Kategória: Hírek

A SKY-0515 frissítése

Kedves barátaink a Huntington-kór közösségében, Szeretnénk megosztani egy frissített jelentést a SKY-0515-tel, a Huntington-kór (HD) kezelésére vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos folyamatban lévő kutatásról. Egy tudományos sajtóközlemény [...]

Az uniQure bejelentette találkozóját az FDA-val

Január 9, 2026 7:05 AM EST Az uniQure bejelentette, hogy az FDA-val tervezett A-típusú találkozót terveznek LEXINGTON, Mass. és AMSTERDAM, január 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Az uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a vezető [...]

Frissítés a LoQus23-tól

A LoQus23 Therapeutics egy olyan biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a Huntington-kór (HD), a myotonikus dystrophia típusának okát és mozgatórugóját jelentő patogén triplett-expanziót [...].

Új, 1. fázisú POINT-HD tanulmány

Új, 1. fázisú POINT-HD tanulmány indul a szelektív huntingtin-csökkentő megközelítéssel Tisztelt Huntington-közösség vezetői! Kérésüknek megfelelően, hogy tájékoztassuk Önöket kutatási tevékenységünkről, örömmel közöljük, hogy […]

Az “EHDN platform ülésének összefoglalója az uniQure topline eredményekről: Az eddigi eredmények kibontása”

Varsó, 2025. november 19. Kedves tagok, Mint azt bizonyára tudják, tegnap az Európai Huntington-kór Hálózat (EHDN) szemináriumot dolgozott ki az uniQure gyógyszeripari vállalat topline eredményeiről, amely [...]

Az uniQure szabályozási frissítés a Huntington-kórra vonatkozó AMT-130-ról

November 3, 2025 Kedves Huntington-kóros közösség, Ma sajtóközleményt adtunk ki, amelyben bejelentjük, hogy az uniQure visszajelzést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától (FDA) a közelmúltban tartott, a biológia előtti [...]

ADORE-DH - Potenciális őssejtterápia

Az ADORE-DH egy II. fázisú vizsgálat volt a HD potenciális őssejtterápiájára. Az AZIDUS Brasil (egy teljes körű szolgáltatást nyújtó klinikai kutatási szervezet) által szponzorált, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat célja az volt, hogy [...]

Az uniQure pozitív eredményeket jelentett be az AMT-130 I/II. fázisú, Huntington-kórban szenvedő betegeknél végzett pivotális I/II. vizsgálatból

Szeptember 24, 2025 PDF verzió ~ A kulcsfontosságú vizsgálat elérte az elsődleges végpontot; a nagy dózisú AMT-130 statisztikailag szignifikáns 75% betegség lassulást mutatott 36 hónap alatt a cUHDRS által mért cUHDRS-hez képest [...]

A Skyhawk a C kohorszra vonatkozó adatokról számol be

A Skyhawk a mai nap folyamán az alábbi frissítéseket közölte a SKY-0515 1. fázisú vizsgálat C részével kapcsolatban. --Közösségi levél-- Kedves Skyhawk barátaink és kollégáink, Nagy örömmel jelentjük be a mai napon, hogy [...]

A Prilenia és a Ferrer tájékoztat a Huntington-kórban alkalmazott pridopidin európai szabályozási folyamatáról

július 25, 2025 NAARDEN, Hollandia & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Spanyolország-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. és a Ferrer ma bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Gyógyszerkészítmények Bizottsága [...]