Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore for Huntington, Dimitri visited several HD associations and families, trying to raise awareness for Huntington’s. “The Present is directed by Bővebben…...
December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Bővebben…...
The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Bővebben…...
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD Bővebben…...
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Bővebben…...
A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A Fast Track kijelöléssel rendelkező programoknak előnyös lehet a korai interakció az FDA-val, és jogosultak lehetnek az elsőbbségi felülvizsgálatra és a gyorsított jóváhagyásra. Ez a PTC 2. fázisú vizsgálatának 12 hónapos időközi adatainak közzétételét követi, amely Bővebben…...
A Prilenia, egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújtott be az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) a Huntington-kór (HD) kezelésére szolgáló pridopidinre. A MAA Bővebben…...
Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek; 2024. június 19.: Az IROS, egy abu-dzabi székhelyű szerződéses kutatási szervezet (az M42 csoport része), partnerségre lépett a Prilenia Therapeutics klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalattal és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesülettel (IHA), hogy megtervezzék a Huntington-kór (HD) első klinikai vizsgálatát az Egyesült Arab Emírségekben és a MENA régióban, Bővebben…...
"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és a liquorban lévő NfL szintjének 24 hónapos csökkenését mutatják" - nyilatkozta Dr. Walid Abi-Saab, az uniQure vezető orvosigazgatója. "Úgy véljük, hogy ez az első klinikai vizsgálat bármely vizsgálati gyógyszerrel. Bővebben…...
A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a Bővebben…...
Hungarian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian