Az uniQure bejelentette az AMT-130-ra vonatkozó BLA-kérelem benyújtásának tervét a Huntington-kór kezelésére

Az I./II. fázisú vizsgálatból származó 3 éves elemzés alapul szolgálhat a biológiai gyógyszerek engedélyezési kérelméhez az FDA-nál történő gyorsított jóváhagyás érdekében ~

A vállalat 2026 harmadik negyedévében tervezi benyújtani a BLA-kérelmet

LEXINGTON, Massachusetts és AMSTERDAM, 2026. június 17. (GLOBE NEWSWIRE) — Az uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a súlyos egészségügyi szükségletekkel küzdő betegek számára forradalmi terápiákat fejlesztő vezető génterápiás vállalat, ma bejelentette, hogy a közelmúltban az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) közölték, hogy az I/II. fázisú vizsgálat 3 éves elemzése elfogadható lenne az AMT-130 Huntington-kórra vonatkozó gyorsított jóváhagyásához szükséges biológiai gyógyszerengedély-kérelem (BLA) elsődleges alapjaként. Ezen felül az FDA arra törekszik, hogy a BLA-kérelem benyújtása előtt egyeztessen a megerősítő vizsgálat tervezéséről, beleértve a placebo-beavatkozás helyett a standard kezelésen alapuló párhuzamos kontrollcsoport alkalmazásának mérlegelését is. Az FDA jelezte, hogy ebben a kérdésben a lehető leggyorsabban fog együttműködni az uniQure-rel. A vállalat elkötelezett amellett, hogy késedelem nélkül elvégezze a megerősítő vizsgálatot, és várhatóan a BLA-kérelem benyújtása előtt további egyeztetéseket folytat az FDA-val a vizsgálat részleteiről. A vállalat a BLA-kérelmet 2026 harmadik negyedévében kívánja benyújtani.

“A mai bejelentés azt az eredményt tükrözi, amelynek elérése érdekében az FDA-val folytatott folyamatos szabályozási együttműködésünk során dolgoztunk, és mélységesen hálásak vagyunk az FDA-nak azért, hogy őszintén elkötelezte magát a Huntington-kórban szenvedő amerikaiak kielégítetlen igényeinek kielégítése mellett” – nyilatkozta Matt Kapusta, az uniQure vezérigazgatója. “Az FDA egyetértett azzal, hogy jelenlegi klinikai adataink alátámasztják egy közeljövőbeli BLA-kérelem benyújtását, és elkötelezte magát amellett, hogy gyorsan együttműködjön velünk a szükséges megerősítő vizsgálat tervének kidolgozásában. Az eddig generált klinikai adatok következetessége és meggyőző ereje nagy bizalmat ad nekünk abban, hogy a termék jelentősen javíthat a betegek helyzetén. Továbbra is arra összpontosítunk, hogy az AMT-130-at a lehető leggyorsabban és a lehető legfelelősségteljesebben eljuttassuk a betegekhez és családjaikhoz az Egyesült Államokban és világszerte.”

A Társaság arra számít, hogy a legutóbbi B típusú ülés után 30 napon belül megkapja a végleges jegyzőkönyvet.

Az AMT-130 megkapta az FDA-tól a regeneratív gyógyászatban alkalmazott fejlett terápiákra (RMAT) vonatkozó minősítést – ez az első ilyen minősítés a Huntington-kór esetében –, valamint az áttörő terápiára vonatkozó minősítést és a gyorsított eljárás minősítést is.

Az AMT-130 I/II fázisú klinikai programjáról

Az uniQure jelenleg két többközpontú, dózis-skálázó, I/II. fázisú klinikai vizsgálatot végez az AMT-130 biztonságosságának, tolerálhatóságának és feltáró hatásossági jeleinek feltárására a Huntington-kór kezelésére. Az FDA-val folytatott interakciók alapján megállapodás született arról, hogy az I/II. fázisú vizsgálatok 1. és 2. kohorszából származó adatokat egy előre meghatározott statisztikai elemzési terv alapján össze lehet hasonlítani az Enroll-HD természetes kórtörténeti adatsorból származó, propensity score-mal illesztett külső kontrollal, amely a BLA-kérelem elsődleges alapjául szolgálhat.

