A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.
A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol az mHTT 21%-vel, illetve 43%-vel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Ezenkívül a PTC518-kezelés hatására a Bővebben…...