Prilenia’s Pridopidine for Huntington’s Disease Accepted for European Marketing Authorisation Review

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region, Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) fehérjét, és megőrzi az egészséges, vad típusú huntingtin (wtHTT) fehérjét a Huntington-kórban szenvedő egyének esetében. A vizsgálat eredményeiAz elemzésben összehasonlították a Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte. Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Friss hírek a Közel-Keletről és Észak-Afrikából

Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke volt a Huntington-kórról szóló főelőadó a MENA ritka betegségek kongresszusán Abu Dhabiban a múlt hónapban. Beszélt arról, hogy sürgősen szükség van egy neurodegeneratív kiválósági központ létrehozására a régióban és a klinikai kutatás előmozdítására. Ez tökéletesen illeszkedik a régió szándékához. Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Ma nagyon boldogok vagyunk a Huntington közösségben. Az Uniqure bejelentése, hogy a vállalat megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease" minősítést, több mint ígéretes" - mondta Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke. Az RMAT "engedély" alapja Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Ingyenes online pszichoterápiás program HD-vel élőknek

A Readingi Egyetem (Egyesült Királyság) orvosai ingyenes online pszichoterápiás programot fejlesztettek ki a Huntington-kórban szenvedők számára. Ez egy kutatási projekt része, amely azt vizsgálja, hogy a HD-ben szenvedő (tünetes vagy tüneteket megelőző) emberek hogyan kezelik mindennapi életüket. További részletek itt. Ha ismer valakit, aki szeretne Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Huntington-kór új egyesületét támogatják Pakisztánban - HDSOP

A Pakisztáni Huntington-kór Társaság megalapítása 2024. április 24. A múlt héten egy újabb nemzeti szövetség jött létre. A Pakisztáni Huntington-kór Társaság (HDSOP) csatlakozott azon szervezetek egyre bővülő listájához, amelyek a Huntington-kórban szenvedők életének javítását tűzték ki célul. A vállalkozást a Nemzetközi Huntington Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta
hu_HUHungarian
Megszakítás