Az amerikai vizsgálatban összesen 26, korai stádiumú Huntington-kórban szenvedő beteget osztottak be véletlenszerűen a kezelési csoportba (n=6 alacsony dózis; n=10 magas dózis) vagy egy álbeavatkozásos (sham) csoportba (n=10). A kezelt betegek egyszeri AMT-130-adagot kaptak MRI-vezérelt, konvekcióval fokozott sztereotaktikus idegsebészeti bejuttatás útján, közvetlenül a striatumba (caudatus és putamen). A vizsgálat egy 12 hónapos, vak őszi vizsgálati időszakból áll, amelyet a kezelt betegek öt éves, nem vak hosszú távú utánkövetése követ. További négy kontrollbeteg váltott át a kezelésre. Az AMT-130 európai, nyílt címkés 1b/2. fázisú vizsgálatába 13, korai stádiumú, manifeszt Huntington-kórban szenvedő beteget vontak be (n=6 alacsony dózis; n=7 magas dózis).

Egy harmadik kohortban további 12 beteget vettek fel az Egyesült Államokban és az Európai Unióban található vizsgálati helyszíneken. Ezt a kohortot randomizálták annak érdekében, hogy az AMT-130 mindkét adagját immunszuppresszív kezeléssel kombinálva vizsgálják, a jelenlegi, bevált sztereotaktikus adagolási eljárás alkalmazásával.

Egy negyedik, az Egyesült Államokban zajló vizsgálati csoportba hat beteget vontak be, és jelenleg a nagy dózisú AMT-130 hatását vizsgálják olyan betegeknél, akiknek a striatum térfogata kisebb, mint a korábbi vizsgálati csoportokba bevont betegeké.

További részletek a következő weboldalon találhatók www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

A Huntington-kórról

A Huntington-kór egy ritka, örökletes neurodegeneratív betegség, amely motoros tüneteket – többek között koreát –, viselkedési rendellenességeket és kognitív hanyatlást okoz, ami fokozatos fizikai és szellemi leépüléshez vezet. A betegség autoszomális domináns öröklődésű, amelynek kialakulását a huntingtin gén első exonjában található, a betegséget okozó CAG-ismétlődés-meghosszabbodás okozza, ami abnormális fehérje termelődéséhez és aggregációjához vezet az agyban. Az Egyesült Államokban1, az Európai Unióban2 és az Egyesült Királyságban3 körülbelül 75 000 ember szenved Huntington-kórban, és további több százezren vannak kitéve a betegség öröklődésének kockázatának. A Huntington-kór egyértelmű etiológiája ellenére jelenleg nincsenek jóváhagyott terápiák a betegség kialakulásának késleltetésére vagy a betegség előrehaladásának lassítására.

Az uniQure-ról

Az uniQure beváltja a génterápia ígéretét – egyszeri kezelések, amelyek potenciálisan gyógyító eredményeket hozhatnak. Az uniQure B-típusú hemofília elleni génterápiájának jóváhagyása – amely több mint egy évtizedes kutatáson és klinikai fejlesztésen alapuló történelmi jelentőségű eredmény – jelentős mérföldkövet jelent a genomikus orvoslás területén, és új kezelési megközelítést vezet be a hemofíliában szenvedő betegek számára. Az uniQure jelenleg saját fejlesztésű génterápiák sorozatát fejleszti a Huntington-kórban, a refrakter temporális lebenyi epilepsziában, a Fabry-kórban és más súlyos betegségekben szenvedő betegek kezelésére. www.uniQure.com

