A Pridopidine-nel kapcsolatos új, megerősítő jellegű “PRECISE-HD” vizsgálat júniusban kezdi meg a résztvevők toborzását a Huntington-kórban szenvedők körében

Kiadás dátuma: 2026. július 7.

Kedves HD-közösség!,

Szeretnénk tájékoztatást adni a megerősítő vizsgálatról PRECISE-HD vizsgálat (a Pridopidine 3. fázisú vizsgálata a Huntington-kór (HD) esetében a klinikai hatás és a biztonság megállapítására), egy globális klinikai vizsgálat, amely a kísérleti gyógyszert értékeli pridopidin a Huntington-kórban szenvedő emberek körében. A tanulmányt most felvették a www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

A korábbi tanulmányokból nyert tapasztalatok, a betegek és a kutatói közösségek részéről érkező széles körű visszajelzések, valamint a szabályozó hatóságok tanácsainak figyelembevételével a PRECISE-HD célja, hogy fontos adatokat gyűjtsön a pridopidin hatékonyságáról és biztonságosságáról, és úgy lett kialakítva, hogy megbízható adatokat szolgáltasson a szabályozói értékelés további alátámasztására. A vizsgálati központok felállítása jelenleg is folyamatban van, és a toborzás várhatóan 2026 júniusában kezdődik meg az első amerikai helyszíneken, az év későbbi részében pedig fokozatosan más országokban is bevezetésre kerülnek a webhelyek.

Mi az a PRECISE-HD tanulmány?

Jelenleg nincs olyan jóváhagyott kezelés, amely lassítaná vagy megállítaná a Huntington-kór előrehaladását.

A PRECISE-HD egy megerősítő jellegű, 3. fázisú klinikai vizsgálat, amely a pridopidin nevű kísérleti gyógyszer (naponta kétszer, kapszula formájában szedve) hatékonyságát és biztonságosságát értékeli Huntington-kórban szenvedő betegek körében. A vizsgálat tervezése korábbi kutatások, a Huntington-kórral élők közösségétől érkező visszajelzések, valamint a szabályozó hatóságokkal folytatott megbeszélések alapján történt.

A tanulmány keretében a tervek szerint 400 ember akik Huntington-kórral élnek, a betegség korai és középső stádiumában (amelyet a teljes funkcionális kapacitás (TFC) pontszám 7–13 közötti értéke jelöl), és akiknek a teljes motoros pontszáma (TMS) ≥20, vagyis olyan személyek, akiknél motoros változások jelentkeztek, vagy akik önálló működésükben korlátozottságot tapasztalnak. Ezen populáció célja, hogy lehetővé tegye a terápia betegségprogresszióra gyakorolt esetleges hatásának megfelelő értékelését a placebóval összehasonlítva.

A PRECISE-HD két egymást követő szakaszból fog állni:

1. szakasz — Placebo-kontrollos (52 hét): A résztvevők vagy pridopidint, vagy placebót kapnak (a résztvevők fele pridopidint, a másik fele placebót kap). Sem a résztvevők, sem orvosaik nem fogják tudni, hogy melyiket kapják.

2. szakasz — Nyílt kiterjesztés (104 hét): Minden (alkalmas) résztvevőt – függetlenül attól, hogy az 1. szakaszban milyen kezelésben részesült – két évre pridopidin-kezelésre osztanak be, így a kutatók összesen legfeljebb három éven át értékelhetik a hosszabb távú hatásokat.

A vizsgálat a Huntington-kórral kapcsolatos számos kimeneteli mutatót fog értékelni, az elsődleges végpont pedig a kombinált Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) pontszám változása lesz a kiindulási állapothoz képest az 52. héten. Számos egyéb végpontot is mérnek majd, ideértve a funkcionális képességeket, a motorikus funkciókat, a kognitív képességeket, a beszédet és az életminőséget, valamint a pridopidin biztonságosságát és tolerálhatóságát.

