A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget 29 egészséges önkéntes és 40 HD-s résztvevő között. Másodlagos eredményként a vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot mérte. Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Friss hírek a Közel-Keletről és Észak-Afrikából

Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke volt a Huntington-kórról szóló főelőadó a MENA ritka betegségek kongresszusán Abu Dhabiban a múlt hónapban. Beszélt arról, hogy sürgősen szükség van egy neurodegeneratív kiválósági központ létrehozására a régióban és a klinikai kutatás előmozdítására. Ez tökéletesen illeszkedik a régió szándékához. Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Ma nagyon boldogok vagyunk a Huntington közösségben. Az Uniqure bejelentése, hogy a vállalat megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease" minősítést, több mint ígéretes" - mondta Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke. Az RMAT "engedély" alapja Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Ingyenes online pszichoterápiás program HD-vel élőknek

A Readingi Egyetem (Egyesült Királyság) orvosai ingyenes online pszichoterápiás programot fejlesztettek ki a Huntington-kórban szenvedők számára. Ez egy kutatási projekt része, amely azt vizsgálja, hogy a HD-ben szenvedő (tünetes vagy tüneteket megelőző) emberek hogyan kezelik mindennapi életüket. További részletek itt. Ha ismer valakit, aki szeretne Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Huntington-kór új egyesületét támogatják Pakisztánban - HDSOP

A Pakisztáni Huntington-kór Társaság megalapítása 2024. április 24. A múlt héten egy újabb nemzeti szövetség jött létre. A Pakisztáni Huntington-kór Társaság (HDSOP) csatlakozott azon szervezetek egyre bővülő listájához, amelyek a Huntington-kórban szenvedők életének javítását tűzték ki célul. A vállalkozást a Nemzetközi Huntington Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A SOM Biotech befejezi a toborzási folyamatot a Huntington-kór chorea kezelésének IIb fázisú vizsgálatában

A SOM Biotech, egy egyedülálló, szabadalmaztatott mesterséges intelligencia platformon (SOMAIPRO®) alapuló, klinikai szakaszban lévő gyógyszerkutató és -fejlesztő vállalat örömmel jelenti be, hogy befejeződött a Huntington-kór kezelésére szolgáló SOM3355-tel végzett IIb fázisú klinikai vizsgálat toborzása. Egy IIa fázisú vizsgálatot követően, amelyben a Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Prilenia forgalomba hozatali engedély iránti kérelem benyújtását tervezi az EU-ban a Huntington-kórban alkalmazott pridopidinre vonatkozóan

A Prilenia a mai napon bejelentette, hogy tervezi, hogy forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújt be az EU-ban a Pridopidin Huntington-kór kezelésére történő alkalmazására. Dr. Michael Hayden, a Prilenia vezérigazgatója szerint "a Pridopidin a betegek és a családok számára fontos független mérések alapján következetes kezelési előnyöket mutat. Ezek a Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

Az áttörés új reményt jelent a HD betegek számára

Az izraeli Weizmann Intézet tudósai közzétették egy állatkísérlet eredményeit, amely óriási ígéretet hordoz magában a Huntington-kór kezelésére. Felfedezték, hogy két kis molekula, az SPI-24 és az SPI-77 hatékonyan képes csökkenteni a mutáns huntingtin kifejeződését az agyban, miközben a normál gént meghagyja. Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta

A Nemzetközi Huntington Szövetség mostantól a Ritka Betegségek Nemzetközi Szövetségének tagja!

Ez már hivatalos! A Nemzetközi Huntington Szövetség mostantól az RDI, a Rare Diseases International része. Ez hatalmas lépés az IHA számára, mivel ez azt jelenti, hogy nemcsak a HD közösségben, hanem a ritka betegségek közösségében is fontos szerepet játszunk. "Nagy örömünkre szolgál, hogy Bővebben…...

Szerző: Daniela Carvalho | Közzétéve: telt el a közzététel óta
hu_HUHungarian
Megszakítás