Hírek - Oldal 4 - Nemzetközi Huntington Szövetség

A LoQus23 Therapeutics 35 millió fontos finanszírozást jelentett be a Huntington-kór szomatikus terjeszkedésének gátlását célzó új gyógyszer kifejlesztése érdekében.

Cambridge, Egyesült Királyság, 2024. október 2. - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), egy magán biotechnológiai vállalat, amely olyan kis molekulájú gyógyszereket vizsgál, amelyek megállíthatják a DNS instabilitását és lassíthatják a neurodegenerációt a Huntington-kórban, a myotonikus dystrophiában [...]

Az FDA gyorsított eljárásúvá nyilvánítja a PTC518 Huntington-kór programot

A PTC518 egy szájon át szedhető gyógyszer, amely csökkenti a betegség progresszióját okozó mutáns Huntingtin fehérje termelődését. A gyorsított eljárású kijelöléssel rendelkező programok előnyben részesülhetnek az FDA-val való korai interakciókban, és [...]

A Prilenia Huntington-kórban alkalmazott pridopidinjét elfogadták az európai forgalomba hozatali engedély felülvizsgálatára

A Prilenia, egy klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat, amely a neurodegeneratív betegségek és idegrendszeri fejlődési rendellenességek progresszióját lassító új terápiák kifejlesztésére összpontosít, európai forgalomba hozatali kérelmet nyújtott be [...]

Az IROS, a Prilenia és a Nemzetközi Huntington-kór Egyesület együttműködik a MENA-régióban először végzett Huntington-kór (HD) vizsgálatban

Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek; 2024. június 19.: Az IROS, egy Abu Dhabi székhelyű szerződéses kutatási szervezet (az M42 csoport része), partnerséget kötött a Prilenia Therapeutics, egy klinikai fázisban lévő biotechnológiai vállalattal és a Nemzetközi [...]

Az uniQure pozitív időközi adatfrissítést jelentett be, amely a betegség progressziójának lassulását bizonyítja az AMT-130 HD elleni I/II fázisú vizsgálataiban

"Nagyon elégedettek vagyunk ezekkel az új adatokkal, amelyek a Huntington-kór progressziójának statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő lassulását és az NfL-nek a liquorban való csökkenését mutatják 24 hónap alatt", [...].

A Wave Life Sciences pozitív eredményeket jelent be az 1b/2a fázisú SELECT-HD kísérletből, amely a Huntington-kórban a mutáns Huntingtin allokációs szelektív csökkentésének első klinikai demonstrációját mutatja be.

A Wave Life Sciences ma bejelentette a SELECT-HD, a WVE-003 vizsgálati terápiát vizsgáló 1b/2a fázisú placebo-kontrollált vizsgálat pozitív eredményeit. Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a WVE-003 szelektíven csökkenti a toxikus, mutáns huntingtin (mHTT) [...]

A PTC ma bejelentette a PTC518 szájon át szedhető PTC518 2. fázisú PIVOT-HD vizsgálatának ígéretes 12 hónapos eredményeit.

A 12. hónapban a mutáns Huntingtin (mHTT) szintje a vérben 22%, illetve 43% értékkel csökkent 5 mg és 10 mg-os adagok esetén. Hasonló eredmény volt megfigyelhető az agy-gerincvelői folyadékban, ahol [...]

Kategória: Hírek