A vizsgálatot világszerte legfeljebb 75 vizsgálati helyszínen tervezik lebonyolítani, többek között az Egyesült Államokban, az Európai Unióban, az Egyesült Királyságban és Kanadában. A résztvevők toborzása várhatóan 2026 júniusában kezdődik meg az első amerikai helyszíneken, majd az év folyamán fokozatosan más országok helyszínei is csatlakoznak a programhoz.

Azok, akik további információkat szeretnének kapni a PRECISE-HD-ről, forduljanak neurológusukhoz vagy Huntington-kórra szakosodott orvosukhoz. További tanácsért és támogatásért felvehetik a kapcsolatot a helyi Huntington-kórban szenvedő betegeket támogató szervezettel is. A részvételi feltételeket, a vizsgálati eljárásokat, valamint az esetleges kockázatokat és előnyöket a vizsgálati helyszíneken a vizsgálati csapat fogja elmagyarázni a tájékozott beleegyezés megadásának folyamata során.

Mi az a pridopidin?

A pridopidin egy kísérleti gyógyszer, amelynek biztonságossága és hatékonysága még nem bizonyított; a résztvevők számára a vizsgálatban való részvétel előnyös lehet, de nem feltétlenül az.

Hatását az agyban található, sigma-1-receptornak (S1R) nevezett fehérje aktiválásával fejti ki, ezért gyakran S1R-agonistaként emlegetik. Kimutatták, hogy az S1R szerepet játszik a neurodegeneratív betegségekben – például a Huntington-kórban – károsodott számos idegvédő folyamat stimulálásában. Ebben a tanulmányban a pridopidinnek a Huntington-kór progressziójára gyakorolt klinikai hatásait fogják értékelni.

A mai napig több mint 1 600 ember kapott pridopidint klinikai vizsgálatok keretében – többségük Huntington-kórral kapcsolatos vizsgálatokban –, és egyes résztvevők akár hét éven át is aktív kezelésben részesültek. Ezen vizsgálatok összességében a pridopidin általában kedvező biztonságossági és tolerálhatósági profilról tett tanúbizonyságotⁱ.

Ki támogatja a PRECISE-HD tanulmányt?

PRECISE-HD a következő szervezet végzi: Prilenia és Ferrer, akik partnerségben közösen fejlesztik a pridopidint. Prilenia egy magánkézben lévő biofarmakológiai vállalat, amelyet a tudományos kiválóság iránti rendíthetetlen elkötelezettség és a Huntington-kór (HD), az amyotrophiás laterális szklerózis (ALS) és egyéb neurodegeneratív betegségekben szenvedő emberek javát szolgáló fejlődés felgyorsítása vezérel. Ferrer egy B Corp-tanúsítvánnyal rendelkező nemzetközi gyógyszeripari vállalat, amely üzleti tevékenységén keresztül a társadalmi igazságosságért küzd, és több mint száz országban kínál átalakító megoldásokat életveszélyes betegségek kezelésére, egyre nagyobb hangsúlyt fektetve a ritka idegrendszeri rendellenességekre.

A Prilenia és a Ferrer szintén az ALS-re irányuló 3. fázisú klinikai vizsgálat keretében tanulmányozza a pridopidint.

A vállalatokkal kapcsolatos további információkért kérjük, látogasson el a következő weboldalra: www.prilenia.com vagy www.ferrer.com.

A PRECISE-HD-ről további információkért látogasson el a következő weboldalra: www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) és a PRECISE-HD tanulmány weboldala (www.precisehdtrial.com) hamarosan elindul.

⚠ Fontos megjegyzés
A pridopidin egy kísérleti gyógyszer, amelynek alkalmazását egyetlen szabályozó hatóság sem engedélyezte. Biztonságossága és hatékonysága még nem bizonyított. Ez a tájékoztató kizárólag tájékoztató jellegű, és nem minősül orvosi tanácsadásnak. Kérjük, konzultáljon kezelőorvosával, mielőtt bármilyen döntést hozna a kezeléssel vagy egy klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.

Sajtóközlemény