Kategória: Hírek

KFI Ifjúsági vezetői programot indít

A Ritka Betegségek Nemzetközi Szervezete (RDI) bejelentette az RDI Youth Leadership Programme (RDI Ifjúsági Vezetői Program) elindítását, amely kezdeményezés célja, hogy a ritka betegségekkel foglalkozó közösségen belül bevonja és megerősítse a fiatalokat. A program célja [...]

Tizenkét éves gyermekkönyvet jelentet meg a Huntington-kórról

Torontói diák könyvet ír, hogy mások is kedvesen bánjanak a nagyapjával 2024. december 11. - Toronto, Ontario, Kanada A legtöbb ember még soha nem hallott a Huntington-kórról. Ez a tájékozatlanság [...]

Az UniQure bejelentette, hogy az AMT-130 gyorsított engedélyezési eljárásának kulcsfontosságú elemeivel kapcsolatban összehangolták az FDA-val az együttműködést.

Tegnap az uniQure sajtóközleményt adott ki, amelyben bejelentette, hogy az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósággal (FDA) összehangolták az uniQure AMT-130 programjának gyorsított jóváhagyási útvonalának kulcsfontosságú elemeit a Huntington-kór [...]

"The Present", dokumentumfilm Dimitri Pofféval, már elérhető a Youtube-on

Dimitri Poffé már ismert tagja a HD közösségnek. Miután pozitív lett a Huntington-kór tesztje, Dimitri belefogott egy Dél-Amerikán átívelő kerékpáros utazásba. Ebben a projektben, amelynek neve Explore [...]

A PTC Therapeutics globális licenc- és együttműködési megállapodást köt a Novartisszal a PTC518 Huntington-kór programra vonatkozóan

2024. december 2. - A PTC $1.0B készpénzben kap a lezáráskor -- A PTC jogosult akár $1.9B fejlesztési, szabályozási és értékesítési mérföldkövek kifizetésére -- A PTC osztozik a nyereségen az USA-ban és [...]

A Sage Therapeutics leállítja a dalzanemdor fejlesztését HD-ben

A 2. fázisú DIMENSION vizsgálat nem érte el az elsődleges végpontot A Dalzanemdor általában jól tolerálható volt; nem észleltek új biztonsági jeleket Ezen adatok alapján a vállalat nem tervezi, hogy [...]

A partnerség ereje. Svájc és Kína példát mutat.

Ebben a videóban Jean-Marc Burgunder professzor, a berni Huntington-kór (HD) központ vezetője és Xi Cao, a Kínai HD Szövetség elnöke beszél a Huntington-kór kezelésének előnyeiről, valamint a [...]

Élhető életek - egy új könyv, amely a HD által világszerte érintett emberek történeteit mutatja be.

SAJTÓKÖZLEMÉNY - 2024. október 25., Moscow, Idaho, USAÖrömmel jelentjük be a Huntington-kórról (HD) szóló új könyv megjelenését, melynek címe: Élhető életek: Beszélgetések a Huntington-kórral [...]

A LoQus23 Therapeutics 35 millió fontos finanszírozást jelentett be a Huntington-kór szomatikus terjeszkedésének gátlását célzó új gyógyszer kifejlesztése érdekében.

Cambridge, Egyesült Királyság, 2024. október 2. - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), egy magán biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a DNS instabilitását és lassíthatják a neurodegenerációt a Huntington-kórban, a myotonikus dystrophiában [...]

Az FDA gyorsított eljárásúvá nyilvánítja a PTC518 Huntington-kór programot

A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A gyorsított eljárású kijelöléssel rendelkező programok előnyben részesülhetnek az FDA-val való korai interakciókban, és [...]