uniQure jövőre vonatkozó kijelentések

Ez a sajtóközlemény a Securities Act 27A. szakasza és az Exchange Act 21E. szakasza értelmében vett jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. A történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívüli minden kijelentés jövőre vonatkozó kijelentésnek minősül, amelyeket gyakran olyan kifejezések jelölnek, mint “előre lát”, “hiszi”, “lehet”, “megállapít”, “becsül”, “vár”, “cél”, “szándékozik”, “várja”, “lehet”, “tervez”, “potenciális”, “jósol”, “előrejelzi”, “törekedik”, “kellene”, “fog”, “lenne” és hasonló kifejezések, valamint ezek tagadott formái jelzik. A jövőre vonatkozó kijelentések a vezetőség meggyőződésein és feltételezésein, valamint a jelen jelentés kelte időpontjában a vezetőség rendelkezésére álló információkon alapulnak. E jövőre vonatkozó kijelentések példái közé tartoznak – de nem kizárólagosan – a következőkre vonatkozó kijelentések: a Társaság megerősítő vizsgálat elvégzésére vonatkozó tervei, beleértve a vizsgálat tervezését, időzítését, végpontjait és kontrollcsoportját, valamint a BLA-kérelem benyújtása előtti egyeztetést az FDA-val a vizsgálatról; egy párhuzamos, standard ellátáson alapuló kontrollcsoport alkalmazásának lehetőségét a placebo-beavatkozás helyett; továbbá az AMT-130 BLA-kérelmének benyújtási időpontjára és gyorsított jóváhagyásának megszerzésére vonatkozó várakozásokat. A Társaság tényleges eredményei számos okból lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben vártaktól. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a következőket foglalják magukban: az AMT-130-ra vonatkozó, a Társaság által végzett I./II. fázisú klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos kockázatok, beleértve azt a kockázatot is, hogy az ilyen vizsgálatok nem lesznek képesek továbbra is olyan adatokat szolgáltatni, amelyek elegendőek a további klinikai fejlesztés vagy a hatósági jóváhagyás alátámasztásához; azt a kockázatot, hogy az FDA végül arra a következtetésre jut, hogy az I./II. fázisú vizsgálati adatok nem elegendőek a BLA-kérelem vagy a gyorsított jóváhagyás alátámasztásához; azt a kockázatot, hogy további betegadatok válnak elérhetővé, amelyek a harmadik év adatelemzéseiből származó értelmezéstől eltérő következtetést eredményeznek; a Társaság szabályozó hatóságokkal való együttműködéséhez kapcsolódó kockázatok, amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálatok megkezdését, ütemezését és előrehaladását, valamint a szabályozói jóváhagyáshoz vezető útvonalakat; az, hogy a Társaság által értékelt mérési módszerek a betegség progressziójának megbízható és érzékeny mérőeszközeinek minősülnek-e; az, hogy az RMAT-minősítés, az áttörő terápiás minősítés vagy bármely gyorsított eljárás – amennyiben megadják – szabályozói jóváhagyáshoz vezet-e; a Társaság képessége az AMT-130-ra vonatkozó bármely szükséges megerősítő vizsgálat elvégzésére és finanszírozására; a Társaság képessége az AMT-130-ra vonatkozó bármely szükséges megerősítő vizsgálat sikeres befejezésére; az a kockázat, hogy a gyorsított jóváhagyás – amennyiben megadják – olyan jóváhagyás utáni követelményekhez köthető, amelyek teljesítése nehéz vagy költséges lehet; a Társaság képessége arra, hogy továbbra is kiépítse és fenntartsa a céljainak eléréséhez szükséges infrastruktúrát és személyzetet; a Társaság hatékonysága a jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatok, valamint a szabályozási folyamatok irányításában; a Társaság képessége arra, hogy klinikai vizsgálatok során bizonyítsa génterápiás jelöltjeinek terápiás előnyeit; a génterápiák folyamatos fejlesztése és elfogadottsága; a Társaság képessége szellemi tulajdonának megszerzésére, fenntartására és védelmére; valamint a Társaság képessége működésének finanszírozására és szükség szerint, elfogadható feltételek mellett további tőke bevonására. Ezeket a kockázatokat és bizonytalanságokat részletesebben ismertetik a “Kockázati tényezők” cím alatt a Társaság által az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (“SEC”) benyújtott időszakos bejelentésekben, ideértve a 2026. március 2-án az SEC-hez benyújtott 10-K formanyomtatványon szereplő éves jelentését, a 2026. május 5-én az SEC-hez benyújtott 10-Q formanyomtatványon szereplő negyedéves jelentésében, valamint a Társaság által az SEC-hez időről időre benyújtott egyéb bejelentésekben. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők figyelembevételével nem szabad túlzott mértékben támaszkodnia ezekre a jövőre vonatkozó kijelentésekre, és – amennyiben a törvény másként nem írja elő – a Társaság nem vállal kötelezettséget ezeknek a jövőre vonatkozó kijelentéseknek a frissítésére, még akkor sem, ha a jövőben új információk állnak rendelkezésre.

uniQure Kapcsolatok:

BEFEKTETŐKNEK:

A MÉDIA SZÁMÁRA: Chiara Russo Közvetlen: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Közvetlen: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com