célja annak értékelése, hogy a SKY-0515 képes-e modulálni az RNS-splicinget és csökkenteni a Huntington-kór patológiájában szerepet játszó mHTT és PMS1 fehérjéket.
A FALCON-HD-vel kapcsolatos további információk, beleértve a részt vevő helyszíneket és a jogosultsági feltételeket, a következő címen érhetők el ClinicalTrials.gov és www.FALCON-HD.com.
A Skyhawk Therapeuticsról
A Skyhawk Therapeutics egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely a saját fejlesztésű SKYSTAR® platformot a világ legnehezebben kezelhető betegségeinek kis molekulájú RNS-moduláló terápiáinak felfedezésére és fejlesztésére. További információért látogasson el a www.skyhawktx.com.
Skyhawk Company Kapcsolat
Maura McCarthy
Vállalatfejlesztési vezető
FORRÁS Skyhawk Therapeutics, Inc.
English 
العربية 
Български 
简体中文 
Čeština 
Dansk 
Nederlands 
Eesti 
Suomi 
Français 
Deutsch 
Ελληνικά 
Magyar 
Bahasa Indonesia 
Italiano 
日本語 
Latviešu valoda 
Lietuvių kalba 
Polski 
Português 
Română 
Русский 
Slovenčina 
Slovenščina 
Español 
Svenska 
Türkçe 
Українська