Kategória: Hírek

A Prilenia Huntington-kórban alkalmazott pridopidinjét elfogadták az európai forgalomba hozatali engedély felülvizsgálatára

A Prilenia, egy klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali kérelmet nyújtott be [...]

Az IROS, a Prilenia és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesület együttműködik a MENA-régióban először végzett Huntington-kór (HD) vizsgálatban

Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek; 2024. június 19.: Az IROS, egy Abu Dhabi székhelyű szerződéses kutatási szervezet (az M42 csoport része), partnerséget kötött a Prilenia Therapeutics, egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalattal és a Nemzetközi [...]

Az uniQure pozitív időközi adatfrissítést jelentett be, amely a betegség progressziójának lassulását bizonyítja az AMT-130 HD elleni I/II fázisú vizsgálataiban

"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és az NfL-nek a liquorban való csökkenését mutatják 24 hónap alatt", [...].

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) [...]

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.  

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol [...]

A Sage Therapeutics 2. fázisú tanulmánya megerősíti a Huntington-kór kognitív hatását

A hét elején a Sage Therapeutics bejelentette a SURVEYOR tanulmányának eredményeit, amely a Huntington-kór kognitív hatásait számszerűsítette. A HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) segítségével mérték a különbséget [...]

Friss hírek a Közel-Keletről és Észak-Afrikából

Svein Olaf Olsen, az IHA elnöke volt a Huntington-kórról szóló főelőadó a MENA ritka betegségek kongresszusán Abu Dhabiban a múlt hónapban. Beszélt arról, hogy sürgősen szükség van [...]

Az FDA megadja az uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést

Ma nagyon boldogok vagyunk a Huntington közösségben. Az Uniqure bejelentése, hogy a vállalat megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

Ingyenes online pszichoterápiás program HD-vel élőknek

A Readingi Egyetem (Egyesült Királyság) orvosai ingyenes online pszichoterápiás programot fejlesztettek ki a Huntington-kórban szenvedők számára. Ez egy olyan kutatási projekt része, amely azt vizsgálja, hogy az emberek [...]

A Huntington-kór új egyesületét támogatják Pakisztánban - HDSOP

A Pakisztáni Huntington-kór Társaság megalapítása 2024. április 24. A múlt héten egy újabb nemzeti szövetség jött létre. A Pakisztáni Huntington-kór Társaság (HDSOP) csatlakozott az egyre növekvő [...]