Kategória: Hírek

UniQure Announces FDA Breakthrough Therapy Designation Granted to AMT-130 for the Treatment of Huntington’s Disease

~ Breakthrough Therapy designation based on clinical evidence from Phase I/II trials showing meaningful slowing of disease progression ~ ~ Additional regulatory update and guidance on the Biologics License Application […]

Update on the Phase II GENERATION HD2 study

Roche has announced the continuation of the GENERATION HD2 Phase II clinical trial evaluating tominersen in individuals with early signs of Huntington’s disease. Following an interim analysis by an independent committee, no […]

Visszatekintés a 2025-ös HDYO Kongresszusra

The HDYO Congress 2025 brought together young people, families, researchers, and professionals from around the world for an unforgettable event dedicated to the Huntington’s Disease community. Over three inspiring days, […]

Március 23.: A hála napja a Huntington-kórosok közösségében

“Gratitude Day is a way to honor the collaboration of HD families with clinicians and scientists, which started with the efforts to identify the Huntington’s disease gene in the 1980s, […]

Be Empowered by Tanita Allen, az IHA új honlapjának rovata

Tanita Allen, a dedicated advocate for Huntington’s Disease and author of her much labored memoir “We Exist”, is starting a new column for the IHA website, called Be Empowered by […]

A SOM Biotech bejelentette a 2b fázisú vizsgálat eredményeit

A SOM Biotech bemutatja a SOM3355 fázis 2b vizsgálati eredményeit, amelyek egyedülálló profilt mutatnak a Huntington-kórban szenvedő betegeknél a chorea erőteljes javulásával és biztonságos profillal, szomnolencia, [...]

Ritka Betegségek Napja 2025 kampány

A Nemzetközi Huntington Szövetség az Európai Huntington Szövetséggel együttműködve kampányt szervez a 2025. évi Ritka Betegségek Napja alkalmából, február 28-án. Az idei RDD szlogenje [...]

KFI Ifjúsági vezetői programot indít

A Ritka Betegségek Nemzetközi Szervezete (RDI) bejelentette az RDI Youth Leadership Programme (RDI Ifjúsági Vezetői Program) elindítását, amely kezdeményezés célja, hogy a ritka betegségekkel foglalkozó közösségen belül bevonja és megerősítse a fiatalokat. A program célja [...]

Tizenkét éves gyermekkönyvet jelentet meg a Huntington-kórról

Torontói diák könyvet ír, hogy mások is kedvesen bánjanak a nagyapjával 2024. december 11. - Toronto, Ontario, Kanada A legtöbb ember még soha nem hallott a Huntington-kórról. Ez a tájékozatlanság [...]

Az UniQure bejelentette, hogy az AMT-130 gyorsított engedélyezési eljárásának kulcsfontosságú elemeivel kapcsolatban összehangolták az FDA-val az együttműködést.

Tegnap az uniQure sajtóközleményt adott ki, amelyben bejelentette, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósággal (FDA) összehangolták az uniQure AMT-130 programjának gyorsított jóváhagyási útvonalának kulcsfontosságú elemeit a Huntington-kór [...]